Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne oceniające długoterminową skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję miglustatu u pacjentów ze stabilną chorobą Gauchera typu 1

31 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Actelion

Otwarte, nieporównawcze, wieloośrodkowe badanie oceniające długoterminową skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję doustnego miglustatu jako terapii podtrzymującej po przejściu z enzymatycznej terapii zastępczej u dorosłych pacjentów ze stabilną chorobą Gauchera typu 1

Chociaż miglustat został zatwierdzony do leczenia łagodnej do umiarkowanej choroby Gauchera typu 1 u pacjentów, którzy nie kwalifikują się do enzymatycznej terapii zastępczej (ERT), potrzeba więcej danych, aby ustalić długoterminową skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję miglustatu w utrzymaniu stabilności choroby po przejście z ERT.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

42

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Perth, Australia
        • Royal Perth Hospital
      • Queensland, Australia
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Victoria, Australia
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Czechy
      • Prague, Czechy
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
  • Francja
      • Clichy, Francja, 92118
        • Hôpital Beaujon
  • Hiszpania
      • Zaragoza, Hiszpania, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1100
        • Academic Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Niemcy
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Kinderklinik der Universitat Mainz
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Emory University
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Doembecher Children's Hospital, Oregon Health and Sciences University
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Węgry
      • Debrecen, Węgry
        • University of Debrecen
  • Włochy
      • Trieste, Włochy, 34100
        • Ospedale Burlo Garofolo
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 2QQ
        • University of Cambridge

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni lub kobiety w wieku 18 lat lub starsi
  2. Choroba Gauchera typu 1, zdiagnozowana za pomocą testu glukocerebrozydazy lub analizy molekularnej genu glukocerebrozydazy.
  3. Leczenie ERT przez co najmniej 3 lata, ze stałym schematem dawkowania przez co najmniej ostatnie 6 miesięcy.

  4. Klinicznie i biologicznie stabilna choroba w ciągu ostatnich 2 lat, z co najmniej 2 ocenami punktów czasowych (w tym punkt wyjściowy jako jeden potencjalny punkt czasowy), zdefiniowana jako:

    • Stabilna organomegalia (oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) lub tomografii komputerowej (CT)):

      • Objętość wątroby w granicach 10% średniej.
      • Objętość śledziony w granicach 10% średniej.
    • Wolne od postępującej objawowej udokumentowanej choroby kości.
    • Poziom hemoglobiny > 11 g/dl
    • Średnia liczba płytek krwi > 100x10^9/l.

    • Aktywność chitotriozydazy w granicach 20% średniej.

      • Jeśli chitotriozydaza nie jest dostępna (w przypadku niedoboru chitotriozydazy lub jeśli nie została ona oznaczona), można rozważyć inne istotne biomarkery (np.
  5. Pisemna świadoma zgoda.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia lub dowody na okoruchowe porażenie wzroku, ataksję lub inne objawy kliniczne typowo związane z neuropatyczną chorobą Gauchera typu 3.
  2. Pacjenci niechodzący lub z postępującą objawową udokumentowaną chorobą kości.
  3. Splenektomia przed 18 rokiem życia z powodu splenomegalii i/lub małopłytkowości.
  4. Polineuropatia obwodowa (nie mononeuropatia) udokumentowana zarówno objawami klinicznymi, jak i elektrodiagnostyką (EDX).
  5. Pacjenci (mężczyźni i kobiety), którzy nie zgadzają się na stosowanie skutecznej antykoncepcji w trakcie badania i przez 3 miesiące po zakończeniu leczenia miglustatem.
  6. Pacjentki w ciąży lub karmiące piersią lub bez testu ciążowego przed 1. dniem.
  7. Historia znacznej nietolerancji laktozy.
  8. Klinicznie istotna biegunka (>3 płynne stolce dziennie przez >7 dni) bez określonej przyczyny w ciągu 6 miesięcy przed 1. dniem lub klinicznie istotne zaburzenia żołądkowo-jelitowe w wywiadzie.
  9. Historia zaćmy lub znane zwiększone ryzyko powstawania zaćmy.
  10. Ciężkie zaburzenia czynności nerek, tj. z klirensem kreatyniny
  11. Współistniejący aktywny stan chorobowy, taki jak ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV) lub wirusowe zapalenie wątroby typu B/C, który sprawia, że ​​pacjenci nie nadają się do badania.
  12. Wcześniejsze leczenie miglustatem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Miglustat w otwartej próbie
Doustne podanie miglustatu 100 mg trzy razy dziennie na okres 2 lat
Lek: Miglustat
Kapsułki doustne zawierające miglustat 100 mg, podawane trzy razy na dobę (t.i.d.)
Inne nazwy:
  • Zavesca

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Objętość wątroby na początku leczenia i na końcu leczenia
Ramy czasowe: Punkt początkowy i koniec leczenia (miesiąc 24)
Objętość wątroby oceniano na początku i na końcu leczenia za pomocą rezonansu magnetycznego. Metody imputacji dla pacjentów z brakującymi wartościami w miesiącu 24 zastosowano w następujący sposób: jeśli pacjent miał co najmniej 640 dni leczenia badanym lekiem, ostatnia obserwacja, która miała miejsce nie później niż 2 dni po zakończeniu leczenia, została przeniesiona. Jeśli pacjent odstawił badany lek przed dniem 640, do przypisania brakującej wartości wykorzystano „najgorszą” wartość wewnątrz pacjenta nie później niż 2 dni po zakończeniu leczenia.
Punkt początkowy i koniec leczenia (miesiąc 24)
Średnia procentowa zmiana objętości wątroby u pacjenta w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: Zakończenie leczenia (24. miesiąc)
Objętość wątroby oceniano na początku i na końcu leczenia za pomocą rezonansu magnetycznego. Metody imputacji dla pacjentów z brakującymi wartościami w miesiącu 24 zastosowano w następujący sposób: jeśli pacjent miał co najmniej 640 dni leczenia badanym lekiem, ostatnia obserwacja, która miała miejsce nie później niż 2 dni po zakończeniu leczenia, została przeniesiona. Jeśli pacjent odstawił badany lek przed dniem 640, do przypisania brakującej wartości wykorzystano „najgorszą” wartość wewnątrz pacjenta nie później niż 2 dni po zakończeniu leczenia.
Zakończenie leczenia (24. miesiąc)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Objętość śledziony na początku i na końcu leczenia
Ramy czasowe: Punkt początkowy i koniec leczenia (miesiąc 24)

Objętość śledziony oceniano na początku i na końcu leczenia za pomocą rezonansu magnetycznego.

Metody imputacji dla pacjentów z brakującymi wartościami w miesiącu 24 zastosowano w następujący sposób: jeśli pacjent miał co najmniej 640 dni leczenia badanym lekiem, ostatnia obserwacja, która miała miejsce nie później niż 2 dni po zakończeniu leczenia, została przeniesiona. Jeśli pacjent odstawił badany lek przed dniem 640, do przypisania brakującej wartości wykorzystano „najgorszą” wartość wewnątrz pacjenta nie później niż 2 dni po zakończeniu leczenia.
Punkt początkowy i koniec leczenia (miesiąc 24)
Średnia procentowa zmiana objętości śledziony w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: Zakończenie leczenia (24. miesiąc)

Objętość śledziony oceniano na początku i na końcu leczenia za pomocą rezonansu magnetycznego.

Metody imputacji dla pacjentów z brakującymi wartościami w miesiącu 24 zastosowano w następujący sposób: jeśli pacjent miał co najmniej 640 dni leczenia badanym lekiem, ostatnia obserwacja, która miała miejsce nie później niż 2 dni po zakończeniu leczenia, została przeniesiona. Jeśli pacjent odstawił badany lek przed dniem 640, do przypisania brakującej wartości wykorzystano „najgorszą” wartość wewnątrz pacjenta nie później niż 2 dni po zakończeniu leczenia.
Zakończenie leczenia (24. miesiąc)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Actelion

Śledczy

  • Główny śledczy: Timothy Cox, Prof, University of Cambridge

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2006

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 kwietnia 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 kwietnia 2006

Pierwszy wysłany (Szacowany)

27 kwietnia 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OGT 918-011

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj