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安定した1型ゴーシェ病患者におけるミグルスタットの長期的な有効性、安全性、忍容性を評価するための臨床研究

2025年1月31日 更新者：Actelion

安定した1型ゴーシェ病の成人患者における酵素補充療法からの切り替え後の維持療法としての経口ミグルスタットの長期的有効性、安全性および忍容性を評価するための非盲検、非比較、多施設研究

ミグルスタットは、酵素補充療法（ERT）に適さない患者の軽度から中等度の 1 型ゴーシェ病の治療薬として承認されていますが、その後の疾患の安定性を維持するミグルスタットの長期的な有効性、安全性、忍容性を確立するには、より多くのデータが必要です。 ERT からの切り替え。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

42

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、アメリカ、30033
        • Emory University
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • NYU School of Medicine
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Doembecher Children's Hospital, Oregon Health and Sciences University
    • Wisconsin
      • Wauwatosa、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Medical College of Wisconsin
  • イギリス
      • Cambridge、イギリス、CB2 2QQ
        • University of Cambridge
  • イタリア
      • Trieste、イタリア、34100
        • Ospedale Burlo Garofolo
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1100
        • Academic Medical Center
  • オーストラリア
      • Perth、オーストラリア
        • Royal Perth Hospital
      • Queensland、オーストラリア
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Victoria、オーストラリア
        • Royal Melbourne Hospital
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • スペイン
      • Zaragoza、スペイン、50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • チェコ
      • Prague、チェコ
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
  • ドイツ
      • Mainz、ドイツ、55131
        • Kinderklinik der Universitat Mainz
  • ハンガリー
      • Debrecen、ハンガリー
        • University of Debrecen
  • フランス
      • Clichy、フランス、92118
        • Hopital Beaujon
  • ブラジル
      • Porto Alegre、ブラジル
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • 台湾
      • Taipei、台湾
        • National Taiwan University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

14年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 18歳以上の男女
  2. グルコセレブロシダーゼアッセイまたはグルコセレブロシダーゼ遺伝子の分子分析によって診断されるタイプ1ゴーシェ病。
  3. -少なくとも3年間ERTで治療し、少なくとも過去6か月間は安定した用量レジメン。

  4. -過去2年間の臨床的および生物学的に安定した疾患であり、少なくとも2つの時点での評価（ベースラインを1つの潜在的な時点として含む）で、次のように定義されます。

    • 安定した臓器肥大（磁気共鳴画像法（MRI）またはコンピューター断層撮影法（CT）による評価）：

      • 平均値の 10% 以内の肝容積。
      • 平均値の 10% 以内の脾臓容積。
    • 進行性の症候性骨疾患が記録されていません。
    • ヘモグロビン値 > 11g/dl
    • 平均血小板数 > 100x10^9 /l。

    • 平均の20%以内のキトトリオシダーゼ活性。

      • キトトリオシダーゼが利用できない場合 (キトトリオシダーゼ欠損症の場合、または決定されなかった場合)、他の関連するバイオマーカー (例えば、アンギオテンシン変換酵素 (ACE)、酒石酸耐性酸性ホスファターゼ (TRAP) およびフェリチン) を考慮することができます。
  5. 書面によるインフォームドコンセント。

除外基準:

  1. -眼球運動注視麻痺、運動失調、または通常は神経障害性3型ゴーシェ病に関連するその他の臨床症状の病歴または証拠。
  2. 外来患者ではない、または進行性の症候性骨疾患が記録されている患者。
  3. 脾腫および/または血小板減少症のための18歳未満の脾臓摘出術。
  4. 末梢多発神経障害（単神経障害ではない）は、臨床徴候と症状の両方、および電気診断（EDX）で記録されています。
  5. -研究全体およびミグルスタット治療の中止後3か月間、信頼できる避妊を使用することに同意しない患者（男性および女性）。
  6. -妊娠中または授乳中の女性患者、または1日目前に妊娠検査を受けていない女性患者。
  7. 重大な乳糖不耐症の病歴。
  8. -臨床的に重大な下痢（1日あたり3回以上の液体便が7日間以上） 1日目の前6か月以内に明確な原因がない、または臨床的に関連する胃腸障害の病歴。
  9. -白内障の病歴または白内障形成の既知のリスク増加。
  10. クレアチニンクリアランスを伴う重度の腎障害
  11. -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）またはB / C型肝炎などの付随するアクティブな病状により、患者は研究に不向きになります。
  12. -ミグルスタットによる以前の治療。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：非盲検ミグルスタット
ミグルスタット100mgを3日3回経口投与2年間
薬：ミグルスタット
ミグルスタット 100 mg を含む経口カプセル剤、1 日 3 回投与 (t.i.d.)
他の名前：
  • ザベスカ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースライン時および治療終了時の肝容積
時間枠：ベースラインと治療の終了 (24 か月)
肝容積は、磁気共鳴画像法によってベースラインと治療終了時に評価されました。 24 か月目に欠損値がある患者の代入法は次のように適用されました。患者が治験薬による治療を 640 日以上受けた場合、治療終了後 2 日以内の最後の観察が繰り越されました。 患者が 640 日目より前に治験薬を中止した場合、治療終了後 2 日以内の「最悪の」患者内値を使用して欠損値を補完した。
ベースラインと治療の終了 (24 か月)
肝容積のベースラインからの患者内平均変化率
時間枠：治療終了（月24）
肝容積は、磁気共鳴画像法によってベースラインと治療終了時に評価されました。 24 か月目に欠損値がある患者の代入法は次のように適用されました。患者が治験薬による治療を 640 日以上受けた場合、治療終了後 2 日以内の最後の観察が繰り越されました。 患者が 640 日目より前に治験薬を中止した場合、治療終了後 2 日以内の「最悪の」患者内値を使用して欠損値を補完した。
治療終了（月24）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースライン時および治療終了時の脾臓容積
時間枠：ベースラインと治療の終了 (24 か月)

脾臓の容積は、磁気共鳴画像法によってベースラインと治療終了時に評価されました。

24 か月目に欠損値がある患者の代入法は次のように適用されました。患者が治験薬による治療を 640 日以上受けた場合、治療終了後 2 日以内の最後の観察が繰り越されました。 患者が 640 日目より前に治験薬を中止した場合、治療終了後 2 日以内の「最悪の」患者内値を使用して欠損値を補完した。
ベースラインと治療の終了 (24 か月)
脾臓容積のベースラインからの平均変化率
時間枠：治療終了（月24）

脾臓の容積は、磁気共鳴画像法によってベースラインと治療終了時に評価されました。

24 か月目に欠損値がある患者の代入法は次のように適用されました。患者が治験薬による治療を 640 日以上受けた場合、治療終了後 2 日以内の最後の観察が繰り越されました。 患者が 640 日目より前に治験薬を中止した場合、治療終了後 2 日以内の「最悪の」患者内値を使用して欠損値を補完した。
治療終了（月24）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Actelion

捜査官

  • 主任研究者：Timothy Cox, Prof、University of Cambridge

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2006年2月1日

一次修了 (実際)

2010年6月1日

研究の完了 (実際)

2010年7月1日

試験登録日

最初に提出

2006年4月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2006年4月27日

最初の投稿 (推定)

2006年4月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年1月31日

最終確認日

2025年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • OGT 918-011

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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