Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Sakadické pohyby očí u pacientů s Niemann-Pickovou chorobou typu C

30. června 2017 aktualizováno: National Eye Institute (NEI)

Randomizovaná, kontrolovaná studie fáze I/II s OGT 918 u dospělých a mladistvých pacientů s Niemann-Pick C chorobou

Tato studie se provádí ve spojení se studií prováděnou na Columbia University College of Physicians and Surgeons v New Yorku a Royal Manchester Children's Hospital v Anglii, aby prověřila účinnost nového léku zvaného OGT 918 pro léčbu Niemann-Pick typu C ( NPC) nemoc. Pacienti s touto genetickou poruchou nepřenášejí ve svých buňkách lipidy (tukové látky), což má za následek problémy s játry, slezinou a mozkem. První známkou NPC je snížená schopnost rychle pohybovat očima nahoru a dolů nebo ze strany na stranu. Tyto dobrovolné pohyby očí se nazývají sakády. U pacientů ve studii OGT 918, kteří se účastní této dílčí studie, se změří sakadické pohyby očí, aby se zjistilo, zda při léčbě OGT 918 dojde ke zlepšení.

Pacienti s Niemann-Pickovou chorobou typu C ve věku 12 let a starší, kteří jsou zařazeni do výše popsané studie OGT 918, mohou být způsobilí pro tuto studii.

Účastníci budou mít jak vertikální (nahoru a dolů) tak horizontální (ze strany na stranu) sakadické pohyby očí měřené ve dvou časových bodech před zahájením léčby OGT 918 a po 12 měsících léčby. Při testu se pacienti posadí na židli s hlavou umístěnou jako při běžném očním vyšetření (upevněnou miskičkou na bradě a opěrkou hlavy) a očima sledují sérii světel nebo laserových bodů pohybujících se na obrazovce ve vzdálenosti 1 metru. (3 stopy). Při testu pacienti nosí buď speciální záznamové brýle, infračervené brýle, nebo speciální kontaktní čočky pro měření očních pohybů. Kompletní hodnocení oka trvá asi 1 hodinu a každé oko se hodnotí dvakrát. Hodnocení jsou časově oddělena minimálně hodinou, případně i dnem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Není uvedeno, ověřeno PI.

Typ studie

Intervenční

Zápis

30

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Abingdon, Spojené království
        • Oxford GlycoSciences Ltd.
  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032-3784
        • Columbia University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Pacienti s onemocněním NPC potvrzeným abnormální esterifikací cholesterolu a abnormálním barvením filipinu.

Pacienti ve věku 12 a více let. Tělesná hmotnost nesmí být nižší než 14 kg.

Pacienti, kteří mohou spolknout tobolku.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

Pacienti mladší 18 let, kteří nejsou schopni dát informovaný souhlas a/nebo jejichž zákonný zástupce není schopen poskytnout informovaný souhlas.

Pacienti ve věku 18 a více let, kteří nemohou poskytnout informovaný souhlas a/nebo jejichž zákonný zástupce není schopen poskytnout informovaný souhlas svědkem.

Fertilní pacientky, které nesouhlasí s používáním adekvátní antikoncepce po celou dobu studie a tři měsíce po ukončení léčby OGT 918.

Pacienti, kteří nemohou tolerovat studijní postupy nebo kteří nejsou schopni cestovat do studijního centra, jak vyžaduje tento protokol.

Pacienti, kteří jsou v současné době léčeni jinými zkoumanými látkami nebo pacienti užívající léky nebo potravinové doplňky, které mohou interferovat s gastrointestinální absorpcí nebo motilitou.

Pacienti trpící klinicky významným průjmem (více než 3 tekuté stolice denně po dobu delší než 7 dní) bez definovatelné příčiny během 3 měsíců od screeningové návštěvy nebo kteří mají v anamnéze významné gastrointestinální poruchy.

Pacienti s interkurentním zdravotním stavem, který by je činil nevhodnými pro studii, např. HIV, infekce hepatitidou.

Pacienti, kteří jsou podle názoru zkoušejícího (z jakéhokoli důvodu) považováni za nevhodné pro studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Eye Institute (NEI)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

17. října 2002

Dokončení studie

15. srpna 2007

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. dubna 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. dubna 2006

První zveřejněno (Odhad)

20. dubna 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. července 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. června 2017

Naposledy ověřeno

15. srpna 2007

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 030011
  • 03-EI-0011

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Niemann Pickovy choroby

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ghana

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit