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Estudo Clínico para Avaliar a Eficácia, Segurança e Tolerabilidade a Longo Prazo do Miglustat em Pacientes com Doença de Gaucher Tipo 1 Estável

31 de janeiro de 2025 atualizado por: Actelion

Estudo aberto, não comparativo e multicêntrico para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade a longo prazo do Miglustat oral como terapia de manutenção após a mudança da terapia de reposição enzimática em pacientes adultos com doença de Gaucher tipo 1 estável

Embora o miglustat tenha sido aprovado como tratamento para a doença de Gaucher tipo 1 leve a moderada em pacientes inadequados para terapia de reposição enzimática (TRE), são necessários mais dados para estabelecer a eficácia, segurança e tolerabilidade a longo prazo do miglustat na manutenção da estabilidade da doença após uma mudança de ERT.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

42

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • Kinderklinik der Universitat Mainz
  • Austrália
      • Perth, Austrália
        • Royal Perth Hospital
      • Queensland, Austrália
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Victoria, Austrália
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Espanha
      • Zaragoza, Espanha, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Doembecher Children's Hospital, Oregon Health and Sciences University
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • França
      • Clichy, França, 92118
        • Hopital Beaujon
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1100
        • Academic Medical Center
  • Hungria
      • Debrecen, Hungria
        • University of Debrecen
  • Itália
      • Trieste, Itália, 34100
        • Ospedale Burlo Garofolo
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 2QQ
        • University of Cambridge
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Tcheca
      • Prague, Tcheca
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homens ou mulheres com 18 anos ou mais
  2. Doença de Gaucher tipo 1, diagnosticada por ensaio de glucocerebrosidase ou análise molecular do gene da glucocerebrosidase.
  3. Tratamento com TRE por pelo menos 3 anos, com regime de dose estável por pelo menos 6 meses.

  4. Doença clínica e biologicamente estável nos últimos 2 anos, com pelo menos 2 avaliações de pontos de tempo (incluindo a linha de base como um ponto de tempo potencial), definida como:

    • Organomegalia estável (avaliada por ressonância magnética (MRI) ou tomografia computadorizada (TC)):

      • Volume do fígado dentro de 10% da média.
      • Volume do baço dentro de 10% da média.
    • Livre de doença óssea documentada sintomática progressiva.
    • Níveis de hemoglobina > 11g/dl
    • Contagem média de plaquetas > 100x10^9 /l.

    • Atividade da quitotriosidase dentro de 20% da média.

      • Se a quitotriosidase não estiver disponível (no caso de deficiência de quitotriosidase, ou se não foi determinada), outros biomarcadores relevantes (por exemplo, enzima conversora de angiotensina (ACE), fosfatase ácida resistente ao tartarato (TRAP) e ferritina) podem ser considerados.
  5. Consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

  1. História ou evidência de paralisia oculomotora do olhar, ataxia ou outras manifestações clínicas tipicamente associadas à doença de Gaucher neuropática tipo 3.
  2. Pacientes não ambulantes ou com doença óssea progressiva sintomática documentada.
  3. Esplenectomia antes dos 18 anos de idade por esplenomegalia e/ou trombocitopenia.
  4. Polineuropatia periférica (não mononeuropatia) documentada com sinais e sintomas clínicos e eletrodiagnóstico (EDX).
  5. Pacientes (homens e mulheres) que não concordam em usar métodos contraceptivos confiáveis ​​durante o estudo e por 3 meses após o término do tratamento com miglustato.
  6. Pacientes do sexo feminino que estão grávidas ou amamentando, ou sem teste de gravidez antes do Dia 1.
  7. História de intolerância significativa à lactose.
  8. Diarréia clinicamente significativa (>3 evacuações líquidas por dia durante >7 dias) sem causa definível dentro de 6 meses antes do Dia 1, ou história de distúrbios gastrointestinais clinicamente relevantes.
  9. Histórico de catarata ou risco aumentado conhecido de formação de catarata.
  10. Insuficiência renal grave, ou seja, com depuração de creatinina
  11. Condição médica ativa concomitante, como vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou hepatite B/C, que tornaria os pacientes inadequados para o estudo.
  12. Tratamento prévio com miglustato.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Miglustat de rótulo aberto
Administração oral de miglustato 100 mg t.i.d. por um período de 2 anos
Medicamento: Miglustato
Cápsulas orais contendo miglustato 100 mg, administrado três vezes ao dia (t.i.d.)
Outros nomes:
  • Zavesca

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Volume do fígado na linha de base e no final do tratamento
Prazo: Linha de base e final do tratamento (Mês 24)
O volume do fígado foi avaliado no início e no final do tratamento por ressonância magnética. Os métodos de imputação para pacientes com valores ausentes no Mês 24 foram aplicados da seguinte forma: se um paciente teve pelo menos 640 dias de tratamento com o medicamento do estudo, a última observação que não ocorreu mais de 2 dias após o final do tratamento foi realizada. Se um paciente interrompeu o medicamento do estudo antes do Dia 640, o 'pior' valor dentro do paciente não mais de 2 dias após o final do tratamento foi usado para imputar o valor ausente.
Linha de base e final do tratamento (Mês 24)
Alteração percentual média dentro do paciente desde a linha de base no volume do fígado
Prazo: Fim do tratamento (Mês 24)
O volume do fígado foi avaliado no início e no final do tratamento por ressonância magnética. Os métodos de imputação para pacientes com valores ausentes no Mês 24 foram aplicados da seguinte forma: se um paciente teve pelo menos 640 dias de tratamento com o medicamento do estudo, a última observação que não ocorreu mais de 2 dias após o final do tratamento foi realizada. Se um paciente interrompeu o medicamento do estudo antes do Dia 640, o 'pior' valor dentro do paciente não mais de 2 dias após o final do tratamento foi usado para imputar o valor ausente.
Fim do tratamento (Mês 24)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Volume do baço na linha de base e no final do tratamento
Prazo: Linha de base e final do tratamento (Mês 24)

O volume do baço foi avaliado no início e no final do tratamento por ressonância magnética.

Os métodos de imputação para pacientes com valores ausentes no Mês 24 foram aplicados da seguinte forma: se um paciente teve pelo menos 640 dias de tratamento com o medicamento do estudo, a última observação que não ocorreu mais de 2 dias após o final do tratamento foi realizada. Se um paciente interrompeu o medicamento do estudo antes do Dia 640, o 'pior' valor dentro do paciente não mais de 2 dias após o final do tratamento foi usado para imputar o valor ausente.
Linha de base e final do tratamento (Mês 24)
Variação percentual média da linha de base no volume do baço
Prazo: Fim do tratamento (Mês 24)

O volume do baço foi avaliado no início e no final do tratamento por ressonância magnética.

Os métodos de imputação para pacientes com valores ausentes no Mês 24 foram aplicados da seguinte forma: se um paciente teve pelo menos 640 dias de tratamento com o medicamento do estudo, a última observação que não ocorreu mais de 2 dias após o final do tratamento foi realizada. Se um paciente interrompeu o medicamento do estudo antes do Dia 640, o 'pior' valor dentro do paciente não mais de 2 dias após o final do tratamento foi usado para imputar o valor ausente.
Fim do tratamento (Mês 24)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Actelion

Investigadores

  • Investigador principal: Timothy Cox, Prof, University of Cambridge

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de fevereiro de 2006

Conclusão Primária (Real)

1 de junho de 2010

Conclusão do estudo (Real)

1 de julho de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de abril de 2006

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de abril de 2006

Primeira postagem (Estimado)

27 de abril de 2006

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de janeiro de 2025

Última verificação

1 de janeiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • OGT 918-011

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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