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Étude de la pentoxifylline quotidienne comme traitement de secours dans la dystrophie musculaire de Duchenne

26 octobre 2011 mis à jour par: Cooperative International Neuromuscular Research Group

Une étude randomisée en double aveugle contrôlée par placebo sur la pentoxifylline quotidienne comme traitement de secours dans la DMD

Le but de cette étude est de voir si les enfants de sexe masculin atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ont des changements de force lorsqu'ils reçoivent le médicament Pentoxifylline comme traitement de secours. Au total, 64 sujets devraient participer dans tous les autres centres du Groupe international coopératif de recherche neuromusculaire (CINRG) dans le monde.

L'objectif principal de cette étude est de voir si l'ajout de pentoxifylline à un régime de stéroïdes est efficace dans le traitement de la détérioration de la force musculaire en comparant la force musculaire des sujets traités par PTX et des sujets traités par placebo.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La DMD est le type de dystrophie musculaire le plus répandu et le plus dévastateur (incidence de 1 sur 3500 hommes nés vivants dans le monde). La DMD se caractérise par une perte complète de dystrophine, entraînant une faiblesse musculaire progressive et une atrophie.

Aucun remède n'est actuellement disponible malgré notre compréhension actuelle de la maladie et la découverte et la caractérisation du gène causal et de sa protéine dystrophine en 1987. Les corticostéroïdes (prednisone, déflazacort) peuvent retarder la progression de la maladie et jusqu'à présent, c'est le seul traitement qui s'est avéré bénéfique pour les patients atteints de DMD. D'autres suppléments alternatifs comme la créatine et la glutamine retardent également la progression de la maladie.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

64

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine, 1434
        • Hospital Frances
  • Australie
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3052
        • Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2T 5C7
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2J3
        • University of Alberta
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 91240
        • Hadassah Hospital, Mt. Scopus
  • Italie
      • Pavia, Italie, 27100
        • IRCCS C Mondino Foundation
  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University, St. Louis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38104
        • University of Tennessee

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

7 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Homme
  • Âge 7 ans à 100 ans
  • Capacité à se déplacer sur 10 mètres. Les appareils fonctionnels sont autorisés.
  • Diagnostic de DMD confirmé par au moins un des éléments suivants :
  • À dose stable de prednisone, de prednisolone ou de déflazacort pendant au moins 12 mois avant le dépistage.
  • Les participants qui reçoivent une dose stable de toute combinaison des composés suivants (créatine, glutamine, coenzyme Q10, vitamine E, C ou D, JUVEN, arginine, calcium) doivent avoir pris ces médicaments pendant au moins 2 mois avant le dépistage. Les sujets ne sont pas tenus de prendre ces médicaments pour participer à l'étude.
  • Toutes les autres herbes, suppléments ou thé vert (autres que ceux indiqués ci-dessus) ont été interrompus 3 mois avant le dépistage.
  • Capacité à fournir un score de biceps QMT reproductible avec une variation maximale de 15 % entre les scores lors du dépistage.
  • Capacité normale de coagulation du sang mise en évidence par une évaluation de la fonction plaquettaire (PFA).

Critère d'exclusion:

  • Actuellement inscrit à un autre essai clinique de traitement.
  • Antécédents de maladie concomitante importante ou d'altération importante de la fonction rénale ou hépatique.
  • Antécédents d'altération de la capacité de coagulation du sang (comme en témoigne une augmentation du PT/PTT ou de la PFA au-dessus de la limite supérieure de la normale (LSN)).
  • Hémorragie cérébrale ou rétinienne récente.
  • Antécédents de diathèse hémorragique ou d'ulcère gastrique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: TRIPLER

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
ACTIVE_COMPARATOR: 1
Pentoxifylline
Médicament: Pentoxifylline

Les participants seront randomisés pour recevoir soit de la pentoxifylline, soit un placebo en plus de leur corticothérapie stable. Les préparations de médicament actif et de placebo seront fournies sous forme de gélules de taille, d'apparence et de goût identiques. Les gélules de médicament actif contiendront un comprimé de pentoxifylline à libération prolongée de 400 mg et une charge inerte. Les capsules placebo contiendront une charge inerte.

Selon le poids au moment du dépistage,

Autres noms:
  • Trental
AUCUNE_INTERVENTION: 2
Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
La force musculaire quantitative sera mesurée à l'aide d'un système musculaire quantitatif CINRG (CQMS). La valeur la plus élevée de deux efforts maximaux consécutifs sera enregistrée. Le critère d'évaluation principal de la force sera le score CQMS total.
Délai: Janvier 2008
Janvier 2008

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Force des bras, des jambes et de la préhension Scores QMT Dépistage mesuré et mois 1, 3, 6, 9 et 12
Délai: Janvier 2008
Janvier 2008
Score de test musculaire manuel (MMT) mesuré lors du dépistage et des mois 1, 3, 6, 9 et 12 à l'aide du système de notation du Medical Research Council (MRC).
Délai: Janvier 2008
Janvier 2008
Évaluations fonctionnelles mesurées au dépistage et aux mois 1, 3, 6, 9 et 12
Délai: Janvier 2008
Janvier 2008
Évaluations de la fonction temporelle, y compris le temps de montée du sol, le temps de monter quatre escaliers standard et le temps de marcher 10 mètres. Ils seront mesurés lors de la sélection et des mois 1, 3, 6, 9 et 12.
Délai: Janvier 2008
Janvier 2008
test de la fonction pulmonaire (PFA) mesuré au dépistage et aux mois 1, 3, 6, 9 et 12
Délai: Janvier 2008
Janvier 2008
Qualité de vie pédiatrique (PQOL) mesurée au dépistage et aux mois 1, 3, 6, 9 et 12
Délai: Janvier 2008
Janvier 2008
Goniométrie mesurée au dépistage et aux mois 1, 3, 6, 9 et 12
Délai: Janvier 2008
Janvier 2008
TNF-alpha et TGF-bêta mesurés au dépistage et aux mois 1, 3, 6, 9 et 12
Délai: Février 2008
Février 2008

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Diana Escolar, MD, Children's National Medical Center, Center for Genetic Medicine

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2005

Achèvement primaire (RÉEL)

1 décembre 2007

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 janvier 2008

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 octobre 2005

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 octobre 2005

Première publication (ESTIMATION)

25 octobre 2005

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

27 octobre 2011

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 octobre 2011

Dernière vérification

1 octobre 2011

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CNMC0705

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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