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Studio clinico per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del miglustat in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 stabile

31 gennaio 2025 aggiornato da: Actelion

Studio in aperto, non comparativo, multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del miglustat orale come terapia di mantenimento dopo il passaggio dalla terapia enzimatica sostitutiva in pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1 stabile

Sebbene il miglustat sia stato approvato come trattamento per la malattia di Gaucher di tipo 1 da lieve a moderata in pazienti non idonei alla terapia enzimatica sostitutiva (ERT), sono necessari ulteriori dati per stabilire l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del miglustat nel mantenere la stabilità della malattia dopo un passaggio da ERT.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

42

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Perth, Australia
        • Royal Perth Hospital
      • Queensland, Australia
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Victoria, Australia
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Cechia
      • Prague, Cechia
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
  • Francia
      • Clichy, Francia, 92118
        • Hopital Beaujon
  • Germania
      • Mainz, Germania, 55131
        • Kinderklinik der Universitat Mainz
  • Italia
      • Trieste, Italia, 34100
        • Ospedale Burlo Garofolo
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1100
        • Academic Medical Center
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 2QQ
        • University of Cambridge
  • Spagna
      • Zaragoza, Spagna, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Doembecher Children's Hospital, Oregon Health and Sciences University
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Ungheria
      • Debrecen, Ungheria
        • University of Debrecen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi o femmine di età pari o superiore a 18 anni
  2. Malattia di Gaucher di tipo 1, diagnosticata mediante dosaggio della glucocerebrosidasi o analisi molecolare del gene della glucocerebrosidasi.
  3. Trattamento con ERT per almeno 3 anni, con un regime posologico stabile per almeno gli ultimi 6 mesi.

  4. Malattia clinicamente e biologicamente stabile per i 2 anni precedenti, con almeno 2 valutazioni di punti temporali (incluso il basale come un potenziale punto temporale), definito come:

    • Organomegalia stabile (valutata mediante risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (TC)):

      • Volume del fegato entro il 10% della media.
      • Volume della milza entro il 10% della media.
    • Esente da malattia ossea sintomatica progressiva documentata.
    • Livelli di emoglobina > 11 g/dl
    • Conta piastrinica media > 100x10^9 /l.

    • Attività della chitotriosidasi entro il 20% della media.

      • Se la chitotriosidasi non è disponibile (in caso di carenza di chitotriosidasi, o se non è stata determinata), potrebbero essere presi in considerazione altri biomarcatori rilevanti (ad es. enzima di conversione dell'angiotensina (ACE), fosfatasi acida resistente al tartrato (TRAP) e ferritina).
  5. Consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  1. Anamnesi o evidenza di paralisi oculomotoria dello sguardo, atassia o altre manifestazioni cliniche tipicamente associate alla malattia di Gaucher neuronopatica di tipo 3.
  2. Pazienti non deambulanti o con malattia ossea sintomatica progressiva documentata.
  3. Splenectomia prima dei 18 anni per splenomegalia e/o trombocitopenia.
  4. Polineuropatia periferica (non mononeuropatia) documentata sia con segni e sintomi clinici che elettrodiagnostici (EDX).
  5. Pazienti (maschi e femmine) che non accettano di utilizzare una contraccezione affidabile durante lo studio e per 3 mesi dopo l'interruzione del trattamento con miglustat.
  6. Pazienti di sesso femminile in gravidanza o allattamento o senza test di gravidanza prima del giorno 1.
  7. Storia di significativa intolleranza al lattosio.
  8. Diarrea clinicamente significativa (>3 feci liquide al giorno per>7 giorni) senza causa definibile entro 6 mesi prima del giorno 1, o una storia di disturbi gastrointestinali clinicamente rilevanti.
  9. Storia di cataratta o noto aumento del rischio di formazione di cataratta.
  10. Insufficienza renale grave, cioè con clearance della creatinina
  11. Condizione medica attiva concomitante come il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o l'epatite B/C che renderebbe i pazienti non idonei allo studio.
  12. Precedente trattamento con miglustat.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Miglustat in aperto
Somministrazione orale di miglustat 100 mg t.i.d. per un periodo di 2 anni
Droga: Miglustat
Capsule orali contenenti miglustat 100 mg, somministrate tre volte al giorno (t.i.d.)
Altri nomi:
  • Zavesca

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume epatico al basale e alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (mese 24)
Il volume epatico è stato valutato al basale e alla fine del trattamento mediante risonanza magnetica. I metodi di imputazione per i pazienti con valori mancanti al mese 24 sono stati applicati come segue: se un paziente ha avuto almeno 640 giorni di trattamento con il farmaco oggetto dello studio, è stata riportata l'ultima osservazione non superiore a 2 giorni dopo la fine del trattamento. Se un paziente aveva interrotto il farmaco oggetto dello studio prima del giorno 640, per imputare il valore mancante è stato utilizzato il valore "peggiore" intra-paziente non più di 2 giorni dopo la fine del trattamento.
Basale e fine del trattamento (mese 24)
Variazione percentuale media all'interno del paziente rispetto al basale del volume epatico
Lasso di tempo: Fine del trattamento (mese 24)
Il volume epatico è stato valutato al basale e alla fine del trattamento mediante risonanza magnetica. I metodi di imputazione per i pazienti con valori mancanti al mese 24 sono stati applicati come segue: se un paziente ha avuto almeno 640 giorni di trattamento con il farmaco oggetto dello studio, è stata riportata l'ultima osservazione non superiore a 2 giorni dopo la fine del trattamento. Se un paziente aveva interrotto il farmaco oggetto dello studio prima del giorno 640, per imputare il valore mancante è stato utilizzato il valore "peggiore" intra-paziente non più di 2 giorni dopo la fine del trattamento.
Fine del trattamento (mese 24)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume della milza al basale e alla fine del trattamento
Lasso di tempo: Basale e fine del trattamento (mese 24)

Il volume della milza è stato valutato al basale e alla fine del trattamento mediante risonanza magnetica.

I metodi di imputazione per i pazienti con valori mancanti al mese 24 sono stati applicati come segue: se un paziente ha avuto almeno 640 giorni di trattamento con il farmaco oggetto dello studio, è stata riportata l'ultima osservazione non superiore a 2 giorni dopo la fine del trattamento. Se un paziente aveva interrotto il farmaco oggetto dello studio prima del giorno 640, per imputare il valore mancante è stato utilizzato il valore "peggiore" intra-paziente non più di 2 giorni dopo la fine del trattamento.
Basale e fine del trattamento (mese 24)
Variazione percentuale media rispetto al basale nel volume della milza
Lasso di tempo: Fine del trattamento (mese 24)

Il volume della milza è stato valutato al basale e alla fine del trattamento mediante risonanza magnetica.

I metodi di imputazione per i pazienti con valori mancanti al mese 24 sono stati applicati come segue: se un paziente ha avuto almeno 640 giorni di trattamento con il farmaco oggetto dello studio, è stata riportata l'ultima osservazione non superiore a 2 giorni dopo la fine del trattamento. Se un paziente aveva interrotto il farmaco oggetto dello studio prima del giorno 640, per imputare il valore mancante è stato utilizzato il valore "peggiore" intra-paziente non più di 2 giorni dopo la fine del trattamento.
Fine del trattamento (mese 24)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Actelion

Investigatori

  • Investigatore principale: Timothy Cox, Prof, University of Cambridge

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2006

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 aprile 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 aprile 2006

Primo Inserito (Stimato)

27 aprile 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OGT 918-011

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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