Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van dagelijkse pentoxifylline als reddingsbehandeling bij spierdystrofie van Duchenne

26 oktober 2011 bijgewerkt door: Cooperative International Neuromuscular Research Group

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie van dagelijkse pentoxifylline als reddingsbehandeling bij DMD

Het doel van deze studie is om te zien of mannelijke kinderen met Duchenne spierdystrofie (DMD) veranderingen in kracht vertonen wanneer ze het medicijn Pentoxifylline krijgen als reddingsbehandeling. Er wordt verwacht dat in totaal 64 proefpersonen zullen deelnemen via alle andere centra van de Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) wereldwijd.

Het primaire doel van deze studie is om te zien of de toevoeging van pentoxifylline aan een steroïdenregime effectief is bij het behandelen van verslechterende spierkracht door de spierkracht van met PTX behandelde proefpersonen en met placebo behandelde proefpersonen te vergelijken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

DMD is de meest voorkomende en verwoestende vorm van spierdystrofie (incidentie 1 op 3500 levend geboren mannen wereldwijd). DMD wordt gekenmerkt door een volledig verlies van dystrofine, wat leidt tot progressieve spierzwakte en -verspilling.

Er is momenteel geen remedie beschikbaar, ondanks ons huidige begrip van de aandoening en de ontdekking en karakterisering van het oorzakelijke gen en zijn eiwitproduct dystrofine in 1987. Corticosteroïden (prednison, deflazacort) kunnen de progressie van de ziekte vertragen en tot nu toe is dit de enige behandeling die gunstig is gebleken voor patiënten met DMD. Andere alternatieve supplementen zoals creatine en glutamine vertragen ook de progressie van de ziekte.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

64

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, 1434
        • Hospital Frances
  • Australië
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3052
        • Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2T 5C7
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2J3
        • University of Alberta
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 91240
        • Hadassah Hospital, Mt. Scopus
  • Italië
      • Pavia, Italië, 27100
        • IRCCS C Mondino Foundation
  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University, St. Louis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38104
        • University of Tennessee

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijk
  • Leeftijd 7 jaar tot 100 jaar
  • Mogelijkheid om 10 meter te lopen. Hulpmiddelen zijn toegestaan.
  • Diagnose van DMD bevestigd door ten minste één van de volgende:
  • Op een stabiele dosis prednison, prednisolon of deflazacort gedurende ten minste 12 maanden voorafgaand aan de screening.
  • Deelnemers die een stabiele dosis hebben van een combinatie van de volgende verbindingen (creatine, glutamine, co-enzym Q10, vitamine E, C of D, JUVEN, arginine, calcium) moeten deze medicijnen minstens 2 maanden voorafgaand aan de screening hebben ingenomen. Proefpersonen hoeven deze medicijnen niet te nemen om aan het onderzoek deel te nemen.
  • Alle andere kruiden, supplementen of groene thee (anders dan hierboven vermeld) zijn 3 maanden voorafgaand aan de screening stopgezet.
  • Mogelijkheid om reproduceerbare QMT-bicepsscore te bieden met niet meer dan 15% variatie tussen scores tijdens screening.
  • Normaal bloedstollingsvermogen aangetoond door een bloedplaatjesfunctiebeoordeling (PFA).

Uitsluitingscriteria:

  • Momenteel ingeschreven in een ander klinisch onderzoek naar behandeling.
  • Geschiedenis van significante bijkomende ziekte of significante verslechtering van de nier- of leverfunctie.
  • Voorgeschiedenis van verminderde bloedstolling (zoals blijkt uit verhoogde PT/PTT of PFA boven de bovengrens van normaal (ULN)).
  • Recente hersen- of netvliesbloeding.
  • Geschiedenis van bloedingsdiathese of maagzweer.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERDRIEVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
ACTIVE_COMPARATOR: 1
Pentoxifylline
Geneesmiddel: Pentoxifylline

Deelnemers worden gerandomiseerd om pentoxifylline of placebo te krijgen naast hun therapie met stabiele steroïden. Actieve geneesmiddel- en placebopreparaten worden geleverd als gelcapsules van identieke grootte, uiterlijk en smaak. Actieve medicijncapsules bevatten een pentoxifylline-tablet van 400 mg met time-release en een inerte vulstof. Placebo-capsules bevatten een inert vulmiddel.

Op basis van gewicht bij screening,

Andere namen:
  • Trental
GEEN_INTERVENTIE: 2
Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Kwantitatieve spierkracht wordt gemeten met behulp van een CINRG Quantitative Muscle System (CQMS). De hoogste waarde van twee opeenvolgende maximale inspanningen wordt geregistreerd. Het primaire sterkte-eindpunt is de totale CQMS-score.
Tijdsspanne: Januari 2008
Januari 2008

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Kracht van arm, been en grip QMT-scores Gemeten Screening en Maanden 1, 3, 6, 9 & 12
Tijdsspanne: Januari 2008
Januari 2008
Manual Muscle Testing (MMT)-score gemeten bij screening en maanden 1, 3, 6, 9 en 12 met behulp van het Medical Research Council (MRC) scoresysteem.
Tijdsspanne: Januari 2008
Januari 2008
Functionele evaluaties gemeten bij screening en maanden 1, 3, 6, 9 & 12
Tijdsspanne: Januari 2008
Januari 2008
Tijdfunctiebeoordelingen, inclusief tijd om op te staan ​​vanaf de vloer, tijd om vier standaardtrappen te beklimmen en tijd om 10 meter te lopen. Ze worden gemeten bij screening en maanden 1, 3, 6, 9 & 12.
Tijdsspanne: Januari 2008
Januari 2008
longfunctietest (PFA's) gemeten bij screening en maand 1, 3, 6, 9 & 12
Tijdsspanne: Januari 2008
Januari 2008
Pediatrische kwaliteit van leven (PQOL) gemeten bij screening en maanden 1, 3, 6, 9 en 12
Tijdsspanne: Januari 2008
Januari 2008
Goniometrie gemeten bij screening en maanden 1, 3, 6, 9 & 12
Tijdsspanne: Januari 2008
Januari 2008
TNF-alfa en TGF-bèta gemeten bij screening en maanden 1, 3, 6, 9 & 12
Tijdsspanne: Februari 2008
Februari 2008

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Onderzoekers

  • Studie stoel: Diana Escolar, MD, Children's National Medical Center, Center for Genetic Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2005

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 december 2007

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 januari 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 oktober 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 oktober 2005

Eerst geplaatst (SCHATTING)

25 oktober 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

27 oktober 2011

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 oktober 2011

Laatst geverifieerd

1 oktober 2011

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CNMC0705

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren