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Estudio de pentoxifilina diaria como tratamiento de rescate en la distrofia muscular de Duchenne

26 de octubre de 2011 actualizado por: Cooperative International Neuromuscular Research Group

Un estudio doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo de pentoxifilina diaria como tratamiento de rescate en la DMD

El propósito de este estudio es ver si los niños varones con distrofia muscular de Duchenne (DMD) tienen cambios en la fuerza cuando se les administra el medicamento pentoxifilina como tratamiento de rescate. Se espera que participen un total de 64 sujetos a través de todos los demás centros del Grupo Cooperativo Internacional de Investigación Neuromuscular (CINRG) en todo el mundo.

El propósito principal de este estudio es ver si la adición de pentoxifilina a un régimen de esteroides es eficaz para tratar el deterioro de la fuerza muscular al comparar la fuerza muscular de los sujetos tratados con PTX y los sujetos tratados con placebo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La DMD es el tipo de distrofia muscular más común y devastador (incidencia de 1 en 3500 varones nacidos vivos en todo el mundo). La DMD se caracteriza por una pérdida completa de distrofina, lo que lleva a una debilidad muscular y atrofia progresivas.

Actualmente no hay cura disponible a pesar de nuestra comprensión actual del trastorno y el descubrimiento y caracterización del gen causante y su producto proteico distrofina en 1987. Los corticoides (prednisona, deflazacort) pueden retrasar la progresión de la enfermedad y hasta el momento es el único tratamiento que ha demostrado ser beneficioso para los pacientes con DMD. Otros suplementos alternativos como la creatina y la glutamina también retrasan la progresión de la enfermedad.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

64

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1434
        • Hospital Frances
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Children's Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2T 5C7
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2J3
        • University of Alberta
  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University, St. Louis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38104
        • University of Tennessee
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah Hospital, Mt. Scopus
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS C Mondino Foundation

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

7 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Masculino
  • Edad 7 años a 100 años
  • Capacidad para deambular 10 metros. Los dispositivos de asistencia están permitidos.
  • Diagnóstico de DMD confirmado por al menos uno de los siguientes:
  • Con dosis estable de prednisona, prednisolona o deflazacort durante al menos 12 meses antes de la selección.
  • Los participantes que reciben una dosis estable de cualquier combinación de los siguientes compuestos (creatina, glutamina, coenzima Q10, vitamina E, C o D, JUVEN, arginina, calcio) deben haber tomado estos medicamentos durante al menos 2 meses antes de la selección. Los sujetos no están obligados a tomar estos medicamentos para participar en el estudio.
  • Todas las demás hierbas, suplementos o té verde (aparte de los mencionados anteriormente) se suspendieron 3 meses antes de la selección.
  • Capacidad para proporcionar una puntuación de bíceps QMT reproducible con una variación de no más del 15 % entre las puntuaciones durante la selección.
  • Capacidad normal de coagulación de la sangre evidenciada por una evaluación de la función plaquetaria (PFA).

Criterio de exclusión:

  • Actualmente inscrito en otro ensayo clínico de tratamiento.
  • Antecedentes de enfermedades concomitantes significativas o deterioro significativo de la función renal o hepática.
  • Historial de deterioro de la capacidad de coagulación de la sangre (evidenciado por aumento de PT/PTT o PFA por encima del límite superior normal (ULN)).
  • Hemorragia cerebral o retiniana reciente.
  • Antecedentes de diátesis hemorrágica o úlcera gástrica.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: TRIPLE

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
COMPARADOR_ACTIVO: 1
Pentoxifilina
Droga: Pentoxifilina

Los participantes serán asignados al azar para recibir pentoxifilina o placebo además de su terapia estable con esteroides. Las preparaciones de fármaco activo y placebo se suministrarán en forma de cápsulas de gel de tamaño, apariencia y sabor idénticos. Las cápsulas del fármaco activo contendrán una tableta de pentoxifilina de liberación prolongada de 400 mg y un relleno inerte. Las cápsulas de placebo contendrán un relleno inerte.

Basado en el peso en la selección,

Otros nombres:
  • Trental
SIN INTERVENCIÓN: 2
Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
La fuerza muscular cuantitativa se medirá utilizando un sistema muscular cuantitativo CINRG (CQMS). Se registrará el valor más alto de dos esfuerzos máximos consecutivos. El criterio principal de valoración de la fuerza será la puntuación total de CQMS.
Periodo de tiempo: Enero de 2008
Enero de 2008

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Fuerza del brazo, la pierna y el agarre Puntuaciones QMT Evaluación medida y Meses 1, 3, 6, 9 y 12
Periodo de tiempo: Enero de 2008
Enero de 2008
Puntuación de la prueba muscular manual (MMT) medida en la selección y en los meses 1, 3, 6, 9 y 12 utilizando el sistema de puntuación del Medical Research Council (MRC).
Periodo de tiempo: Enero de 2008
Enero de 2008
Evaluaciones funcionales medidas en la selección y los meses 1, 3, 6, 9 y 12
Periodo de tiempo: Enero de 2008
Enero de 2008
Evaluaciones de la función del tiempo, incluido el tiempo para levantarse del piso, el tiempo para subir cuatro escaleras estándar y el tiempo para caminar 10 metros. Se medirán en la selección y en los meses 1, 3, 6, 9 y 12.
Periodo de tiempo: Enero de 2008
Enero de 2008
prueba de función pulmonar (PFA) medida en la selección y en los meses 1, 3, 6, 9 y 12
Periodo de tiempo: Enero de 2008
Enero de 2008
Calidad de vida pediátrica (PQOL) medida en la selección y en los meses 1, 3, 6, 9 y 12
Periodo de tiempo: Enero de 2008
Enero de 2008
Goniometría medida en la selección y en los meses 1, 3, 6, 9 y 12
Periodo de tiempo: Enero de 2008
Enero de 2008
TNF-alfa y TGF-beta medidos en la selección y en los meses 1, 3, 6, 9 y 12
Periodo de tiempo: Febrero de 2008
Febrero de 2008

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Cooperative International Neuromuscular Research Group

Investigadores

  • Silla de estudio: Diana Escolar, MD, Children's National Medical Center, Center for Genetic Medicine

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2005

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de diciembre de 2007

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de enero de 2008

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de octubre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de octubre de 2005

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

25 de octubre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

27 de octubre de 2011

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de octubre de 2011

Última verificación

1 de octubre de 2011

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CNMC0705

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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