Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus päivittäisestä pentoksifylliinistä pelastushoitona Duchennen lihasdystrofiassa

keskiviikko 26. lokakuuta 2011 päivittänyt: Cooperative International Neuromuscular Research Group

Kaksoissokkoutettu satunnaistettu lumekontrolloitu tutkimus päivittäisestä pentoksifylliinistä pelastushoitona DMD:ssä

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavilla mieslapsilla voimamuutoksia, kun heille annetaan pelastushoitona Pentoxifylline-lääkettä. Yhteensä 64 tutkittavaa odotetaan osallistuvan kaikkien muiden Cooperative International Neuromuscular Research Groupin (CINRG) keskusten kautta maailmanlaajuisesti.

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on selvittää, onko pentoksifylliinin lisääminen steroidihoitoon tehokasta heikentyneen lihasvoiman hoidossa vertaamalla PTX-hoitoa saaneiden ja lumelääkettä saaneiden potilaiden lihasvoimaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

DMD on yleisin ja tuhoisin lihasdystrofian tyyppi (esiintyvyys 1 3500 elävänä syntyneestä miehestä maailmanlaajuisesti). DMD:lle on ominaista dystrofiinin täydellinen häviäminen, mikä johtaa progressiiviseen lihasheikkouteen ja kuihtumiseen.

Tällä hetkellä parannuskeinoa ei ole saatavilla huolimatta nykyisestä ymmärryksestämme sairaudesta ja taudin aiheuttavan geenin ja sen proteiinituotteen dystrofiinin löytämisestä ja karakterisoinnista vuonna 1987. Kortikosteroidit (prednisoni, deflatsacort) voivat hidastaa taudin etenemistä, ja toistaiseksi se on ainoa hoito, joka on osoittautunut hyödylliseksi DMD-potilaille. Muut vaihtoehtoiset lisäravinteet, kuten kreatiini ja glutamiini, viivästävät myös sairauden etenemistä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

64

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina, 1434
        • Hospital Frances
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Children's Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah Hospital, Mt. Scopus
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS C Mondino Foundation
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2T 5C7
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2J3
        • University of Alberta
  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University, St. Louis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38104
        • University of Tennessee

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Uros
  • Ikä 7-100 vuotta
  • Kyky liikkua 10 metriä. Apuvälineet ovat sallittuja.
  • DMD-diagnoosin vahvistaa ainakin yksi seuraavista:
  • Vakaalla annoksella prednisonia, prednisolonia tai deflatsacortia vähintään 12 kuukauden ajan ennen seulontaa.
  • Osallistujien, jotka saavat vakaan annoksen mitä tahansa seuraavien yhdisteiden yhdistelmää (kreatiini, glutamiini, koentsyymi Q10, E-, C- tai D-vitamiini, JUVEN, arginiini, kalsium), on täytynyt käyttää näitä lääkkeitä vähintään 2 kuukautta ennen seulontaa. Tutkittavien ei tarvitse ottaa näitä lääkkeitä osallistuakseen tutkimukseen.
  • Kaikki muut yrtit, lisäravinteet tai vihreä tee (muut kuin yllä mainitut) on lopetettu 3 kuukautta ennen seulontaa.
  • Kyky tarjota toistettavat QMT-hauis-pisteet niin, että pisteiden välillä ei ole yli 15 % vaihtelua seulonnan aikana.
  • Normaali veren hyytymiskyky, joka on todistettu verihiutaleiden toiminnan arvioinnilla (PFA).

Poissulkemiskriteerit:

  • Tällä hetkellä mukana toisessa kliinisessä hoitotutkimuksessa.
  • Merkittävä samanaikainen sairaus tai merkittävä munuaisten tai maksan vajaatoiminta.
  • Aiempi veren hyytymiskyvyn heikkeneminen (jonka todisteena on kohonnut PT/PTT tai PFA yli normaalin ylärajan (ULN)).
  • Äskettäinen aivo- tai verkkokalvoverenvuoto.
  • Aiempi verenvuotodiateesi tai mahahaava.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: KOLMINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
ACTIVE_COMPARATOR: 1
Pentoksifylliini
Lääke: Pentoksifylliini

Osallistujat satunnaistetaan saamaan joko pentoksifylliiniä tai lumelääkettä vakaan steroidihoitonsa lisäksi. Vaikuttavat lääke- ja lumevalmisteet toimitetaan kooltaan, ulkonäöltään ja maultaan samanlaisina geelikapseleina. Aktiivilääkekapselit sisältävät yhden 400 mg:n nopeasti vapautuvan pentoksifylliinitabletin ja inertin täyteaineen. Placebo-kapselit sisältävät inerttiä täyteainetta.

Perustuu painoon seulonnassa,

Muut nimet:
  • Trental
EI_INTERVENTIA: 2
Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kvantitatiivinen lihasvoima mitataan käyttämällä CINRG kvantitatiivista lihasjärjestelmää (CQMS). Kahden peräkkäisen maksimiponnistuksen korkein arvo kirjataan. Ensisijainen vahvuuspäätepiste on CQMS:n kokonaispistemäärä.
Aikaikkuna: Tammikuuta 2008
Tammikuuta 2008

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Käsivarren, jalan ja otteen vahvuus QMT-pisteet Mitattu seulonta ja kuukaudet 1, 3, 6, 9 ja 12
Aikaikkuna: Tammikuuta 2008
Tammikuuta 2008
Manuaalisen lihastestauksen (MMT) pisteet mitattuna seulonnassa ja kuukausina 1, 3, 6, 9 ja 12 käyttämällä Medical Research Councilin (MRC) pisteytysjärjestelmää.
Aikaikkuna: Tammikuuta 2008
Tammikuuta 2008
Toiminnalliset arvioinnit seulonnassa ja kuukausina 1, 3, 6, 9 ja 12
Aikaikkuna: Tammikuuta 2008
Tammikuuta 2008
Aikafunktion arvioinnit, mukaan lukien lattiasta nousuaika, neljän vakioportaiden kiipeämiseen kuluva aika ja 10 metrin kävelyaika. Ne mitataan seulonnassa ja kuukausina 1, 3, 6, 9 ja 12.
Aikaikkuna: Tammikuuta 2008
Tammikuuta 2008
keuhkojen toimintatestit (PFA:t) mitattuna seulonnassa ja kuukausina 1, 3, 6, 9 ja 12
Aikaikkuna: Tammikuuta 2008
Tammikuuta 2008
Lasten elämänlaatu (PQOL) mitattuna seulonnassa ja kuukausina 1, 3, 6, 9 ja 12
Aikaikkuna: Tammikuuta 2008
Tammikuuta 2008
Goniometria mitattuna seulonnassa ja kuukausina 1, 3, 6, 9 ja 12
Aikaikkuna: Tammikuuta 2008
Tammikuuta 2008
TNF-alfa ja TGF-beeta mitattuna seulonnassa ja kuukausina 1, 3, 6, 9 ja 12
Aikaikkuna: Helmikuu 2008
Helmikuu 2008

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Diana Escolar, MD, Children's National Medical Center, Center for Genetic Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. syyskuuta 2005

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. joulukuuta 2007

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 1. tammikuuta 2008

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 21. lokakuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. lokakuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Tiistai 25. lokakuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Torstai 27. lokakuuta 2011

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. lokakuuta 2011

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. lokakuuta 2011

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CNMC0705

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lihasdystrofia, Duchenne

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in New Zealand

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa