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ニーマン・ピック病 C 型患者における眼球運動の衝動性

2017年6月30日更新者：National Eye Institute (NEI)

ニーマンピック C 病の成人および若年患者における OGT 918 の第 I/II 相ランダム化対照試験

この研究は、ニーマン・ピックC型を治療するためのOGT 918と呼ばれる新薬の有効性を調べるために、ニューヨークのコロンビア大学内科および外科医大学と英国のロイヤル・マンチェスター小児病院で実施された試験と併せて行われます( NPC) 疾患。この遺伝性疾患の患者は、細胞内で脂質 (脂肪物質) を輸送できず、肝臓、脾臓、脳に問題が生じます。 NPC の初期の徴候は、目を上下または左右に素早く動かす能力の低下です。これらの随意眼球運動はサッカードと呼ばれます。このサブスタディに参加する OGT 918 試験の患者は、OGT 918 治療で改善が見られるかどうかを確認するために、眼球運動を測定します。

上記の OGT 918 試験に登録されている 12 歳以上のニーマンピック C 型疾患の患者は、この試験に適格である可能性があります。

参加者は、OGT 918による治療を開始する前と12か月の治療後の2つの時点で、垂直（上下）および水平（左右）の両方のサッケード眼球運動を測定します。このテストでは、患者は椅子に座り、通常の眼科検査と同じ位置に頭を置き (あごカップとヘッドレストで安定させます)、1 メートルの距離で画面上を移動する一連のライトまたはレーザースポットを目で追跡します。 (3 フィート)。検査中、患者は特別な記録メガネ、赤外線ゴーグル、または目の動きを測定するための特別なコンタクトレンズを着用します。眼全体の評価は約 1 時間続き、それぞれの眼を 2 回評価します。評価は、少なくとも 1 時間、場合によっては 1 日間隔で行われます。

調査の概要

状態

完了

条件

ニーマン・ピック病

介入・治療

薬：OGT918

詳細な説明

何も与えられていません。PI によって確認されています。

研究の種類

介入

入学

段階

フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

アメリカ
- Maryland
  - Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
    - National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
- New York
  - New York、New York、アメリカ、10032-3784
    - Columbia University
イギリス
- - Abingdon、イギリス
    - Oxford GlycoSciences Ltd.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

異常なコレステロールエステル化および異常なフィリピン染色によって確認されたNPC疾患の患者。

12歳以上の患者。体重は14kg以上であること。

カプセルを摂取できる患者。

除外基準:

-インフォームドコンセントを提供できない、および/または法定後見人がインフォームドコンセントを提供できない18歳未満の患者。

-インフォームドコンセントを提供できない18歳以上の患者、および/または法定後見人が証人のインフォームドコンセントを提供できない患者。

-研究全体およびOGT 918治療の中止後3か月間、適切な避妊を使用することに同意しない肥沃な患者。

-研究手順に耐えられない、またはこのプロトコルで必要とされる研究センターに旅行できない患者。

-現在、他の治験薬による治療を受けている患者、または消化管の吸収または運動性を妨げる可能性のある薬物または栄養補助食品を服用している患者。

-臨床的に重大な下痢に苦しんでいる患者（7日を超えて1日3回以上の液体便）スクリーニング来院から3か月以内に明確な原因がない、または重大な胃腸障害の病歴がある患者。

-研究に適さない併発する病状のある患者。 HIV、肝炎感染。

-研究者の意見で（何らかの理由で）研究に不適切であると考えられている患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

主な目的：処理

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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National Eye Institute (NEI)

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

Platt FM, Neises GR, Reinkensmeier G, Townsend MJ, Perry VH, Proia RL, Winchester B, Dwek RA, Butters TD. Prevention of lysosomal storage in Tay-Sachs mice treated with N-butyldeoxynojirimycin. Science. 1997 Apr 18;276(5311):428-31. doi: 10.1126/science.276.5311.428.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2002年10月17日

研究の完了

2007年8月15日

試験登録日

最初に提出

2006年4月19日

QC基準を満たした最初の提出物