Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Saccadische oogbewegingen bij patiënten met de ziekte van Niemann-Pick type C

30 juni 2017 bijgewerkt door: National Eye Institute (NEI)

Een gerandomiseerde, gecontroleerde fase I/II-studie van OGT 918 bij volwassen en jeugdige patiënten met de ziekte van Niemann Pick C

Deze studie is uitgevoerd in samenhang met een proef, uitgevoerd aan het Columbia University College of Physicians and Surgeons in New York en het Royal Manchester Children's Hospital in Engeland, om de effectiviteit te onderzoeken van een nieuw medicijn genaamd OGT 918 voor de behandeling van Niemann-Pick Type C ( NPC) ziekte. Patiënten met deze erfelijke aandoening vervoeren geen lipiden (vetstoffen) in hun cellen, met als gevolg lever-, milt- en hersenproblemen. Een vroeg teken van NPC is een verminderd vermogen om de ogen snel op en neer of heen en weer te bewegen. Deze vrijwillige oogbewegingen worden saccades genoemd. Bij patiënten in de OGT 918-studie die deelnemen aan deze substudie zullen hun saccadische oogbewegingen worden gemeten om te zien of er verbetering optreedt met de OGT 918-behandeling.

Patiënten met de ziekte van Niemann-Pick type C van 12 jaar en ouder die deelnemen aan de hierboven beschreven OGT 918-studie kunnen in aanmerking komen voor deze studie.

Bij deelnemers worden zowel verticale (omhoog en omlaag) als horizontale (van links naar rechts) saccadische oogbewegingen gemeten op twee tijdstippen voordat de behandeling met OGT 918 wordt gestart en na 12 maanden behandeling. Voor de test zitten patiënten in een stoel met hun hoofd gepositioneerd zoals bij een normaal oogonderzoek (ondersteund door een kinkom en hoofdsteun) en volgen met hun ogen een reeks lichten of laserspots die op een scherm bewegen op een afstand van 1 meter (3 voet). Tijdens de test dragen patiënten een speciale opnamebril, een infraroodbril of speciale contactlenzen voor het meten van oogbewegingen. Een volledige oogevaluatie duurt ongeveer 1 uur en elk oog wordt twee keer geëvalueerd. Tussen de evaluaties zit in de tijd minimaal een uur, en eventueel een dag.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Geen gegeven, geverifieerd door PI.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

30

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Abingdon, Verenigd Koninkrijk
        • Oxford GlycoSciences Ltd.
  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032-3784
        • Columbia University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

  • INSLUITINGSCRITERIA:

Patiënten met NPC-ziekte bevestigd door abnormale cholesterolverestering en abnormale filipinekleuring.

Patiënten van 12 jaar en ouder. Het lichaamsgewicht mag niet minder zijn dan 14 kg.

Patiënten die een capsule kunnen inslikken.

UITSLUITINGSCRITERIA:

Patiënten jonger dan 18 jaar die geen geïnformeerde toestemming kunnen geven en/of wiens wettelijke voogd geen geïnformeerde toestemming kan geven.

Patiënten van 18 jaar en ouder die geen geïnformeerde toestemming kunnen geven en/of wiens wettelijke voogd geen getuige van geïnformeerde toestemming kan geven.

Vruchtbare patiënten die niet akkoord gaan met het gebruik van adequate anticonceptie tijdens het onderzoek en gedurende drie maanden na stopzetting van de OGT 918-behandeling.

Patiënten die de onderzoeksprocedures niet kunnen verdragen of die niet naar het studiecentrum kunnen reizen zoals vereist door dit protocol.

Patiënten die momenteel worden behandeld met andere onderzoeksgeneesmiddelen of patiënten die medicijnen of voedingssupplementen gebruiken die de gastro-intestinale absorptie of motiliteit kunnen verstoren.

Patiënten die lijden aan klinisch significante diarree (meer dan 3 vloeibare ontlastingen per dag gedurende meer dan 7 dagen) zonder aanwijsbare oorzaak binnen 3 maanden na het screeningsbezoek, of die een voorgeschiedenis hebben van significante gastro-intestinale stoornissen.

Patiënten met een bijkomende medische aandoening die hen ongeschikt zou maken voor de studie, b.v. HIV, hepatitis-infectie.

Patiënten die naar het oordeel van de onderzoeker (om welke reden dan ook) ongeschikt worden geacht voor het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Eye Institute (NEI)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

17 oktober 2002

Studie voltooiing

15 augustus 2007

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 april 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 april 2006

Eerst geplaatst (Schatting)

20 april 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 juli 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juni 2017

Laatst geverifieerd

15 augustus 2007

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 030011
  • 03-EI-0011

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren