Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk undersøgelse for at evaluere den langsigtede effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af Miglustat hos patienter med stabil type 1 Gaucher sygdom

24. oktober 2018 opdateret af: Actelion

Åbent, ikke-sammenlignende, multicenter-studie til evaluering af den langsigtede effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af oral Miglustat som vedligeholdelsesterapi efter et skift fra enzymerstatningsterapi hos voksne patienter med stabil type 1 Gaucher-sygdom

Selvom miglustat er blevet godkendt som en behandling for mild til moderat Gauchers sygdom type 1 hos patienter, der er uegnede til enzymerstatningsterapi (ERT), er der behov for flere data for at fastslå den langsigtede effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af miglustat til at opretholde sygdomsstabilitet efter et skifte fra ERT.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Perth, Australien
        • Royal Perth Hospital
      • Queensland, Australien
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Victoria, Australien
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 2QQ
        • University of Cambridge
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Doembecher Children's Hospital, Oregon Health and Sciences University
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Frankrig
      • Clichy, Frankrig, 92118
        • Hopital Beaujon
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1100
        • Academic Medical Center
  • Italien
      • Trieste, Italien, 34100
        • Ospedale Burlo Garofolo
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Kinderklinik der Universitat Mainz
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn
        • University of Debrecen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Hanner eller kvinder i alderen 18 år eller ældre
  2. Type 1 Gauchers sygdom, diagnosticeret ved glucocerebrosidase assay eller molekylær analyse af glucocerebrosidase genet.
  3. Behandling med ERT i mindst 3 år, med et stabilt dosisregime i mindst de sidste 6 måneder.

  4. Klinisk og biologisk stabil sygdom i de foregående 2 år, med vurderinger af mindst 2 tidspunkter (inklusive baseline som et potentielt tidspunkt), defineret som:

    • Stabil organomegali (vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) eller computertomografi (CT)):

      • Levervolumen inden for 10 % af gennemsnittet.
      • Miltvolumen inden for 10 % af gennemsnittet.
    • Fri for progressiv symptomatisk dokumenteret knoglesygdom.
    • Hæmoglobinniveauer > 11g/dl
    • Gennemsnitligt antal blodplader > 100x10^9 /l.

    • Chitotriosidaseaktivitet inden for 20 % af gennemsnittet.

      • Hvis chitotriosidase ikke er tilgængelig (i tilfælde af chitotriosidasemangel, eller hvis det ikke blev bestemt), kan andre relevante biomarkører (f.eks. angiotensinkonverterende enzym (ACE), tartratresistent sur fosfatase (TRAP) og ferritin) overvejes.
  5. Skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese eller tegn på oculomotorisk blikparese, ataksi eller andre kliniske manifestationer, der typisk er forbundet med neuronopatisk type 3 Gauchers sygdom.
  2. Ikke ambulante patienter eller med progressiv symptomatisk dokumenteret knoglesygdom.
  3. Splenektomi før 18 års alderen for splenomegali og/eller trombocytopeni.
  4. Perifer polyneuropati (ikke mononeuropati) dokumenteret med både kliniske tegn og symptomer og elektrodiagnostisk (EDX).
  5. Patienter (mænd og kvinder), som ikke accepterer at bruge pålidelig prævention gennem hele undersøgelsen og i 3 måneder efter ophør af miglustat-behandling.
  6. Kvindelige patienter, der er gravide eller ammer, eller uden graviditetstest før dag 1.
  7. Historie med betydelig laktoseintolerance.
  8. Klinisk signifikant diarré (>3 flydende afføring pr. dag i >7 dage) uden definerbar årsag inden for 6 måneder før dag 1, eller en historie med klinisk relevante gastrointestinale lidelser.
  9. Anamnese med grå stær eller kendt øget risiko for dannelse af grå stær.
  10. Svært nedsat nyrefunktion, dvs. med en kreatininclearance
  11. Samtidig aktiv medicinsk tilstand såsom human immundefektvirus (HIV) eller hepatitis B/C, der ville gøre patienter uegnede til undersøgelse.
  12. Tidligere behandling med miglustat.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Open-label miglustat
Oral administration af miglustat 100 mg t.i.d. i en periode på 2 år
Medicin: Miglustat
Orale kapsler indeholdende miglustat 100 mg, administreret tre gange dagligt (t.i.d.)
Andre navne:
  • Zavesca

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Levervolumen ved baseline og ved afslutning af behandling
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (måned 24)
Levervolumen blev vurderet ved baseline og afslutning af behandlingen ved magnetisk resonansbilleddannelse. Imputationsmetoder for patienter med manglende værdier ved måned 24 blev anvendt som følger: Hvis en patient havde mindst 640 dages behandling med undersøgelseslægemidlet, blev den sidste observation, der ikke var mere end 2 dage efter afslutningen af ​​behandlingen, videreført. Hvis en patient havde afbrudt studielægemidlet før dag 640, blev den 'værste' værdi inden for patienten ikke mere end 2 dage efter afslutningen af ​​behandlingen brugt til at imputere den manglende værdi.
Baseline og afslutning af behandlingen (måned 24)
Gennemsnitlig procentændring inden for patienten fra baseline i levervolumen
Tidsramme: Slut på behandling (måned 24)
Levervolumen blev vurderet ved baseline og afslutning af behandlingen ved magnetisk resonansbilleddannelse. Imputationsmetoder for patienter med manglende værdier ved måned 24 blev anvendt som følger: Hvis en patient havde mindst 640 dages behandling med undersøgelseslægemidlet, blev den sidste observation, der ikke var mere end 2 dage efter afslutningen af ​​behandlingen, videreført. Hvis en patient havde afbrudt studielægemidlet før dag 640, blev den 'værste' værdi inden for patienten ikke mere end 2 dage efter afslutningen af ​​behandlingen brugt til at imputere den manglende værdi.
Slut på behandling (måned 24)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Miltvolumen ved baseline og afslutning af behandling
Tidsramme: Baseline og afslutning af behandlingen (måned 24)

Miltvolumen blev vurderet ved baseline og slutningen af ​​behandlingen ved magnetisk resonansbilleddannelse.

Imputationsmetoder for patienter med manglende værdier ved måned 24 blev anvendt som følger: Hvis en patient havde mindst 640 dages behandling med undersøgelseslægemidlet, blev den sidste observation, der ikke var mere end 2 dage efter afslutningen af ​​behandlingen, videreført. Hvis en patient havde afbrudt studielægemidlet før dag 640, blev den 'værste' værdi inden for patienten ikke mere end 2 dage efter afslutningen af ​​behandlingen brugt til at imputere den manglende værdi.
Baseline og afslutning af behandlingen (måned 24)
Gennemsnitlig procentændring fra baseline i miltvolumen
Tidsramme: Slut på behandling (måned 24)

Miltvolumen blev vurderet ved baseline og slutningen af ​​behandlingen ved magnetisk resonansbilleddannelse.

Imputationsmetoder for patienter med manglende værdier ved måned 24 blev anvendt som følger: Hvis en patient havde mindst 640 dages behandling med undersøgelseslægemidlet, blev den sidste observation, der ikke var mere end 2 dage efter afslutningen af ​​behandlingen, videreført. Hvis en patient havde afbrudt studielægemidlet før dag 640, blev den 'værste' værdi inden for patienten ikke mere end 2 dage efter afslutningen af ​​behandlingen brugt til at imputere den manglende værdi.
Slut på behandling (måned 24)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Actelion

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Timothy Cox, Prof, University of Cambridge

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. april 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. april 2006

Først opslået (Skøn)

27. april 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. november 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. oktober 2018

Sidst verificeret

1. oktober 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OGT 918-011

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Miglustat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner