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Duchenne 근이영양증의 구조 치료로서 매일 Pentoxifylline에 대한 연구

2011년 10월 26일 업데이트: Cooperative International Neuromuscular Research Group

DMD의 구조 치료로서 일일 Pentoxifylline에 대한 이중 맹검 무작위 위약 대조 연구

이 연구의 목적은 Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 남자 어린이에게 구조 치료로 Pentoxifylline이라는 약물을 투여했을 때 힘의 변화가 있는지 확인하는 것입니다. 전 세계적으로 CINRG(Cooperative International Neuromuscular Research Group)의 다른 모든 센터를 통해 총 64명의 피험자가 참여할 것으로 예상됩니다.

이 연구의 1차 목적은 PTX 치료 대상자와 위약 치료 대상자의 근력을 비교하여 스테로이드 요법에 펜톡시필린을 추가하는 것이 악화된 근력 치료에 효과적인지 확인하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

DMD는 근이영양증의 가장 흔하고 파괴적인 유형입니다(전 세계적으로 남성 3,500명 중 1명 발생). DMD는 디스트로핀의 완전한 소실을 특징으로 하며, 이는 진행성 근육 약화 및 소모로 이어집니다.

장애에 대한 현재의 이해와 1987년 원인 유전자 및 단백질 생성물 디스트로핀의 발견 및 특성 규명에도 불구하고 현재 이용 가능한 치료법은 없습니다. 코르티코스테로이드(프레드니손, 데플라자코르트)는 질병 진행을 지연시킬 수 있으며 지금까지 DMD 환자에게 유익한 것으로 입증된 유일한 치료법입니다. 크레아틴 및 글루타민과 같은 다른 대체 보충제도 병의 진행을 지연시킵니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

64

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University, St. Louis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38104
        • University of Tennessee
  • 아르헨티나
      • Buenos Aires, 아르헨티나, 1434
        • Hospital Frances
  • 이스라엘
      • Jerusalem, 이스라엘, 91240
        • Hadassah Hospital, Mt. Scopus
  • 이탈리아
      • Pavia, 이탈리아, 27100
        • IRCCS C Mondino Foundation
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T2T 5C7
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2J3
        • University of Alberta
  • 호주
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3052
        • Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

7년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 남성
  • 7세~100세
  • 10미터를 걸을 수 있는 능력. 보조 장치가 허용됩니다.
  • 다음 중 적어도 하나에 의해 확인된 DMD 진단:
  • 스크리닝 전 최소 12개월 동안 안정적인 용량의 프레드니손, 프레드니솔론 또는 데플라자코트.
  • 다음 화합물(크레아틴, 글루타민, 코엔자임 Q10, 비타민 E, C 또는 D, JUVEN, 아르기닌, 칼슘) 조합의 안정적인 용량을 복용하는 참가자는 스크리닝 전 최소 2개월 동안 이러한 약물을 복용해야 합니다. 피험자는 연구에 참여하기 위해 이러한 약물을 복용할 필요가 없습니다.
  • 다른 모든 허브, 보충제 또는 녹차(위에 언급된 것 제외)는 스크리닝 3개월 전에 중단되었습니다.
  • 스크리닝 동안 점수 사이에 15% 이하의 변동으로 재현 가능한 QMT 이두박근 점수를 제공하는 능력.
  • 혈소판 기능 평가(PFA)에 의해 입증된 정상적인 혈액 응고 능력.

제외 기준:

  • 현재 다른 치료 임상 시험에 등록되어 있습니다.
  • 중대한 병발 병력 또는 신장 또는 간 기능의 중대한 장애 병력.
  • 혈액 응고 능력 장애의 병력(정상 상한치(ULN)을 초과하는 증가된 PT/PTT 또는 PFA로 입증됨).
  • 최근 뇌출혈 또는 망막출혈.
  • 출혈 체질 또는 위궤양의 병력.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
ACTIVE_COMPARATOR: 1
펜톡시필린
의약품: 펜톡시필린

참가자는 안정적인 스테로이드 요법 외에 펜톡시필린 또는 위약을 무작위로 받게 됩니다. 활성 약물 및 위약 제제는 동일한 크기, 모양 및 맛의 젤 캡슐로 공급됩니다. 활성 약물 캡슐에는 400mg 시간 방출 펜톡시필린 정제 1개와 불활성 필러가 포함됩니다. 위약 캡슐에는 불활성 필러가 포함됩니다.

스크리닝 시 체중을 기준으로,

다른 이름들:
  • 트렌탈
NO_INTERVENTION: 2
위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
정량적 근력은 CINRG 정량적 근육 시스템(CQMS)을 사용하여 측정됩니다. 2회 연속 최대 노력의 가장 높은 값이 기록됩니다. 기본 강도 끝점은 총 CQMS 점수입니다.
기간: 2008년 1월
2008년 1월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
팔, 다리 및 그립의 근력 QMT 점수 측정된 스크리닝 및 1, 3, 6, 9 및 12개월
기간: 2008년 1월
2008년 1월
MRC(Medical Research Council) 채점 시스템을 사용하여 스크리닝 및 1, 3, 6, 9, 12개월에 측정된 수동 근육 검사(MMT) 점수.
기간: 2008년 1월
2008년 1월
스크리닝 및 1, 3, 6, 9, 12개월에 측정된 기능적 평가
기간: 2008년 1월
2008년 1월
바닥에서 일어나는 시간, 4개의 표준 계단을 오르는 시간, 10미터를 걷는 시간을 포함한 시간 기능 평가. 스크리닝 및 1, 3, 6, 9, 12개월에 측정됩니다.
기간: 2008년 1월
2008년 1월
스크리닝 및 1, 3, 6, 9, 12개월에 측정된 폐 기능 검사(PFA's)
기간: 2008년 1월
2008년 1월
스크리닝 및 1, 3, 6, 9, 12개월에 측정된 소아 삶의 질(PQOL)
기간: 2008년 1월
2008년 1월
스크리닝 및 1, 3, 6, 9, 12개월에 측정된 고니오메트리
기간: 2008년 1월
2008년 1월
스크리닝 및 1, 3, 6, 9, 12개월에 측정된 TNF-알파 및 TGF-베타
기간: 2008년 2월
2008년 2월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Cooperative International Neuromuscular Research Group

수사관

  • 연구 의자: Diana Escolar, MD, Children's National Medical Center, Center for Genetic Medicine

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2005년 9월 1일

기본 완료 (실제)

2007년 12월 1일

연구 완료 (실제)

2008년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2005년 10월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2005년 10월 21일

처음 게시됨 (추정)

2005년 10월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2011년 10월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2011년 10월 26일

마지막으로 확인됨

2011년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CNMC0705

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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