尼曼匹克 C 型病患者的扫视眼球运动
OGT 918 在患有 Niemann Pick C 病的成人和青少年患者中进行的 I/II 期随机对照研究
这项研究与纽约哥伦比亚大学内外科医师学院和英格兰皇家曼彻斯特儿童医院进行的一项试验结合进行，以检验一种名为 OGT 918 的新药治疗 Niemann-Pick C 型的有效性（ NPC）疾病。 患有这种遗传疾病的患者无法在其细胞中运输脂质（脂肪物质），从而导致肝脏、脾脏和大脑出现问题。 NPC 的早期迹象是眼睛快速上下或左右移动的能力下降。 这些自愿的眼球运动称为扫视。 参与该子研究的 OGT 918 试验患者将测量他们的扫视眼球运动，以查看 OGT 918 治疗是否有所改善。
参加上述 OGT 918 试验的 12 岁及以上患有 Niemann-Pick C 型疾病的患者可能有资格参加本研究。
在开始使用 OGT 918 治疗之前和治疗 12 个月后，参与者将在两个时间点测量垂直（上下）和水平（左右）扫视眼球运动。 在测试中，患者坐在椅子上，头部保持常规眼科检查的位置（由下巴杯和头枕固定），并用眼睛跟随屏幕上 1 米距离处移动的一系列灯光或激光点（3 英尺）。 在测试过程中，患者佩戴特殊的记录眼镜、红外护目镜或特殊的隐形眼镜来测量眼球运动。 全眼评估持续约 1 小时，每只眼睛评估两次。 评估在时间上至少相隔一个小时，可能一天。
研究概览
详细说明
研究类型
注册
阶段
- 阶段1
联系人和位置
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
- 纳入标准：
经胆固醇酯化异常和菲律宾蛋白染色异常确诊的鼻咽癌患者。
12岁及以上的患者。 体重不得低于 14 公斤。
可以服用胶囊的患者。
排除标准：
无法提供知情同意和/或其法定监护人无法提供知情同意的 18 岁以下患者。
18 岁及以上不能提供知情同意和/或其法定监护人不能提供有见证的知情同意的患者。
不同意在整个研究期间和停止 OGT 918 治疗后三个月使用充分避孕措施的生育患者。
无法耐受研究程序或无法按照本方案要求前往研究中心的患者。
目前正在接受其他研究药物治疗的患者或正在服用可能会干扰胃肠道吸收或运动的药物或食品补充剂的患者。
筛选访视后 3 个月内无明确原因患有临床显着腹泻（每天超过 3 次稀便，持续超过 7 天）或有明显胃肠道疾病病史的患者。
患有并发疾病的患者不适合研究，例如 艾滋病毒、肝炎感染。
研究者认为（无论出于何种原因）不适合研究的患者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
合作者和调查者
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
研究完成
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 030011
- 03-EI-0011
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