Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение ежедневного применения пентоксифиллина в качестве средства экстренной помощи при мышечной дистрофии Дюшенна

26 октября 2011 г. обновлено: Cooperative International Neuromuscular Research Group

Двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование ежедневного применения пентоксифиллина в качестве средства спасения при МДД

Целью данного исследования является изучение изменения силы у детей мужского пола с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) при приеме препарата пентоксифиллин в качестве средства неотложной помощи. Ожидается, что в общей сложности 64 субъекта примут участие во всех других центрах Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) по всему миру.

Основная цель этого исследования — выяснить, эффективно ли добавление пентоксифиллина к схеме стероидов для лечения ухудшения мышечной силы путем сравнения мышечной силы субъектов, получавших PTX, и субъектов, получавших плацебо.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

МДД является наиболее распространенным и разрушительным типом мышечной дистрофии (заболеваемость 1 на 3500 живорожденных мужчин во всем мире). МДД характеризуется полной потерей дистрофина, что приводит к прогрессирующей мышечной слабости и истощению.

В настоящее время лекарство недоступно, несмотря на наше нынешнее понимание расстройства, а также открытие и характеристику вызывающего его гена и его белкового продукта дистрофина в 1987 году. Кортикостероиды (преднизолон, дефлазакорт) могут задерживать прогрессирование заболевания, и до сих пор это единственный метод лечения, доказавший свою эффективность у пациентов с МДД. Другие альтернативные добавки, такие как креатин и глютамин, также задерживают прогрессирование заболевания.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

64

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3052
        • Children's Hospital
  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина, 1434
        • Hospital Frances
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль, 91240
        • Hadassah Hospital, Mt. Scopus
  • Италия
      • Pavia, Италия, 27100
        • IRCCS C Mondino Foundation
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2T 5C7
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2J3
        • University of Alberta
  • Соединенные Штаты
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University, St. Louis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38104
        • University of Tennessee

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

7 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Мужской
  • Возраст от 7 лет до 100 лет
  • Возможность ходить на 10 метров. Вспомогательные устройства разрешены.
  • Диагноз МДД подтверждается как минимум одним из следующих признаков:
  • Стабильная доза преднизолона, преднизолона или дефлазакорта в течение как минимум 12 месяцев до скрининга.
  • Участники, получающие стабильную дозу любой комбинации следующих соединений (креатин, глютамин, коэнзим Q10, витамины E, C или D, JUVEN, аргинин, кальций), должны были принимать эти лекарства не менее чем за 2 месяца до скрининга. Субъектам не требуется принимать эти лекарства для участия в исследовании.
  • Все другие травы, добавки или зеленый чай (кроме указанных выше) были прекращены за 3 месяца до скрининга.
  • Способность обеспечить воспроизводимую оценку бицепса QMT с разницей не более 15% между оценками во время скрининга.
  • Нормальная свертывающая способность крови подтверждается оценкой функции тромбоцитов (PFA).

Критерий исключения:

  • В настоящее время участвует в другом клиническом испытании лечения.
  • История серьезного сопутствующего заболевания или значительного нарушения функции почек или печени.
  • Нарушение свертываемости крови в анамнезе (о чем свидетельствует повышение ПВ/ЧТВ или ПФА выше верхней границы нормы (ВГН)).
  • Недавнее кровоизлияние в мозг или сетчатку.
  • Геморрагический диатез или язва желудка в анамнезе.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ТРОЙНОЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ACTIVE_COMPARATOR: 1
Пентоксифиллин
Лекарство: Пентоксифиллин

Участники будут рандомизированы для получения либо пентоксифиллина, либо плацебо в дополнение к стабильной стероидной терапии. Препараты активного лекарственного средства и плацебо будут поставляться в виде гелевых капсул одинакового размера, внешнего вида и вкуса. Капсулы активного препарата будут содержать одну таблетку пентоксифиллина замедленного высвобождения 400 мг и инертный наполнитель. Капсулы плацебо будут содержать инертный наполнитель.

На основании веса при скрининге,

Другие имена:
  • Трентал
NO_INTERVENTION: 2
Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количественная мышечная сила будет измеряться с использованием системы количественного анализа мышц CINRG (CQMS). Будет записано наибольшее значение двух последовательных максимальных усилий. Первичной конечной точкой силы будет общий балл CQMS.
Временное ограничение: Январь 2008 г.
Январь 2008 г.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценка силы руки, ноги и хвата по QMT Измеряемый скрининг и месяцы 1, 3, 6, 9 и 12
Временное ограничение: Январь 2008 г.
Январь 2008 г.
Оценка мануального мышечного тестирования (MMT), измеренная при скрининге и через 1, 3, 6, 9 и 12 месяцев с использованием системы оценки Совета медицинских исследований (MRC).
Временное ограничение: Январь 2008 г.
Январь 2008 г.
Функциональные оценки, измеренные при скрининге и через 1, 3, 6, 9 и 12 месяцев
Временное ограничение: Январь 2008 г.
Январь 2008 г.
Оценка функции времени, включая время подъема с пола, время подъема по четырем стандартным ступенькам и время прохождения 10 метров. Они будут измеряться при скрининге и через 1, 3, 6, 9 и 12 месяцев.
Временное ограничение: Январь 2008 г.
Январь 2008 г.
тест функции легких (PFA), измеренный при скрининге и через 1, 3, 6, 9 и 12 месяцев
Временное ограничение: Январь 2008 г.
Январь 2008 г.
Детское качество жизни (PQOL), измеренное при скрининге и через 1, 3, 6, 9 и 12 месяцев
Временное ограничение: Январь 2008 г.
Январь 2008 г.
Гониометрия измерялась при скрининге и через 1, 3, 6, 9 и 12 месяцев.
Временное ограничение: Январь 2008 г.
Январь 2008 г.
ФНО-альфа и ТФР-бета измерялись при скрининге и через 1, 3, 6, 9 и 12 месяцев.
Временное ограничение: Февраль 2008 г.
Февраль 2008 г.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Следователи

  • Учебный стул: Diana Escolar, MD, Children's National Medical Center, Center for Genetic Medicine

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2005 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 декабря 2007 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 января 2008 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 октября 2005 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 октября 2005 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

25 октября 2005 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

27 октября 2011 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 октября 2011 г.

Последняя проверка

1 октября 2011 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CNMC0705

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться