Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk studie for å evaluere langtidseffekten, sikkerheten og toleransen til Miglustat hos pasienter med stabil Gaucher-sykdom type 1

31. januar 2025 oppdatert av: Actelion

Åpen, ikke-komparativ, multisenterstudie for å evaluere langtidseffekten, sikkerheten og toleransen til oral miglustat som vedlikeholdsterapi etter bytte fra enzymerstatningsterapi hos voksne pasienter med stabil Gaucher-sykdom type 1

Selv om miglustat har blitt godkjent som behandling for mild til moderat type 1 Gauchers sykdom hos pasienter som er uegnet for enzymerstatningsterapi (ERT), kreves det mer data for å fastslå langsiktig effekt, sikkerhet og tolerabilitet av miglustat for å opprettholde sykdomsstabilitet etter en bytte fra ERT.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Perth, Australia
        • Royal Perth Hospital
      • Queensland, Australia
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Victoria, Australia
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
        • Emory University
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Doembecher Children's Hospital, Oregon Health and Sciences University
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Frankrike
      • Clichy, Frankrike, 92118
        • Hopital Beaujon
  • Italia
      • Trieste, Italia, 34100
        • Ospedale Burlo Garofolo
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1100
        • Academic Medical Center
  • Spania
      • Zaragoza, Spania, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 2QQ
        • University of Cambridge
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Kinderklinik der Universitat Mainz
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn
        • University of Debrecen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Hanner eller kvinner i alderen 18 år eller eldre
  2. Gauchers sykdom type 1, diagnostisert ved glucocerebrosidase assay eller molekylær analyse av glucocerebrosidase genet.
  3. Behandling med ERT i minst 3 år, med stabilt doseregime i minst de siste 6 månedene.

  4. Klinisk og biologisk stabil sykdom for de siste 2 årene, med minst 2 tidspunkter vurderinger (inkludert baseline som ett potensielt tidspunkt), definert som:

    • Stabil organomegali (vurdert ved magnetisk resonansavbildning (MRI) eller computertomografi (CT)):

      • Levervolum innenfor 10 % av gjennomsnittet.
      • Miltvolum innenfor 10 % av gjennomsnittet.
    • Fri for progressiv symptomatisk dokumentert beinsykdom.
    • Hemoglobinnivåer > 11g/dl
    • Gjennomsnittlig antall blodplater > 100x10^9 /l.

    • Chitotriosidaseaktivitet innenfor 20 % av gjennomsnittet.

      • Hvis chitotriosidase ikke er tilgjengelig (i tilfelle av kitotriosidase-mangel, eller hvis det ikke ble bestemt), kan andre relevante biomarkører (f.eks. angiotensinkonverterende enzym (ACE), tartratresistent sur fosfatase (TRAP) og ferritin) vurderes.
  5. Skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese eller bevis på oculomotorisk blikksparese, ataksi eller andre kliniske manifestasjoner som typisk er assosiert med neuronopatisk type 3 Gauchers sykdom.
  2. Ikke ambulante pasienter, eller med progressiv symptomatisk dokumentert bensykdom.
  3. Splenektomi før 18 års alder for splenomegali og/eller trombocytopeni.
  4. Perifer polynevropati (ikke mononevropati) dokumentert med både kliniske tegn og symptomer, og elektrodiagnostisk (EDX).
  5. Pasienter (menn og kvinner) som ikke godtar å bruke pålitelig prevensjon gjennom hele studien og i 3 måneder etter avsluttet behandling med miglustat.
  6. Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammer, eller uten graviditetstest før dag 1.
  7. Historie med betydelig laktoseintoleranse.
  8. Klinisk signifikant diaré (>3 flytende avføring per dag i >7 dager) uten definerbar årsak innen 6 måneder før dag 1, eller en historie med klinisk relevante gastrointestinale lidelser.
  9. Anamnese med grå stær eller kjent økt risiko for dannelse av grå stær.
  10. Alvorlig nedsatt nyrefunksjon, dvs. med kreatininclearance
  11. Samtidig aktiv medisinsk tilstand som humant immunsviktvirus (HIV) eller hepatitt B/C som vil gjøre pasienter uegnet for studier.
  12. Tidligere behandling med miglustat.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Open-label miglustat
Oral administrering av miglustat 100 mg t.i.d. for en periode på 2 år
Legemiddel: Miglustat
Orale kapsler som inneholder miglustat 100 mg, administrert tre ganger daglig (t.i.d.)
Andre navn:
  • Zavesca

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Levervolum ved baseline og ved slutten av behandlingen
Tidsramme: Grunnlinje og behandlingsslutt (24. måned)
Levervolum ble vurdert ved baseline og slutten av behandlingen ved hjelp av magnetisk resonansavbildning. Imputeringsmetoder for pasienter med manglende verdier ved måned 24 ble brukt som følger: Hvis en pasient hadde minst 640 dagers behandling med studiemedikamentet, ble den siste observasjonen som ikke var mer enn 2 dager etter avsluttet behandling videreført. Hvis en pasient hadde avbrutt studiemedikamentet før dag 640, ble den "dårligste" verdien innen pasienten ikke mer enn 2 dager etter avsluttet behandling brukt for å beregne den manglende verdien.
Grunnlinje og behandlingsslutt (24. måned)
Gjennomsnittlig prosentvis endring innen pasienten fra baseline i levervolum
Tidsramme: Slutt på behandling (måned 24)
Levervolum ble vurdert ved baseline og slutten av behandlingen ved hjelp av magnetisk resonansavbildning. Imputeringsmetoder for pasienter med manglende verdier ved måned 24 ble brukt som følger: Hvis en pasient hadde minst 640 dagers behandling med studiemedikamentet, ble den siste observasjonen som ikke var mer enn 2 dager etter avsluttet behandling videreført. Hvis en pasient hadde avbrutt studiemedikamentet før dag 640, ble den "dårligste" verdien innen pasienten ikke mer enn 2 dager etter avsluttet behandling brukt for å beregne den manglende verdien.
Slutt på behandling (måned 24)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Miltvolum ved baseline og slutten av behandlingen
Tidsramme: Grunnlinje og behandlingsslutt (24. måned)

Miltvolumet ble vurdert ved baseline og slutten av behandlingen ved magnetisk resonansavbildning.

Imputeringsmetoder for pasienter med manglende verdier ved måned 24 ble brukt som følger: Hvis en pasient hadde minst 640 dagers behandling med studiemedikamentet, ble den siste observasjonen som ikke var mer enn 2 dager etter avsluttet behandling videreført. Hvis en pasient hadde avbrutt studiemedikamentet før dag 640, ble den "dårligste" verdien innen pasienten ikke mer enn 2 dager etter avsluttet behandling brukt for å beregne den manglende verdien.
Grunnlinje og behandlingsslutt (24. måned)
Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline i miltvolum
Tidsramme: Slutt på behandling (måned 24)

Miltvolumet ble vurdert ved baseline og slutten av behandlingen ved magnetisk resonansavbildning.

Imputeringsmetoder for pasienter med manglende verdier ved måned 24 ble brukt som følger: Hvis en pasient hadde minst 640 dagers behandling med studiemedikamentet, ble den siste observasjonen som ikke var mer enn 2 dager etter avsluttet behandling videreført. Hvis en pasient hadde avbrutt studiemedikamentet før dag 640, ble den "dårligste" verdien innen pasienten ikke mer enn 2 dager etter avsluttet behandling brukt for å beregne den manglende verdien.
Slutt på behandling (måned 24)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Actelion

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Timothy Cox, Prof, University of Cambridge

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2006

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. april 2006

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. april 2006

Først lagt ut (Antatt)

27. april 2006

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. januar 2025

Sist bekreftet

1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OGT 918-011

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere