Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van miglustat bij patiënten met stabiele ziekte van Gaucher type 1

31 januari 2025 bijgewerkt door: Actelion

Open-label, niet-vergelijkend, multicentrisch onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van orale miglustat als onderhoudstherapie na overschakeling van enzymvervangende therapie bij volwassen patiënten met stabiele ziekte van Gaucher type 1

Hoewel miglustat is goedgekeurd als behandeling voor lichte tot matige ziekte van Gaucher type 1 bij patiënten die niet geschikt zijn voor enzymvervangingstherapie (ERT), zijn er meer gegevens nodig om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van miglustat op lange termijn vast te stellen bij het handhaven van de ziektestabiliteit na een overstap van ERT.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

42

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Perth, Australië
        • Royal Perth Hospital
      • Queensland, Australië
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Victoria, Australië
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brazilië
      • Porto Alegre, Brazilië
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Duitsland
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Kinderklinik der Universitat Mainz
  • Frankrijk
      • Clichy, Frankrijk, 92118
        • Hopital Beaujon
  • Hongarije
      • Debrecen, Hongarije
        • University of Debrecen
  • Italië
      • Trieste, Italië, 34100
        • Ospedale Burlo Garofolo
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1100
        • Academic Medical Center
  • Spanje
      • Zaragoza, Spanje, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 2QQ
        • University of Cambridge
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
        • Emory University
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Doembecher Children's Hospital, Oregon Health and Sciences University
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannen of vrouwen van 18 jaar of ouder
  2. Ziekte van Gaucher type 1, gediagnosticeerd door glucocerebrosidase-assay of moleculaire analyse van het glucocerebrosidase-gen.
  3. Behandeling met ERT gedurende ten minste 3 jaar, met een stabiel doseringsregime gedurende ten minste de laatste 6 maanden.

  4. Klinisch en biologisch stabiele ziekte gedurende de afgelopen 2 jaar, met ten minste 2 tijdspuntbeoordelingen (inclusief baseline als een mogelijk tijdspunt), gedefinieerd als:

    • Stabiele organomegalie (beoordeeld met magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) of computertomografie (CT)):

      • Levervolume binnen 10% van het gemiddelde.
      • Miltvolume binnen 10% van het gemiddelde.
    • Vrij van progressieve symptomatische gedocumenteerde botziekte.
    • Hemoglobinewaarden > 11g/dl
    • Gemiddeld aantal bloedplaatjes > 100x10^9 /l.

    • Chitotriosidase-activiteit binnen 20% van het gemiddelde.

      • Als chitotriosidase niet beschikbaar is (in het geval van chitotriosidasedeficiëntie, of als het niet werd vastgesteld), kunnen andere relevante biomarkers (bijv. angiotensineconverterend enzym (ACE), tartraatresistente zure fosfatase (TRAP) en ferritine) worden overwogen.
  5. Schriftelijke geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

  1. Voorgeschiedenis van of bewijs van oculomotorische blikverlamming, ataxie of andere klinische manifestaties die kenmerkend zijn voor de neuronopathische ziekte van Gaucher type 3.
  2. Niet ambulante patiënten, of met progressieve symptomatische gedocumenteerde botziekte.
  3. Splenectomie vóór 18 jaar voor splenomegalie en/of trombocytopenie.
  4. Perifere polyneuropathie (geen mononeuropathie) gedocumenteerd met zowel klinische tekenen en symptomen als elektrodiagnostisch (EDX).
  5. Patiënten (mannen en vrouwen) die het er niet mee eens zijn betrouwbare anticonceptie te gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende 3 maanden na stopzetting van de behandeling met miglustat.
  6. Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven, of zonder zwangerschapstest vóór dag 1.
  7. Geschiedenis van significante lactose-intolerantie.
  8. Klinisch significante diarree (> 3 vloeibare ontlasting per dag gedurende> 7 dagen) zonder aanwijsbare oorzaak binnen 6 maanden voorafgaand aan dag 1, of een voorgeschiedenis van klinisch relevante gastro-intestinale stoornissen.
  9. Geschiedenis van cataract of een bekend verhoogd risico op cataractvorming.
  10. Ernstige nierfunctiestoornis, d.w.z. met een creatinineklaring
  11. Gelijktijdige actieve medische aandoening zoals humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of hepatitis B/C waardoor patiënten ongeschikt zouden zijn voor onderzoek.
  12. Eerdere behandeling met miglustat.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Open-label miglustat
Orale toediening van miglustat 100 mg driemaal daags voor een periode van 2 jaar
Geneesmiddel: Miglustaat
Orale capsules met miglustat 100 mg, driemaal daags toegediend (t.i.d.)
Andere namen:
  • Zavesca

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Levervolume bij baseline en aan het einde van de behandeling
Tijdsspanne: Baseline en einde van de behandeling (maand 24)
Het levervolume werd beoordeeld bij aanvang en aan het einde van de behandeling door middel van magnetische resonantiebeeldvorming. Imputatiemethoden voor patiënten met ontbrekende waarden op maand 24 werden als volgt toegepast: als een patiënt ten minste 640 dagen behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel had gehad, werd de laatste waarneming die niet meer dan 2 dagen na het einde van de behandeling plaatsvond, overgedragen. Als een patiënt het studiegeneesmiddel had stopgezet vóór dag 640, werd de 'slechtste' waarde binnen de patiënt niet meer dan 2 dagen na het einde van de behandeling gebruikt om de ontbrekende waarde toe te schrijven.
Baseline en einde van de behandeling (maand 24)
Gemiddelde procentuele verandering binnen de patiënt ten opzichte van de uitgangswaarde in levervolume
Tijdsspanne: Einde van de behandeling (maand 24)
Het levervolume werd beoordeeld bij aanvang en aan het einde van de behandeling door middel van magnetische resonantiebeeldvorming. Imputatiemethoden voor patiënten met ontbrekende waarden op maand 24 werden als volgt toegepast: als een patiënt ten minste 640 dagen behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel had gehad, werd de laatste waarneming die niet meer dan 2 dagen na het einde van de behandeling plaatsvond, overgedragen. Als een patiënt het studiegeneesmiddel had stopgezet vóór dag 640, werd de 'slechtste' waarde binnen de patiënt niet meer dan 2 dagen na het einde van de behandeling gebruikt om de ontbrekende waarde toe te schrijven.
Einde van de behandeling (maand 24)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Miltvolume bij baseline en einde van de behandeling
Tijdsspanne: Baseline en einde van de behandeling (maand 24)

Het miltvolume werd beoordeeld bij aanvang en aan het einde van de behandeling door middel van magnetische resonantiebeeldvorming.

Imputatiemethoden voor patiënten met ontbrekende waarden op maand 24 werden als volgt toegepast: als een patiënt ten minste 640 dagen behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel had gehad, werd de laatste waarneming die niet meer dan 2 dagen na het einde van de behandeling plaatsvond, overgedragen. Als een patiënt het studiegeneesmiddel had stopgezet vóór dag 640, werd de 'slechtste' waarde binnen de patiënt niet meer dan 2 dagen na het einde van de behandeling gebruikt om de ontbrekende waarde toe te schrijven.
Baseline en einde van de behandeling (maand 24)
Gemiddelde procentuele verandering van baseline in miltvolume
Tijdsspanne: Einde van de behandeling (maand 24)

Het miltvolume werd beoordeeld bij aanvang en aan het einde van de behandeling door middel van magnetische resonantiebeeldvorming.

Imputatiemethoden voor patiënten met ontbrekende waarden op maand 24 werden als volgt toegepast: als een patiënt ten minste 640 dagen behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel had gehad, werd de laatste waarneming die niet meer dan 2 dagen na het einde van de behandeling plaatsvond, overgedragen. Als een patiënt het studiegeneesmiddel had stopgezet vóór dag 640, werd de 'slechtste' waarde binnen de patiënt niet meer dan 2 dagen na het einde van de behandeling gebruikt om de ontbrekende waarde toe te schrijven.
Einde van de behandeling (maand 24)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Actelion

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Timothy Cox, Prof, University of Cambridge

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2006

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 april 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 april 2006

Eerst geplaatst (Geschat)

27 april 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 januari 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • OGT 918-011

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren