Ruchy sakadyczne gałek ocznych u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C
Randomizowane, kontrolowane badanie fazy I/II dotyczące OGT 918 u dorosłych i młodocianych pacjentów z chorobą Niemanna-Picka C.
Badanie to jest przeprowadzane w połączeniu z badaniem przeprowadzonym w Columbia University College of Physicians and Surgeons w Nowym Jorku oraz Royal Manchester Children's Hospital w Anglii, w celu zbadania skuteczności nowego leku o nazwie OGT 918 w leczeniu Niemanna-Picka typu C ( choroba NPC). Pacjenci z tym zaburzeniem genetycznym nie transportują lipidów (substancji tłuszczowych) w swoich komórkach, co powoduje problemy z wątrobą, śledzioną i mózgiem. Wczesną oznaką NPC jest zmniejszona zdolność szybkiego poruszania oczami w górę iw dół lub z boku na bok. Te dobrowolne ruchy gałek ocznych nazywane są sakadami. Pacjenci biorący udział w badaniu OGT 918, którzy wezmą udział w tym badaniu cząstkowym, będą mieli mierzone ruchy sakadyczne gałek ocznych, aby sprawdzić, czy nastąpi poprawa po leczeniu OGT 918.
Pacjenci z chorobą Niemanna-Picka typu C w wieku 12 lat i starsi, którzy zostali włączeni do opisanego powyżej badania OGT 918, mogą kwalifikować się do tego badania.
Uczestnicy będą mieli zarówno pionowe (w górę iw dół), jak i poziome (z boku na bok) sakadowe ruchy gałek ocznych mierzone w dwóch punktach czasowych przed rozpoczęciem leczenia OGT 918 i po 12 miesiącach leczenia. Do badania pacjenci siedzą na krześle z głową ułożoną jak przy zwykłym badaniu okulistycznym (podtrzymywanym przez podbródek i zagłówek) i śledzą wzrokiem serię świateł lub plamek laserowych poruszających się po ekranie w odległości 1 metra (3 stopy). Podczas testu pacjenci noszą specjalne okulary rejestrujące, gogle na podczerwień lub specjalne soczewki kontaktowe do pomiaru ruchów gałek ocznych. Pełna ocena wzroku trwa około 1 godziny, a każde oko oceniane jest dwukrotnie. Oceny są oddzielone w czasie o co najmniej godzinę, a być może jeden dzień.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032-3784
- Columbia University
-
-
-
-
-
Abingdon, Zjednoczone Królestwo
- Oxford GlycoSciences Ltd.
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
- KRYTERIA PRZYJĘCIA:
Pacjenci z chorobą NPC potwierdzoną nieprawidłową estryfikacją cholesterolu i nieprawidłowym barwieniem filipiny.
Pacjenci w wieku 12 lat i starsi. Masa ciała nie może być mniejsza niż 14 kg.
Pacjenci, którzy mogą połknąć kapsułkę.
KRYTERIA WYŁĄCZENIA:
Pacjenci w wieku poniżej 18 lat, którzy nie są w stanie wyrazić świadomej zgody i/lub których opiekun prawny nie jest w stanie wyrazić świadomej zgody.
Pacjenci w wieku 18 lat i starsi, którzy nie mogą wyrazić świadomej zgody i/lub których opiekun prawny nie jest w stanie wyrazić świadomej zgody w obecności świadków.
Płodne pacjentki, które nie zgadzają się na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji w trakcie badania i przez 3 miesiące po zakończeniu leczenia OGT 918.
Pacjenci, którzy nie tolerują procedur badawczych lub którzy nie mogą podróżować do ośrodka badawczego zgodnie z wymaganiami niniejszego protokołu.
Pacjenci aktualnie poddawani terapii innymi badanymi lekami lub pacjenci przyjmujący leki lub suplementy diety, które mogą zakłócać wchłanianie lub motorykę przewodu pokarmowego.
Pacjenci cierpiący na klinicznie istotną biegunkę (więcej niż 3 płynne stolce dziennie przez ponad 7 dni) bez określonej przyczyny w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej lub u których występowały w wywiadzie istotne zaburzenia żołądkowo-jelitowe.
Pacjenci ze współistniejącym schorzeniem, które czyniłoby ich niezdolnymi do badania, np. HIV, zapalenie wątroby.
Pacjenci, którzy w opinii badacza (z jakiegokolwiek powodu) zostali uznani za nieodpowiednich do badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia psychiczne
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby limfatyczne
- Zaburzenia neurokognitywne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Demencja
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Sfingolipidozy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Lipidozy
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Zwyrodnienie płata czołowo-skroniowego
- Histiocytoza, komórki inne niż Langerhansa
- Histiocytoza
- Otępienie czołowo-skroniowe
- Wybierz chorobę mózgu
- Choroby Niemanna-Picka
- Choroba Niemanna-Picka typu A
- Choroba Niemanna-Picka typu C
- Środki hipoglikemizujące
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwinfekcyjne
- Środki przeciwwirusowe
- Inhibitory enzymów
- Agenci przeciw HIV
- Środki przeciwretrowirusowe
- Inhibitory hydrolazy glikozydowej
- Miglustat
Inne numery identyfikacyjne badania
- 030011
- 03-EI-0011
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .