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Studio della pentossifillina giornaliera come trattamento di salvataggio nella distrofia muscolare di Duchenne

26 ottobre 2011 aggiornato da: Cooperative International Neuromuscular Research Group

Uno studio controllato con placebo randomizzato in doppio cieco sulla pentossifillina giornaliera come trattamento di salvataggio nella DMD

Lo scopo di questo studio è vedere se i bambini maschi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) hanno cambiamenti nella forza quando viene somministrato il farmaco Pentossifillina come trattamento di salvataggio. Si prevede la partecipazione di un totale di 64 soggetti attraverso tutti gli altri centri del Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) in tutto il mondo.

Lo scopo principale di questo studio è verificare se l'aggiunta di pentossifillina a un regime steroideo sia efficace nel trattamento del deterioramento della forza muscolare confrontando la forza muscolare dei soggetti trattati con PTX e dei soggetti trattati con placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La DMD è il tipo più comune e devastante di distrofia muscolare (incidenza 1 su 3500 maschi nati vivi in ​​tutto il mondo). La DMD è caratterizzata da una completa perdita di distrofina, che porta a progressiva debolezza e atrofia muscolare.

Nessuna cura è attualmente disponibile nonostante la nostra attuale comprensione del disturbo e la scoperta e la caratterizzazione del gene causativo e del suo prodotto proteico distrofina nel 1987. I corticosteroidi (prednisone, deflazacort) possono ritardare la progressione della malattia e fino ad ora è l'unico trattamento che si è rivelato benefico per i pazienti con DMD. Anche altri integratori alternativi come la creatina e la glutammina ritardano la progressione della malattia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

64

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1434
        • Hospital Frances
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2T 5C7
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2J3
        • University of Alberta
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91240
        • Hadassah Hospital, Mt. Scopus
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS C Mondino Foundation
  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University, St. Louis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38104
        • University of Tennessee

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

7 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio
  • Età da 7 anni a 100 anni
  • Capacità di deambulare per 10 metri. Gli ausili sono consentiti.
  • Diagnosi di DMD confermata da almeno uno dei seguenti:
  • In dose stabile di prednisone, prednisolone o deflazacort per almeno 12 mesi prima dello screening.
  • I partecipanti che assumono una dose stabile di qualsiasi combinazione dei seguenti composti (creatina, glutammina, coenzima Q10, vitamina E, C o D, JUVEN, arginina, calcio) devono aver assunto questi farmaci per almeno 2 mesi prima dello screening. I soggetti non sono tenuti a prendere questi farmaci per partecipare allo studio.
  • Tutte le altre erbe, integratori o tè verde (diversi da quelli indicati sopra) sono stati interrotti 3 mesi prima dello screening.
  • Capacità di fornire un punteggio del bicipite QMT riproducibile con una variazione non superiore al 15% tra i punteggi durante lo screening.
  • Normale capacità di coagulazione del sangue evidenziata da una valutazione della funzione piastrinica (PFA).

Criteri di esclusione:

  • Attualmente arruolato in un altro studio clinico di trattamento.
  • Storia di malattia concomitante significativa o compromissione significativa della funzione renale o epatica.
  • Anamnesi di compromissione della capacità di coagulazione del sangue (come evidenziato dall'aumento di PT/PTT o PFA oltre il limite superiore della norma (ULN)).
  • Emorragia cerebrale o retinica recente.
  • Storia di diatesi emorragica o ulcera gastrica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: TRIPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
ACTIVE_COMPARATORE: 1
Pentossifillina
Droga: Pentossifillina

I partecipanti saranno randomizzati per ricevere pentossifillina o placebo in aggiunta alla loro terapia steroidea stabile. Le preparazioni di farmaci attivi e placebo saranno fornite come capsule di gel di dimensioni, aspetto e gusto identici. Le capsule di farmaco attivo conterranno una compressa di pentossifillina a rilascio prolungato da 400 mg e un riempitivo inerte. Le capsule di placebo conterranno un riempitivo inerte.

In base al peso allo screening,

Altri nomi:
  • Trento
NESSUN_INTERVENTO: 2
Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
La forza muscolare quantitativa sarà misurata utilizzando un sistema muscolare quantitativo CINRG (CQMS). Verrà registrato il valore più alto di due sforzi massimi consecutivi. L'endpoint di forza primario sarà il punteggio CQMS totale.
Lasso di tempo: Gennaio 2008
Gennaio 2008

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Forza del braccio, della gamba e della presa Punteggi QMT Screening misurato e mesi 1, 3, 6, 9 e 12
Lasso di tempo: Gennaio 2008
Gennaio 2008
Punteggio del test muscolare manuale (MMT) misurato allo screening e nei mesi 1, 3, 6, 9 e 12 utilizzando il sistema di punteggio del Medical Research Council (MRC).
Lasso di tempo: Gennaio 2008
Gennaio 2008
Valutazioni funzionali misurate allo screening e ai mesi 1, 3, 6, 9 e 12
Lasso di tempo: Gennaio 2008
Gennaio 2008
Valutazioni della funzione temporale, compreso il tempo di alzarsi dal pavimento, il tempo necessario per salire quattro scale standard e il tempo necessario per percorrere 10 metri. Saranno misurati allo screening e ai mesi 1, 3, 6, 9 e 12.
Lasso di tempo: Gennaio 2008
Gennaio 2008
test di funzionalità polmonare (PFA) misurati allo screening e ai mesi 1, 3, 6, 9 e 12
Lasso di tempo: Gennaio 2008
Gennaio 2008
Qualità della vita pediatrica (PQOL) misurata allo screening e ai mesi 1, 3, 6, 9 e 12
Lasso di tempo: Gennaio 2008
Gennaio 2008
Goniometria misurata allo screening e ai mesi 1, 3, 6, 9 e 12
Lasso di tempo: Gennaio 2008
Gennaio 2008
TNF-alfa e TGF-beta misurati allo screening e ai mesi 1, 3, 6, 9 e 12
Lasso di tempo: Febbraio 2008
Febbraio 2008

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Investigatori

  • Cattedra di studio: Diana Escolar, MD, Children's National Medical Center, Center for Genetic Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2005

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 dicembre 2007

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 gennaio 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 ottobre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 ottobre 2005

Primo Inserito (STIMA)

25 ottobre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

27 ottobre 2011

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 ottobre 2011

Ultimo verificato

1 ottobre 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CNMC0705

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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