Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie codziennej pentoksyfiliny jako leczenia ratunkowego w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

26 października 2011 zaktualizowane przez: Cooperative International Neuromuscular Research Group

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie codziennej pentoksyfiliny jako leczenia ratunkowego w DMD

Celem tego badania jest sprawdzenie, czy dzieci płci męskiej z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) mają zmiany siły po podaniu leku Pentoksyfilina jako leczenia ratunkowego. Oczekuje się, że w sumie 64 uczestników weźmie udział we wszystkich innych ośrodkach Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) na całym świecie.

Głównym celem tego badania jest sprawdzenie, czy dodanie pentoksyfiliny do schematu steroidowego jest skuteczne w leczeniu pogarszającej się siły mięśniowej poprzez porównanie siły mięśniowej osób leczonych PTX i osób otrzymujących placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

DMD jest najbardziej powszechnym i wyniszczającym rodzajem dystrofii mięśniowej (częstość występowania 1 na 3500 żywo urodzonych chłopców na całym świecie). DMD charakteryzuje się całkowitą utratą dystrofiny, co prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni.

Żadne lekarstwo nie jest obecnie dostępne pomimo naszego obecnego zrozumienia zaburzenia oraz odkrycia i scharakteryzowania genu sprawczego i jego produktu białkowego dystrofiny w 1987 roku. Kortykosteroidy (prednizon, deflazakort) mogą opóźniać progresję choroby i jak dotąd jest to jedyne leczenie, które okazało się korzystne dla pacjentów z DMD. Inne alternatywne suplementy, takie jak kreatyna i glutamina, również opóźniają postęp choroby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

64

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, 1434
        • Hospital Frances
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Children's Hospital
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91240
        • Hadassah Hospital, Mt. Scopus
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2T 5C7
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2J3
        • University of Alberta
  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University, St. Louis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38104
        • University of Tennessee
  • Włochy
      • Pavia, Włochy, 27100
        • IRCCS C Mondino Foundation

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna
  • Wiek od 7 lat do 100 lat
  • Zdolność do poruszania się przez 10 metrów. Dozwolone są urządzenia wspomagające.
  • Diagnoza DMD potwierdzona przez co najmniej jedno z poniższych:
  • Przyjmowanie stałej dawki prednizonu, prednizolonu lub deflazakortu przez co najmniej 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Uczestnicy, którzy przyjmują stałą dawkę dowolnej kombinacji następujących związków (kreatyna, glutamina, koenzym Q10, witamina E, C lub D, JUVEN, arginina, wapń) muszą przyjmować te leki przez co najmniej 2 miesiące przed badaniem przesiewowym. Pacjenci nie muszą przyjmować tych leków, aby wziąć udział w badaniu.
  • Wszystkie inne zioła, suplementy lub zielona herbata (inne niż wymienione powyżej) zostały odstawione 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
  • Zdolność do zapewnienia powtarzalnego wyniku QMT bicepsa z nie więcej niż 15% odchyleniami między wynikami podczas badania przesiewowego.
  • Prawidłowa zdolność krzepnięcia krwi potwierdzona oceną funkcji płytek krwi (PFA).

Kryteria wyłączenia:

  • Obecnie zakwalifikowany do innego badania klinicznego dotyczącego leczenia.
  • Znaczące współistniejące choroby w wywiadzie lub znaczne upośledzenie czynności nerek lub wątroby.
  • Zaburzenia zdolności krzepnięcia krwi w wywiadzie (o czym świadczy zwiększenie PT/PTT lub PFA powyżej górnej granicy normy (GGN)).
  • Niedawny krwotok mózgowy lub siatkówkowy.
  • Historia skazy krwotocznej lub wrzodu żołądka.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POTROIĆ

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
ACTIVE_COMPARATOR: 1
Pentoksyfilina
Lek: Pentoksyfilina

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej pentoksyfilinę lub placebo oprócz stabilnej terapii sterydowej. Preparaty leków aktywnych i placebo będą dostarczane w postaci kapsułek żelowych o identycznym rozmiarze, wyglądzie i smaku. Kapsułki z aktywnym lekiem będą zawierać jedną tabletkę pentoksyfiliny o przedłużonym uwalnianiu 400 mg i obojętny wypełniacz. Kapsułki placebo będą zawierać obojętny wypełniacz.

Na podstawie masy ciała podczas badania przesiewowego,

Inne nazwy:
  • Trental
NIE_INTERWENCJA: 2
Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ilościowa siła mięśni zostanie zmierzona za pomocą CINRG Quantitative Muscle System (CQMS). Najwyższa wartość z dwóch kolejnych maksymalnych wysiłków zostanie zarejestrowana. Głównym punktem końcowym siły będzie całkowity wynik CQMS.
Ramy czasowe: Styczeń 2008 r
Styczeń 2008 r

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Siła ręki, nogi i chwytu Wyniki QMT Zmierzone Badania przesiewowe i Miesiące 1, 3, 6, 9 i 12
Ramy czasowe: Styczeń 2008 r
Styczeń 2008 r
Wynik Ręcznego Testu Mięśni (MMT) mierzony podczas badania przesiewowego oraz w miesiącach 1, 3, 6, 9 i 12 przy użyciu systemu punktacji Medical Research Council (MRC).
Ramy czasowe: Styczeń 2008 r
Styczeń 2008 r
Oceny funkcjonalne mierzone podczas badań przesiewowych oraz miesięcy 1, 3, 6, 9 i 12
Ramy czasowe: Styczeń 2008 r
Styczeń 2008 r
Oceny funkcji czasu, w tym czas wznoszenia się z podłogi, czas pokonania czterech standardowych schodów i czas przejścia 10 metrów. Zostaną one zmierzone podczas badania przesiewowego oraz w miesiącach 1, 3, 6, 9 i 12.
Ramy czasowe: Styczeń 2008 r
Styczeń 2008 r
test czynnościowy płuc (PFA) mierzony podczas badania przesiewowego i miesięcy 1, 3, 6, 9 i 12
Ramy czasowe: Styczeń 2008 r
Styczeń 2008 r
Jakość życia dzieci (PQOL) mierzona podczas badania przesiewowego oraz w miesiącach 1, 3, 6, 9 i 12
Ramy czasowe: Styczeń 2008 r
Styczeń 2008 r
Goniometria mierzona podczas badania przesiewowego oraz w miesiącach 1, 3, 6, 9 i 12
Ramy czasowe: Styczeń 2008 r
Styczeń 2008 r
TNF-alfa i TGF-beta mierzone podczas badania przesiewowego oraz w miesiącach 1, 3, 6, 9 i 12
Ramy czasowe: Luty 2008
Luty 2008

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Diana Escolar, MD, Children's National Medical Center, Center for Genetic Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2005

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2007

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 stycznia 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 października 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 października 2005

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

25 października 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

27 października 2011

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 października 2011

Ostatnia weryfikacja

1 października 2011

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CNMC0705

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj