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Studie von täglichem Pentoxifyllin als Rettungsbehandlung bei Duchenne-Muskeldystrophie

26. Oktober 2011 aktualisiert von: Cooperative International Neuromuscular Research Group

Eine doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Studie mit täglichem Pentoxifyllin als Notfallbehandlung bei DMD

Der Zweck dieser Studie ist es zu sehen, ob männliche Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) Kraftveränderungen erfahren, wenn sie das Medikament Pentoxifyllin als Notfallbehandlung erhalten. Insgesamt 64 Probanden werden voraussichtlich über alle anderen Zentren der Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) weltweit teilnehmen.

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, zu sehen, ob die Zugabe von Pentoxifyllin zu einem Steroidregime bei der Behandlung einer sich verschlechternden Muskelkraft wirksam ist, indem die Muskelkraft von mit PTX behandelten Probanden und mit Placebo behandelten Probanden verglichen wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

DMD ist die häufigste und verheerendste Art von Muskeldystrophie (Inzidenz 1 von 3500 lebend geborenen Männern weltweit). DMD ist durch einen vollständigen Verlust von Dystrophin gekennzeichnet, was zu fortschreitender Muskelschwäche und -schwund führt.

Trotz unseres gegenwärtigen Verständnisses der Störung und der Entdeckung und Charakterisierung des verursachenden Gens und seines Proteinprodukts Dystrophin im Jahr 1987 ist derzeit keine Heilung verfügbar. Kortikosteroide (Prednison, Deflazacort) können das Fortschreiten der Krankheit verzögern und sind bisher die einzige Behandlung, die sich für Patienten mit DMD als vorteilhaft erwiesen hat. Andere alternative Nahrungsergänzungsmittel wie Kreatin und Glutamin verzögern ebenfalls das Fortschreiten der Krankheit.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

64

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, 1434
        • Hospital Frances
  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Children's Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah Hospital, Mt. Scopus
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • IRCCS C Mondino Foundation
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2T 5C7
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2J3
        • University of Alberta
  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University, St. Louis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38104
        • University of Tennessee

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich
  • Alter 7 Jahre bis 100 Jahre
  • Fähigkeit, 10 Meter weit zu gehen. Hilfsmittel sind erlaubt.
  • Diagnose von DMD bestätigt durch mindestens einen der folgenden Punkte:
  • Auf stabiler Dosis von Prednison, Prednisolon oder Deflazacort für mindestens 12 Monate vor dem Screening.
  • Teilnehmer, die eine stabile Dosis einer beliebigen Kombination der folgenden Verbindungen (Kreatin, Glutamin, Coenzym Q10, Vitamin E, C oder D, JUVEN, Arginin, Kalzium) erhalten, müssen diese Medikamente mindestens 2 Monate vor dem Screening eingenommen haben. Die Probanden müssen diese Medikamente nicht einnehmen, um an der Studie teilzunehmen.
  • Alle anderen Kräuter, Nahrungsergänzungsmittel oder grünen Tee (außer den oben genannten) wurden 3 Monate vor dem Screening abgesetzt.
  • Fähigkeit zur Bereitstellung eines reproduzierbaren QMT-Bizeps-Scores mit nicht mehr als 15 % Abweichung zwischen den Scores während des Screenings.
  • Normale Blutgerinnungsfähigkeit, nachgewiesen durch eine Thrombozytenfunktionsbewertung (PFA).

Ausschlusskriterien:

  • Derzeit in eine andere klinische Studie zur Behandlung aufgenommen.
  • Vorgeschichte einer signifikanten Begleiterkrankung oder signifikante Beeinträchtigung der Nieren- oder Leberfunktion.
  • Vorgeschichte einer Beeinträchtigung der Blutgerinnungsfähigkeit (wie durch erhöhte PT/PTT oder PFA über die obere Grenze des Normalwerts (ULN) nachgewiesen).
  • Kürzliche zerebrale oder retinale Blutung.
  • Blutungsdiathese oder Magengeschwür in der Vorgeschichte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERDREIFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
ACTIVE_COMPARATOR: 1
Pentoxifyllin
Arzneimittel: Pentoxifyllin

Die Teilnehmer werden randomisiert und erhalten zusätzlich zu ihrer stabilen Steroidtherapie entweder Pentoxifyllin oder Placebo. Wirkstoff- und Placebozubereitungen werden als Gelkapseln mit identischer Größe, Aussehen und Geschmack geliefert. Wirkstoffkapseln enthalten eine 400-mg-Pentoxifyllin-Tablette mit verzögerter Freisetzung und einen inerten Füllstoff. Placebo-Kapseln enthalten einen inerten Füllstoff.

Basierend auf dem Gewicht beim Screening,

Andere Namen:
  • Trental
KEIN_EINGRIFF: 2
Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die quantitative Muskelkraft wird mit einem CINRG Quantitative Muscle System (CQMS) gemessen. Der höchste Wert von zwei aufeinanderfolgenden Maximalanstrengungen wird aufgezeichnet. Der primäre Kraftendpunkt ist der CQMS-Gesamtwert.
Zeitfenster: Januar 2008
Januar 2008

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Kraft von Arm, Bein und Griff QMT-Scores Gemessenes Screening und Monate 1, 3, 6, 9 und 12
Zeitfenster: Januar 2008
Januar 2008
Manueller Muskeltest (MMT)-Score gemessen beim Screening und in den Monaten 1, 3, 6, 9 und 12 unter Verwendung des Scoring-Systems des Medical Research Council (MRC).
Zeitfenster: Januar 2008
Januar 2008
Funktionelle Bewertungen gemessen beim Screening und in den Monaten 1, 3, 6, 9 und 12
Zeitfenster: Januar 2008
Januar 2008
Zeitfunktionsbewertungen, einschließlich Zeit zum Aufstehen vom Boden, Zeit zum Steigen von vier Standardtreppen und Zeit zum Gehen von 10 Metern. Sie werden beim Screening und in den Monaten 1, 3, 6, 9 und 12 gemessen.
Zeitfenster: Januar 2008
Januar 2008
Lungenfunktionstest (PFAs) gemessen beim Screening und in den Monaten 1, 3, 6, 9 und 12
Zeitfenster: Januar 2008
Januar 2008
Pädiatrische Lebensqualität (PQOL), gemessen beim Screening und in den Monaten 1, 3, 6, 9 und 12
Zeitfenster: Januar 2008
Januar 2008
Goniometrie gemessen beim Screening und in den Monaten 1, 3, 6, 9 und 12
Zeitfenster: Januar 2008
Januar 2008
TNF-alpha und TGF-beta gemessen beim Screening und in den Monaten 1, 3, 6, 9 und 12
Zeitfenster: Februar 2008
Februar 2008

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Ermittler

  • Studienstuhl: Diana Escolar, MD, Children's National Medical Center, Center for Genetic Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2005

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2007

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Januar 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Oktober 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Oktober 2005

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

25. Oktober 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

27. Oktober 2011

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Oktober 2011

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CNMC0705

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Muskeldystrophie, Duchenne

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