Estudo da Pentoxifilina Diária como Tratamento de Resgate na Distrofia Muscular de Duchenne
Um estudo randomizado duplo-cego controlado por placebo de pentoxifilina diária como tratamento de resgate na DMD
O objetivo deste estudo é verificar se crianças do sexo masculino com distrofia muscular de Duchenne (DMD) apresentam alterações na força quando recebem o medicamento Pentoxifilina como tratamento de resgate. Espera-se a participação de um total de 64 indivíduos em todos os outros centros do Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) em todo o mundo.
O objetivo principal deste estudo é verificar se a adição de pentoxifilina a um regime de esteroides é eficaz no tratamento da deterioração da força muscular, comparando a força muscular de indivíduos tratados com PTX e indivíduos tratados com placebo.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A DMD é o tipo mais comum e devastador de distrofia muscular (incidência de 1 em 3.500 homens nascidos vivos em todo o mundo). A DMD é caracterizada por uma perda completa de distrofina, levando a fraqueza e atrofia muscular progressiva.
Nenhuma cura está atualmente disponível, apesar de nossa compreensão atual do distúrbio e da descoberta e caracterização do gene causador e seu produto proteico distrofina em 1987. Os corticosteróides (prednisona, deflazacort) podem retardar a progressão da doença e até agora é o único tratamento que provou ser benéfico para pacientes com DMD. Outros suplementos alternativos, como creatina e glutamina, também retardam a progressão da doença.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Buenos Aires, Argentina, 1434
- Hospital Frances
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3052
- Children's Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2T 5C7
- Alberta Children's Hospital
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2J3
- University of Alberta
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University, St. Louis
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38104
- University of Tennessee
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Jerusalem, Israel, 91240
- Hadassah Hospital, Mt. Scopus
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Pavia, Itália, 27100
- IRCCS C Mondino Foundation
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Macho
- Idade 7 anos a 100 anos
- Capacidade de deambular por 10 metros. Dispositivos auxiliares são permitidos.
- Diagnóstico de DMD confirmado por pelo menos um dos seguintes:
- Em dose estável de prednisona, prednisolona ou deflazacort por pelo menos 12 meses antes da triagem.
- Os participantes que estão em dose estável de qualquer combinação dos seguintes compostos (creatina, glutamina, coenzima Q10, vitamina E, C ou D, JUVEN, arginina, cálcio) devem ter tomado esses medicamentos por pelo menos 2 meses antes da triagem. Os indivíduos não são obrigados a tomar esses medicamentos para participar do estudo.
- Todas as outras ervas, suplementos ou chá verde (exceto os mencionados acima) foram descontinuados 3 meses antes da triagem.
- Capacidade de fornecer pontuação de bíceps QMT reprodutível com não mais de 15% de variação entre as pontuações durante a triagem.
- Capacidade normal de coagulação do sangue evidenciada por uma avaliação da função plaquetária (PFA).
Critério de exclusão:
- Atualmente inscrito em outro ensaio clínico de tratamento.
- História de doença concomitante significativa ou comprometimento significativo da função renal ou hepática.
- História de comprometimento da capacidade de coagulação do sangue (conforme evidenciado pelo aumento de PT/PTT ou PFA acima do limite superior do normal (LSN)).
- Hemorragia cerebral ou retiniana recente.
- História de diátese hemorrágica ou úlcera gástrica.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: TRIPLO
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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ACTIVE_COMPARATOR: 1
Pentoxifilina
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Os participantes serão randomizados para receber pentoxifilina ou placebo, além de sua terapia estável com esteroides. As preparações de drogas ativas e placebo serão fornecidas como cápsulas de gel de tamanho, aparência e sabor idênticos. As cápsulas de medicamento ativo conterão um comprimido de pentoxifilina de liberação lenta de 400 mg e carga inerte. As cápsulas de placebo conterão carga inerte. Com base no peso na triagem,
Outros nomes:
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SEM_INTERVENÇÃO: 2
Placebo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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A força muscular quantitativa será medida usando um CINRG Quantitative Muscle System (CQMS). O maior valor de dois esforços máximos consecutivos será registrado. O ponto final primário de resistência será a pontuação total do CQMS.
Prazo: Janeiro de 2008
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Janeiro de 2008
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Força do braço, perna e pegada Pontuações do QMT Triagem medida e meses 1, 3, 6, 9 e 12
Prazo: Janeiro de 2008
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Janeiro de 2008
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Pontuação do Teste Muscular Manual (MMT) medida na triagem e nos meses 1, 3, 6, 9 e 12 usando o sistema de pontuação do Medical Research Council (MRC).
Prazo: Janeiro de 2008
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Janeiro de 2008
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Avaliações funcionais medidas na triagem e nos meses 1, 3, 6, 9 e 12
Prazo: Janeiro de 2008
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Janeiro de 2008
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Avaliações de função de tempo, incluindo tempo para levantar do chão, tempo para subir quatro degraus padrão e tempo para caminhar 10 metros. Eles serão medidos na triagem e nos meses 1, 3, 6, 9 e 12.
Prazo: Janeiro de 2008
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Janeiro de 2008
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teste de função pulmonar (PFA) medido na triagem e nos meses 1, 3, 6, 9 e 12
Prazo: Janeiro de 2008
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Janeiro de 2008
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Qualidade de vida pediátrica (PQOL) medida na triagem e nos meses 1, 3, 6, 9 e 12
Prazo: Janeiro de 2008
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Janeiro de 2008
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Goniometria medida na triagem e nos meses 1, 3, 6, 9 e 12
Prazo: Janeiro de 2008
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Janeiro de 2008
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TNF-alfa e TGF-beta medidos na triagem e nos meses 1, 3, 6, 9 e 12
Prazo: Fevereiro de 2008
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Fevereiro de 2008
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Diana Escolar, MD, Children's National Medical Center, Center for Genetic Medicine
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Vasodilatadores
- Inibidores Enzimáticos
- Inibidores da agregação plaquetária
- Agentes de proteção
- Antioxidantes
- Inibidores da fosfodiesterase
- Eliminadores de Radicais Livres
- Agentes de proteção contra radiação
- Pentoxifilina
Outros números de identificação do estudo
- CNMC0705
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