Sakkadiset silmäliikkeet potilailla, joilla on tyypin C Niemann-Pickin tauti
Vaiheen I/II satunnaistettu, kontrolloitu tutkimus OGT 918:sta aikuisilla ja nuorilla potilailla, joilla on Niemann Pick C -tauti
Tämä tutkimus tehdään yhdessä Columbia University College of Physicians and Surgeonsissa New Yorkissa ja Royal Manchester Children's Hospitalissa Englannissa, jossa tutkittiin uuden OGT 918 -nimisen lääkkeen tehokkuutta Niemann-Pick Type C:n hoidossa. NPC) sairaus. Potilaat, joilla on tämä geneettinen sairaus, eivät kuljeta lipidejä (rasva-aineita) soluihinsa, mikä johtaa maksan, pernan ja aivojen ongelmiin. NPC:n varhainen merkki on heikentynyt kyky siirtää silmiä nopeasti ylös ja alas tai sivulta toiselle. Näitä vapaaehtoisia silmän liikkeitä kutsutaan sakkadeiksi. Tähän alatutkimukseen osallistuvien OGT 918 -tutkimukseen osallistuvien potilaiden silmän liikkeet mitataan, jotta nähdään, paraneeko OGT 918 -hoito.
Tähän tutkimukseen voivat osallistua 12-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, joilla on Niemann-Pickin tyypin C tauti ja jotka ovat mukana yllä kuvatussa OGT 918 -tutkimuksessa.
Osallistujilla on sekä pystysuorat (ylös ja alas) että vaakasuuntaiset (sivulta toiselle) sakadiset silmäliikkeet mitattuna kahdessa pisteessä ennen OGT 918 -hoidon aloittamista ja 12 kuukauden hoidon jälkeen. Testiä varten potilaat istuvat tuolilla pään asennossa kuten tavallisessa silmätutkimuksessa (leukakuppi ja niskatuki tukevat) ja seuraavat silmillään sarjaa valoja tai laserpisteitä, jotka liikkuvat näytöllä 1 metrin etäisyydellä. (3 jalkaa). Testin aikana potilaat käyttävät joko erityisiä tallennuslaseja, infrapunalaseja tai erityisiä piilolinssejä silmän liikkeiden mittaamiseen. Täysi silmän arviointi kestää noin 1 tunnin ja jokainen silmä arvioidaan kahdesti. Arviointien välillä on vähintään tunti ja mahdollisesti päivä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Abingdon, Yhdistynyt kuningaskunta
- Oxford GlycoSciences Ltd.
-
-
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032-3784
- Columbia University
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
- SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
Potilaat, joilla on NPC-sairaus, joka on vahvistettu epänormaalilla kolesterolin esteröimällä ja epänormaalilla filipiinivärjäyksellä.
12-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat. Kehon paino ei saa olla alle 14 kg.
Potilaat, jotka voivat niellä kapselin.
POISTAMISKRITEERIT:
Alle 18-vuotiaat potilaat, jotka eivät pysty antamaan tietoon perustuvaa suostumusta ja/tai joiden laillinen huoltaja ei pysty antamaan tietoista suostumusta.
18-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, jotka eivät voi antaa tietoista suostumusta ja/tai joiden laillinen huoltaja ei pysty antamaan todistettua tietoista suostumusta.
Hedelmälliset potilaat, jotka eivät suostu käyttämään asianmukaista ehkäisyä koko tutkimuksen ajan ja kolmen kuukauden ajan OGT 918 -hoidon lopettamisen jälkeen.
Potilaat, jotka eivät siedä tutkimustoimenpiteitä tai jotka eivät voi matkustaa tutkimuskeskukseen tämän protokollan edellyttämällä tavalla.
Potilaat, jotka saavat parhaillaan hoitoa muilla tutkimusaineilla tai potilaat, jotka käyttävät lääkkeitä tai ravintolisiä, jotka voivat häiritä ruoansulatuskanavan imeytymistä tai motiliteettia.
Potilaat, jotka kärsivät kliinisesti merkittävästä ripulista (yli 3 nestemäistä ulostetta päivässä yli 7 päivän ajan) ilman määriteltävää syytä 3 kuukauden sisällä seulontakäynnistä tai joilla on aiemmin ollut merkittäviä ruoansulatuskanavan häiriöitä.
Potilaat, joilla on väliaikainen sairaus, joka tekisi heistä sopimattomia tutkimukseen, esim. HIV, hepatiitti-infektio.
Potilaat, joiden katsotaan tutkijan mielestä (jostain syystä) sopimattomiksi tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lymfaattiset sairaudet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Dementia
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Frontotemporaalinen lobarin rappeuma
- Histiosytoosi, ei-Langerhansin solu
- Histiosytoosi
- Frontotemporaalinen dementia
- Valitse Aivosairaus
- Niemann-Pickin sairaudet
- Niemann-Pickin tauti, tyyppi A
- Niemann-Pickin tauti, tyyppi C
- Hypoglykeemiset aineet
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Viruksenvastaiset aineet
- Entsyymin estäjät
- HIV-vastaiset aineet
- Antiretroviraaliset aineet
- Glykosidihydrolaasin estäjät
- Miglustat
Muut tutkimustunnusnumerot
- 030011
- 03-EI-0011
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .