Studie av daglig pentoxifyllin som en redningsbehandling ved Duchenne muskeldystrofi
En dobbeltblind randomisert placebokontrollert studie av daglig pentoksifyllin som en redningsbehandling ved DMD
Hensikten med denne studien er å se om mannlige barn med Duchenne muskeldystrofi (DMD) har endringer i styrke når de gis medikamentet Pentoxifylline som en redningsbehandling. Totalt 64 forsøkspersoner forventes å delta gjennom alle andre sentre i Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) over hele verden.
Hovedformålet med denne studien er å se om tilsetning av pentoksifyllin til et steroidregime er effektivt for å behandle svekket muskelstyrke ved å sammenligne muskelstyrken til PTX-behandlede individer og placebobehandlede individer.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
DMD er den vanligste og mest ødeleggende typen muskeldystrofi (forekomst 1 av 3500 levendefødte menn over hele verden). DMD er preget av et fullstendig tap av dystrofin, noe som fører til progressiv muskelsvakhet og sløsing.
Ingen kur er foreløpig tilgjengelig til tross for vår nåværende forståelse av lidelsen og oppdagelsen og karakteriseringen av det forårsakende genet og dets proteinprodukt dystrofin i 1987. Kortikosteroider (prednison, deflazacort) kan forsinke sykdomsprogresjonen og til nå er det den eneste behandlingen som har vist seg å være gunstig for pasienter med DMD. Andre alternative kosttilskudd som kreatin og glutamin forsinker også sykdomsprogresjon.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, 1434
- Hospital Frances
-
-
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2T 5C7
- Alberta Children's Hospital
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2J3
- University of Alberta
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University, St. Louis
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38104
- University of Tennessee
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91240
- Hadassah Hospital, Mt. Scopus
-
-
-
-
-
Pavia, Italia, 27100
- IRCCS C Mondino Foundation
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann
- Alder 7 år til 100 år
- Evne til å bevege seg i 10 meter. Hjelpemidler er tillatt.
- Diagnose av DMD bekreftet av minst ett av følgende:
- På stabil dose av prednison, prednisolon eller deflazacort i minst 12 måneder før screening.
- Deltakere som er på stabil dose av en kombinasjon av følgende forbindelser (kreatin, glutamin, koenzym Q10, vitamin E, C eller D, JUVEN, arginin, kalsium) må ha tatt disse medisinene i minst 2 måneder før screening. Forsøkspersoner er ikke pålagt å ta disse medisinene for å delta i studien.
- Alle andre urter, kosttilskudd eller grønn te (annet enn de som er nevnt ovenfor) har blitt seponert 3 måneder før screening.
- Evne til å gi reproduserbar QMT biceps-score med ikke mer enn 15 % variasjon mellom skårene under screening.
- Normal blodkoagulasjonsevne dokumentert ved en blodplatefunksjonsvurdering (PFA).
Ekskluderingskriterier:
- For tiden registrert i en annen klinisk behandlingsstudie.
- Anamnese med betydelig samtidig sykdom eller betydelig nedsatt nyre- eller leverfunksjon.
- Anamnese med svekkelse av blodkoagulasjonsevnen (som vist ved økt PT/PTT eller PFA over den øvre normalgrensen (ULN)).
- Nylig hjerne- eller netthinneblødning.
- Anamnese med blødende diatese eller magesår.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: TRIPLE
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: 1
Pentoksifyllin
|
Deltakerne vil bli randomisert til å motta enten pentoksifyllin eller placebo i tillegg til stabil steroidbehandling. Aktive legemidler og placebo-preparater vil bli levert som gelkapsler med identisk størrelse, utseende og smak. Aktive legemiddelkapsler vil inneholde én 400 mg pentoksifyllintablett med tidsfrigivelse og inert fyllstoff. Placebo-kapsler vil inneholde inert fyllstoff. Basert på vekt ved screening,
Andre navn:
|
|
INGEN_INTERVENSJON: 2
Placebo
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Kvantitativ muskelstyrke vil bli målt ved hjelp av et CINRG Quantitative Muscle System (CQMS). Den høyeste verdien av to påfølgende maksimale innsatser vil bli registrert. Det primære styrkeendepunktet vil være total CQMS-poengsum.
Tidsramme: Januar 2008
|
Januar 2008
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Styrke på arm, ben og grep QMT-score Målt screening og måned 1, 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Januar 2008
|
Januar 2008
|
|
Manuell muskeltesting (MMT) score målt ved screening og måned 1, 3, 6, 9 og 12 ved hjelp av Medical Research Council (MRC) poengsystem.
Tidsramme: Januar 2008
|
Januar 2008
|
|
Funksjonelle evalueringer målt ved screening og måned 1, 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Januar 2008
|
Januar 2008
|
|
Tidsfunksjonsvurderinger, inkludert tid som stiger fra gulvet, tid til å gå opp fire standardtrapper og tid til å gå 10 meter. De vil bli målt ved screening og måned 1, 3, 6, 9 og 12.
Tidsramme: Januar 2008
|
Januar 2008
|
|
lungefunksjonstest (PFA) målt ved screening og måned 1, 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Januar 2008
|
Januar 2008
|
|
Pediatrisk livskvalitet (PQOL) målt ved screening og måned 1, 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Januar 2008
|
Januar 2008
|
|
Goniometri målt ved screening og måned 1, 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Januar 2008
|
Januar 2008
|
|
TNF-alfa og TGF-beta målt ved screening og måned 1, 3, 6, 9 og 12
Tidsramme: Februar 2008
|
Februar 2008
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Studiestol: Diana Escolar, MD, Children's National Medical Center, Center for Genetic Medicine
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (ANSLAG)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Muskelsykdommer
- Nevromuskulære sykdommer
- Muskellidelser, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Muskeldystrofi, Duchenne
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Vasodilaterende midler
- Enzymhemmere
- Blodplateaggregasjonshemmere
- Beskyttende agenter
- Antioksidanter
- Fosfodiesterasehemmere
- Free Radical Scavengers
- Strålebeskyttende midler
- Pentoksifyllin
Andre studie-ID-numre
- CNMC0705
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .