Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af daglig pentoxifyllin som en redningsbehandling ved Duchennes muskeldystrofi

26. oktober 2011 opdateret af: Cooperative International Neuromuscular Research Group

En dobbeltblindet randomiseret placebokontrolleret undersøgelse af daglig pentoxifyllin som en redningsbehandling ved DMD

Formålet med denne undersøgelse er at se, om mandlige børn med Duchenne muskeldystrofi (DMD) har ændringer i styrke, når de får lægemidlet Pentoxifylline som en redningsbehandling. I alt 64 forsøgspersoner forventes at deltage gennem alle andre centre i Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) verden over.

Det primære formål med denne undersøgelse er at se, om tilføjelsen af ​​pentoxifyllin til en steroidkur er effektiv til behandling af forringet muskelstyrke ved at sammenligne muskelstyrken hos PTX-behandlede forsøgspersoner og placebobehandlede forsøgspersoner.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

DMD er den mest almindelige og ødelæggende type muskeldystrofi (hyppighed 1 ud af 3500 levendefødte mænd på verdensplan). DMD er karakteriseret ved et fuldstændigt tab af dystrofin, hvilket fører til progressiv muskelsvaghed og svind.

Ingen kur er i øjeblikket tilgængelig på trods af vores nuværende forståelse af lidelsen og opdagelsen og karakteriseringen af ​​det forårsagende gen og dets proteinprodukt dystrofin i 1987. Kortikosteroider (prednison, deflazacort) kan forsinke sygdomsprogression, og indtil nu er det den eneste behandling, der har vist sig at være gavnlig for patienter med DMD. Andre alternative kosttilskud som kreatin og glutamin forsinker også sygdomsprogression.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

64

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1434
        • Hospital Frances
  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2T 5C7
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2J3
        • University of Alberta
  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University, St. Louis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38104
        • University of Tennessee
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah Hospital, Mt. Scopus
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • IRCCS C Mondino Foundation

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Han
  • Alder 7 år til 100 år
  • Mulighed for at bevæge sig 10 meter. Hjælpemidler er tilladt.
  • Diagnose af DMD bekræftet af mindst én af følgende:
  • På stabil dosis af prednison, prednisolon eller deflazacort i mindst 12 måneder før screening.
  • Deltagere, der er i stabil dosis af en kombination af følgende forbindelser (kreatin, glutamin, coenzym Q10, vitamin E, C eller D, JUVEN, arginin, calcium) skal have taget disse lægemidler i mindst 2 måneder før screening. Forsøgspersoner er ikke forpligtet til at tage disse medikamenter for at deltage i undersøgelsen.
  • Alle andre urter, kosttilskud eller grøn te (andre end dem, der er nævnt ovenfor) er blevet afbrudt 3 måneder før screening.
  • Evne til at give reproducerbar QMT bicep-score med højst 15 % variation mellem score under screening.
  • Normal blodkoagulationsevne dokumenteret ved en blodpladefunktionsvurdering (PFA).

Ekskluderingskriterier:

  • Er i øjeblikket tilmeldt et andet klinisk behandlingsforsøg.
  • Anamnese med betydelig samtidig sygdom eller betydelig svækkelse af nyre- eller leverfunktion.
  • Anamnese med svækkelse af blodkoagulationsevnen (som påvist ved øget PT/PTT eller PFA over den øvre normalgrænse (ULN)).
  • Nylig hjerne- eller nethindeblødning.
  • Anamnese med blødende diatese eller mavesår.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: TRIPLE

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: 1
Pentoxifyllin
Medicin: Pentoxifyllin

Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage enten pentoxifyllin eller placebo ud over deres stabile steroidbehandling. Aktive lægemidler og placebopræparater vil blive leveret som gelkapsler af identisk størrelse, udseende og smag. Aktive lægemiddelkapsler vil indeholde en 400 mg pentoxifyllintablet med tidsfrigivelse og inert fyldstof. Placebo-kapsler vil indeholde inert fyldstof.

Baseret på vægt ved screening,

Andre navne:
  • Trental
NO_INTERVENTION: 2
Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Kvantitativ muskelstyrke vil blive målt ved hjælp af et CINRG Quantitative Muscle System (CQMS). Den højeste værdi af to på hinanden følgende maksimale indsatser vil blive registreret. Det primære styrkeendepunkt vil være den samlede CQMS-score.
Tidsramme: Januar 2008
Januar 2008

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Styrke af arm, ben og greb QMT-score Målt screening og måned 1, 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Januar 2008
Januar 2008
Manual Muscle Testing (MMT) score målt ved screening og måned 1, 3, 6, 9 og 12 ved hjælp af Medical Research Council (MRC) scoresystem.
Tidsramme: Januar 2008
Januar 2008
Funktionelle evalueringer målt ved screening og måned 1, 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Januar 2008
Januar 2008
Tidsfunktionsvurderinger, herunder tid, der stiger fra gulvet, tid til at forcere fire standardtrapper og tid til at gå 10 meter. De vil blive målt ved screening og måned 1, 3, 6, 9 og 12.
Tidsramme: Januar 2008
Januar 2008
lungefunktionstest (PFA'er) målt ved screening og måned 1, 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Januar 2008
Januar 2008
Pædiatrisk livskvalitet (PQOL) målt ved screening og måned 1, 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Januar 2008
Januar 2008
Goniometri målt ved screening og måned 1, 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Januar 2008
Januar 2008
TNF-alfa og TGF-beta målt ved screening og måned 1, 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Februar 2008
Februar 2008

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Efterforskere

  • Studiestol: Diana Escolar, MD, Children's National Medical Center, Center for Genetic Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2005

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. december 2007

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. januar 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. oktober 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. oktober 2005

Først opslået (SKØN)

25. oktober 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

27. oktober 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. oktober 2011

Sidst verificeret

1. oktober 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CNMC0705

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskeldystrofi, Duchenne

Kliniske forsøg med Pentoxifyllin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner