Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie k hodnocení dlouhodobé účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti miglustatu u pacientů se stabilní Gaucherovou chorobou typu 1

31. ledna 2025 aktualizováno: Actelion

Otevřená, nekomparativní, multicentrická studie k vyhodnocení dlouhodobé účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti perorálního miglustatu jako udržovací terapie po přechodu z enzymatické substituční terapie u dospělých pacientů se stabilní Gaucherovou chorobou typu 1

Přestože byl miglustat schválen jako léčba mírné až středně těžké Gaucherovy choroby typu 1 u pacientů, kteří nejsou vhodní pro enzymatickou substituční terapii (ERT), je zapotřebí více údajů ke stanovení dlouhodobé účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti miglustatu při zachování stability onemocnění po přepínač od ERT.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

42

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Perth, Austrálie
        • Royal Perth Hospital
      • Queensland, Austrálie
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Victoria, Austrálie
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Francie
      • Clichy, Francie, 92118
        • Hopital Beaujon
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1100
        • Academic Medical Center
  • Itálie
      • Trieste, Itálie, 34100
        • Ospedale Burlo Garofolo
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Maďarsko
      • Debrecen, Maďarsko
        • University of Debrecen
  • Německo
      • Mainz, Německo, 55131
        • Kinderklinik der Universitat Mainz
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království, CB2 2QQ
        • University of Cambridge
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory University
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Doembecher Children's Hospital, Oregon Health and Sciences University
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan
        • National Taiwan University Hospital
  • Česko
      • Prague, Česko
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
  • Španělsko
      • Zaragoza, Španělsko, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy ve věku 18 let nebo starší
  2. Gaucherova choroba typu 1, diagnostikovaná glukocerebrosidázovým testem nebo molekulární analýzou genu glukocerebrosidázy.
  3. Léčba ERT po dobu alespoň 3 let, se stabilním dávkovacím režimem po dobu alespoň posledních 6 měsíců.

  4. Klinicky a biologicky stabilní onemocnění za předchozí 2 roky, s hodnocením alespoň ve 2 časových bodech (včetně výchozího stavu jako jednoho potenciálního časového bodu), definovaného jako:

    • Stabilní organomegalie (hodnoceno zobrazením magnetickou rezonancí (MRI) nebo počítačovou tomografií (CT)):

      • Objem jater do 10 % průměru.
      • Objem sleziny do 10 % průměru.
    • Bez progresivního symptomatického dokumentovaného onemocnění kostí.
    • Hladiny hemoglobinu > 11 g/dl
    • Průměrný počet krevních destiček > 100x10^9 /l.

    • Chitotriosidázová aktivita v rámci 20 % průměru.

      • Není-li chitotriosidáza dostupná (v případě deficitu chitotriosidázy, nebo pokud nebyla stanovena), lze zvážit další relevantní biomarkery (např. angiotensin konvertující enzym (ACE), tartrát rezistentní kyselá fosfatáza (TRAP) a feritin).
  5. Písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza nebo důkaz obrny okulomotorického pohledu, ataxie nebo jiných klinických projevů typicky spojených s neuronopatickou Gaucherovou chorobou typu 3.
  2. Neambulantní pacienti nebo s progresivním symptomatickým dokumentovaným onemocněním kostí.
  3. Splenektomie před 18. rokem věku pro splenomegalii a/nebo trombocytopenii.
  4. Periferní polyneuropatie (nikoli mononeuropatie) dokumentovaná s klinickými příznaky a symptomy a elektrodiagnosticky (EDX).
  5. Pacienti (muži a ženy), kteří nesouhlasí s používáním spolehlivé antikoncepce v průběhu studie a po dobu 3 měsíců po ukončení léčby miglustatem.
  6. Pacientky, které jsou těhotné nebo kojí nebo nemají těhotenský test před 1. dnem.
  7. Historie významné intolerance laktózy.
  8. Klinicky významný průjem (>3 tekuté stolice denně po dobu >7 dnů) bez definovatelné příčiny během 6 měsíců před 1. dnem nebo anamnéza klinicky relevantních gastrointestinálních poruch.
  9. Anamnéza katarakty nebo známé zvýšené riziko vzniku katarakty.
  10. Těžké poškození ledvin, tj. s clearance kreatininu
  11. Doprovodný aktivní zdravotní stav, jako je virus lidské imunodeficience (HIV) nebo hepatitida B/C, který by způsobil, že by pacienti nebyli vhodní pro studii.
  12. Předchozí léčba miglustatem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Otevřený miglustat
Perorální podání miglustatu 100 mg t.i.d. po dobu 2 let
Lék: Miglustat
Perorální tobolky obsahující miglustat 100 mg, podávané třikrát denně (t.i.d.)
Ostatní jména:
  • Zavesca

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Objem jater na začátku a na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (24. měsíc)
Objem jater byl hodnocen na začátku a na konci léčby zobrazením magnetickou rezonancí. Metody imputace pro pacienty s chybějícími hodnotami ve 24. měsíci byly aplikovány následovně: pokud měl pacient alespoň 640 dní léčby studovaným lékem, bylo přeneseno poslední pozorování, které nebylo více než 2 dny po ukončení léčby. Pokud pacient vysadil studované léčivo před 640. dnem, byla k přičtení chybějící hodnoty použita „nejhorší“ hodnota u pacienta ne více než 2 dny po ukončení léčby.
Výchozí stav a konec léčby (24. měsíc)
Průměrná procentní změna objemu jater oproti výchozí hodnotě u pacienta
Časové okno: Konec léčby (24. měsíc)
Objem jater byl hodnocen na začátku a na konci léčby zobrazením magnetickou rezonancí. Metody imputace pro pacienty s chybějícími hodnotami ve 24. měsíci byly aplikovány následovně: pokud měl pacient alespoň 640 dní léčby studovaným lékem, bylo přeneseno poslední pozorování, které nebylo více než 2 dny po ukončení léčby. Pokud pacient vysadil studované léčivo před 640. dnem, byla k přičtení chybějící hodnoty použita „nejhorší“ hodnota u pacienta ne více než 2 dny po ukončení léčby.
Konec léčby (24. měsíc)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Objem sleziny na začátku a na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav a konec léčby (24. měsíc)

Objem sleziny byl hodnocen na začátku a na konci léčby zobrazením magnetickou rezonancí.

Metody imputace pro pacienty s chybějícími hodnotami ve 24. měsíci byly aplikovány následovně: pokud měl pacient alespoň 640 dní léčby studovaným lékem, bylo přeneseno poslední pozorování, které nebylo více než 2 dny po ukončení léčby. Pokud pacient vysadil studované léčivo před 640. dnem, byla k přičtení chybějící hodnoty použita „nejhorší“ hodnota u pacienta ne více než 2 dny po ukončení léčby.
Výchozí stav a konec léčby (24. měsíc)
Průměrná procentní změna objemu sleziny od výchozí hodnoty
Časové okno: Konec léčby (24. měsíc)

Objem sleziny byl hodnocen na začátku a na konci léčby zobrazením magnetickou rezonancí.

Metody imputace pro pacienty s chybějícími hodnotami ve 24. měsíci byly aplikovány následovně: pokud měl pacient alespoň 640 dní léčby studovaným lékem, bylo přeneseno poslední pozorování, které nebylo více než 2 dny po ukončení léčby. Pokud pacient vysadil studované léčivo před 640. dnem, byla k přičtení chybějící hodnoty použita „nejhorší“ hodnota u pacienta ne více než 2 dny po ukončení léčby.
Konec léčby (24. měsíc)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Actelion

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Timothy Cox, Prof, University of Cambridge

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2006

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. dubna 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. dubna 2006

První zveřejněno (Odhadovaný)

27. dubna 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OGT 918-011

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit