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Movimenti oculari saccadici in pazienti con malattia di Niemann-Pick di tipo C

30 giugno 2017 aggiornato da: National Eye Institute (NEI)

Uno studio di fase I/II randomizzato e controllato sull'OGT 918 in pazienti adulti e giovani con malattia di Niemann Pick C

Questo studio è condotto in concomitanza con uno studio, condotto presso il Columbia University College of Physicians and Surgeons di New York e il Royal Manchester Children's Hospital in Inghilterra, per esaminare l'efficacia di un nuovo farmaco chiamato OGT 918 per il trattamento di Niemann-Pick di tipo C ( NPC) malattia. I pazienti con questa malattia genetica non trasportano i lipidi (sostanze grasse) nelle loro cellule, con conseguenti problemi al fegato, alla milza e al cervello. Un primo segno di NPC è una ridotta capacità di muovere rapidamente gli occhi su e giù o da un lato all'altro. Questi movimenti oculari volontari sono chiamati saccadi. Ai pazienti nello studio OGT 918 che partecipano a questo sottostudio verranno misurati i movimenti oculari saccadici per vedere se si verifica un miglioramento con il trattamento OGT 918.

I pazienti con malattia di Niemann-Pick di tipo C di età pari o superiore a 12 anni che sono arruolati nello studio OGT 918 sopra descritto possono essere idonei per questo studio.

I partecipanti avranno movimenti oculari saccadici sia verticali (su e giù) che orizzontali (da lato a lato) misurati in due punti temporali prima di iniziare il trattamento con OGT 918 e dopo 12 mesi di trattamento. Per il test, i pazienti si siedono su una sedia con la testa posizionata come per una normale visita oculistica (sostenuta da una mentoniera e poggiatesta) e seguono con gli occhi una serie di luci o punti laser che si muovono su uno schermo a una distanza di 1 metro (3 piedi). Durante il test, i pazienti indossano speciali occhiali di registrazione, occhiali a infrarossi o speciali lenti a contatto per misurare i movimenti oculari. Una valutazione completa dell'occhio dura circa 1 ora e ogni occhio viene valutato due volte. Le valutazioni sono separate nel tempo da almeno un'ora, ed eventualmente un giorno.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nessuno dato, verificato da PI.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

30

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Abingdon, Regno Unito
        • Oxford GlycoSciences Ltd.
  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032-3784
        • Columbia University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:

Pazienti con malattia NPC confermata da esterificazione anormale del colesterolo e colorazione filippina anomala.

Pazienti di età pari o superiore a 12 anni. Il peso corporeo non deve essere inferiore a 14 kg.

Pazienti che possono ingerire una capsula.

CRITERI DI ESCLUSIONE:

Pazienti di età inferiore ai 18 anni che non sono in grado di fornire il consenso informato e/o il cui tutore legale non è in grado di fornire il consenso informato.

Pazienti di età pari o superiore a 18 anni che non possono fornire il consenso informato e/o il cui tutore legale non è in grado di fornire il consenso informato assistito.

Pazienti fertili che non accettano di utilizzare una contraccezione adeguata durante lo studio e per tre mesi dopo l'interruzione del trattamento con OGT 918.

Pazienti che non possono tollerare le procedure dello studio o che non sono in grado di recarsi presso il centro dello studio come previsto dal presente protocollo.

Pazienti attualmente in terapia con altri agenti sperimentali o pazienti che assumono farmaci o integratori alimentari che possono interferire con l'assorbimento o la motilità gastrointestinale.

Pazienti che soffrono di diarrea clinicamente significativa (maggiore di 3 feci liquide al giorno per più di 7 giorni) senza causa definibile entro 3 mesi dalla visita di screening o che hanno una storia di disturbi gastrointestinali significativi.

Pazienti con una condizione medica intercorrente che li renderebbe inadatti allo studio, ad es. HIV, infezione da epatite.

Pazienti che secondo il parere dello sperimentatore (per qualsiasi motivo) sono ritenuti non idonei allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Eye Institute (NEI)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

17 ottobre 2002

Completamento dello studio

15 agosto 2007

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 aprile 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 aprile 2006

Primo Inserito (Stima)

20 aprile 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 luglio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 giugno 2017

Ultimo verificato

15 agosto 2007

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 030011
  • 03-EI-0011

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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