Studie denního pentoxifylinu jako záchranné léčby u Duchennovy svalové dystrofie
Dvojitě zaslepená randomizovaná placebem kontrolovaná studie denního pentoxifylinu jako záchranné léčby u DMD
Účelem této studie je zjistit, zda děti mužského pohlaví s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) mají změny v síle, když jim byl jako záchranná léčba podáván lék Pentoxifylline. Očekává se účast celkem 64 subjektů prostřednictvím všech ostatních center Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) po celém světě.
Primárním účelem této studie je zjistit, zda je přidání pentoxifylinu ke steroidnímu režimu účinné při léčbě zhoršující se svalové síly srovnáním svalové síly subjektů léčených PTX a subjektů léčených placebem.
Přehled studie
Detailní popis
DMD je nejběžnějším a nejničivějším typem svalové dystrofie (výskyt 1 z 3500 živě narozených mužů na celém světě). DMD je charakterizována úplnou ztrátou dystrofinu, což vede k progresivní svalové slabosti a chřadnutí.
V současné době není k dispozici žádný lék, navzdory našemu současnému chápání poruchy a objevu a charakterizaci kauzativního genu a jeho proteinového produktu dystrofinu v roce 1987. Kortikosteroidy (prednison, deflazacort) mohou oddálit progresi onemocnění a dosud je to jediná léčba, která se pro pacienty s DMD ukázala jako přínosná. Další alternativní doplňky, jako je kreatin a glutamin, také oddalují progresi onemocnění.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, 1434
- Hospital Frances
-
-
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3052
- Children's Hospital
-
-
-
-
-
Pavia, Itálie, 27100
- IRCCS C Mondino Foundation
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91240
- Hadassah Hospital, Mt. Scopus
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2T 5C7
- Alberta Children's Hospital
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2J3
- University of Alberta
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University, St. Louis
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38104
- University of Tennessee
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- mužský
- Věk od 7 let do 100 let
- Schopnost chodit na 10 metrů. Pomocná zařízení jsou povolena.
- Diagnóza DMD potvrzena alespoň jedním z následujících:
- Na stabilní dávce prednisonu, prednisolonu nebo deflazacortu po dobu nejméně 12 měsíců před screeningem.
- Účastníci, kteří užívají stabilní dávku jakékoli kombinace následujících sloučenin (kreatin, glutamin, koenzym Q10, vitamín E, C nebo D, JUVEN, arginin, vápník), musí tyto léky užívat alespoň 2 měsíce před screeningem. Subjekty nemusí užívat tyto léky, aby se mohly zúčastnit studie.
- Všechny ostatní bylinky, doplňky stravy nebo zelený čaj (jiné než výše uvedené) byly 3 měsíce před screeningem přerušeny.
- Schopnost poskytnout reprodukovatelné QMT bicepsové skóre s ne více než 15% variací mezi skóre během screeningu.
- Normální schopnost srážení krve doložená hodnocením funkce krevních destiček (PFA).
Kritéria vyloučení:
- V současné době zařazen do jiné klinické studie léčby.
- Anamnéza významného doprovodného onemocnění nebo významného poškození funkce ledvin nebo jater.
- Porucha schopnosti srážení krve v anamnéze (jak dokazuje zvýšená PT/PTT nebo PFA nad horní hranici normy (ULN)).
- Nedávné cerebrální nebo retinální krvácení.
- Krvácející diatéza nebo žaludeční vřed v anamnéze.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: TROJNÁSOBNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: 1
Pentoxifylin
|
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali buď pentoxifylin nebo placebo jako doplněk ke stabilní steroidní terapii. Přípravky aktivního léčiva a placeba budou dodávány jako gelové kapsle stejné velikosti, vzhledu a chuti. Kapsle s aktivním léčivem budou obsahovat jednu 400 mg tabletu pentoxifylinu s časovaným uvolňováním a inertní plnivo. Placebo kapsle budou obsahovat inertní plnivo. Na základě hmotnosti při screeningu
Ostatní jména:
|
|
NO_INTERVENTION: 2
Placebo
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Kvantitativní svalová síla bude měřena pomocí CINRG Quantitative Muscle System (CQMS). Zaznamená se nejvyšší hodnota dvou po sobě jdoucích maximálních úsilí. Primárním koncovým bodem síly bude celkové skóre CQMS.
Časové okno: Ledna 2008
|
Ledna 2008
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Síla paží, nohou a úchopu QMT skóre Měřeno Screening a měsíce 1, 3, 6, 9 a 12
Časové okno: Ledna 2008
|
Ledna 2008
|
|
Skóre manuálního svalového testování (MMT) měřené při screeningu a měsících 1, 3, 6, 9 a 12 pomocí bodovacího systému Medical Research Council (MRC).
Časové okno: Ledna 2008
|
Ledna 2008
|
|
Funkční hodnocení měřená při screeningu a měsících 1, 3, 6, 9 a 12
Časové okno: Ledna 2008
|
Ledna 2008
|
|
Hodnocení časové funkce, včetně doby zvednutí z podlahy, doby zdolání čtyř standardních schodů a doby chůze 10 metrů. Budou měřeny při screeningu a měsících 1, 3, 6, 9 a 12.
Časové okno: Ledna 2008
|
Ledna 2008
|
|
test plicních funkcí (PFA) měřený při screeningu a měsících 1, 3, 6, 9 a 12
Časové okno: Ledna 2008
|
Ledna 2008
|
|
Pediatrická kvalita života (PQOL) měřená při screeningu a měsících 1, 3, 6, 9 a 12
Časové okno: Ledna 2008
|
Ledna 2008
|
|
Goniometrie měřená při screeningu a měsících 1, 3, 6, 9 a 12
Časové okno: Ledna 2008
|
Ledna 2008
|
|
TNF-alfa a TGF-beta měřené při screeningu a měsících 1, 3, 6, 9 a 12
Časové okno: Února 2008
|
Února 2008
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Diana Escolar, MD, Children's National Medical Center, Center for Genetic Medicine
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Svalové poruchy, atrofické
- Svalové dystrofie
- Svalová dystrofie, Duchenne
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Vazodilatační činidla
- Inhibitory enzymů
- Inhibitory agregace krevních destiček
- Ochranné prostředky
- Antioxidanty
- Inhibitory fosfodiesterázy
- Free Radical Scavengers
- Radiační ochranné prostředky
- Pentoxifylin
Další identifikační čísla studie
- CNMC0705
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .