Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Klinikai vizsgálat a Miglustat hosszú távú hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére stabil 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél

2018. október 24. frissítette: Actelion

Nyílt, nem összehasonlító, többközpontú vizsgálat az orális miglusztát, mint fenntartó terápia hosszú távú hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére az enzimpótló terápiáról való átállás után stabil 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő felnőtt betegeknél

Bár a miglusztátot enyhe vagy közepesen súlyos 1-es típusú Gaucher-kór kezelésére engedélyezték olyan betegeknél, akik nem alkalmasak enzimpótló terápiára (ERT), több adatra van szükség a miglusztát hosszú távú hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának megállapításához a betegségek stabilitásának fenntartása után. kapcsoló az ERT-ről.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

42

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Perth, Ausztrália
        • Royal Perth Hospital
      • Queensland, Ausztrália
        • Royal Brisbane and Women'S Hospital
      • Victoria, Ausztrália
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brazília
      • Porto Alegre, Brazília
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Csehország
      • Prague, Csehország
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
  • Egyesült Királyság
      • Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 2QQ
        • University of Cambridge
  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
        • Emory University
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • NYU School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Doembecher Children's Hospital, Oregon Health and Sciences University
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Franciaország
      • Clichy, Franciaország, 92118
        • Hopital Beaujon
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1100
        • Academic Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Magyarország
      • Debrecen, Magyarország
        • University of Debrecen
  • Németország
      • Mainz, Németország, 55131
        • Kinderklinik der Universitat Mainz
  • Olaszország
      • Trieste, Olaszország, 34100
        • Ospedale Burlo Garofolo
  • Spanyolország
      • Zaragoza, Spanyolország, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Tajvan
      • Taipei, Tajvan
        • National Taiwan University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 18 éves vagy annál idősebb férfiak vagy nők
  2. 1-es típusú Gaucher-kór, amelyet glükocerebrozidáz vizsgálattal vagy a glükocerebrozidáz gén molekuláris elemzésével diagnosztizáltak.
  3. ERT kezelés legalább 3 évig, stabil adagolási rend mellett legalább az elmúlt 6 hónapban.

  4. Klinikailag és biológiailag stabil betegség az elmúlt 2 évben, legalább 2 időpont-értékeléssel (beleértve a kiindulási állapotot, mint egy lehetséges időpontot), a következőképpen definiálva:

    • Stabil organomegália (mágneses rezonancia képalkotás (MRI) vagy számítógépes tomográfia (CT) alapján):

      • A máj térfogata az átlag 10%-án belül.
      • A lép térfogata az átlag 10%-án belül.
    • Progresszív, tünetekkel járó, dokumentált csontbetegségtől mentes.
    • Hemoglobinszint > 11g/dl
    • Átlagos vérlemezkeszám > 100x10^9 /l.

    • Kitotriozidáz aktivitás az átlag 20%-án belül.

      • Ha a kitotriozidáz nem áll rendelkezésre (kitotriozidáz-hiány esetén, vagy ha nem határozták meg), akkor egyéb releváns biomarkerek (például angiotenzin konvertáló enzim (ACE), tartarát-rezisztens savas foszfatáz (TRAP) és ferritin) is szóba jöhetnek.
  5. Írásbeli beleegyezés.

Kizárási kritériumok:

  1. A kórelőzményben vagy bizonyítékokban okulomotoros tekintetbénulás, ataxia vagy egyéb klinikai megnyilvánulások, amelyek jellemzően a 3-as típusú neuronopátiás Gaucher-kórhoz kapcsolódnak.
  2. Nem ambuláns betegek, vagy progresszív, tünetekkel járó dokumentált csontbetegségben.
  3. Splenectomia 18 éves kor előtt splenomegalia és/vagy thrombocytopenia miatt.
  4. Perifériás polyneuropathia (nem mononeuropathia), klinikai jelekkel és tünetekkel, valamint elektrodiagnosztikával (EDX) dokumentálva.
  5. Azok a betegek (férfiak és nők), akik nem járulnak hozzá a megbízható fogamzásgátlás alkalmazásához a vizsgálat során és a miglusztát-kezelés befejezése után 3 hónapig.
  6. Női betegek, akik terhesek vagy szoptatnak, vagy nem végeztek terhességi tesztet az 1. nap előtt.
  7. Jelentős laktóz intolerancia anamnézisében.
  8. Klinikailag jelentős hasmenés (napi 3 folyékony széklet > 7 napon keresztül) meghatározható ok nélkül az 1. napot megelőző 6 hónapon belül, vagy klinikailag jelentős gyomor-bélrendszeri rendellenességek a kórtörténetben.
  9. A kórtörténetben előforduló szürkehályog vagy a szürkehályog kialakulásának ismert fokozott kockázata.
  10. Súlyos vesekárosodás, azaz kreatinin-clearance mellett
  11. Egyidejű aktív egészségügyi állapot, például humán immunhiány vírus (HIV) vagy hepatitis B/C, amely alkalmatlanná teszi a betegeket a vizsgálatra.
  12. Korábbi kezelés miglusztáttal.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Nyílt címkés miglusztát
A miglusztát szájon át történő alkalmazása 100 mg naponta kétszer. 2 éves időtartamra
Drog: Miglustat
100 mg miglusztátot tartalmazó orális kapszula, naponta háromszor (t.i.d.)
Más nevek:
  • Zavesca

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Májtérfogat a kiinduláskor és a kezelés végén
Időkeret: Kiindulási állapot és a kezelés vége (24. hónap)
A májtérfogatot a kiinduláskor és a kezelés végén mágneses rezonancia képalkotással határoztuk meg. A 24. hónapban hiányzó értékeket mutató betegek imputációs módszereit a következőképpen alkalmaztuk: ha egy beteget legalább 640 napig kezelték a vizsgált gyógyszerrel, akkor az utolsó megfigyelést, amely nem több mint 2 nappal a kezelés befejezése után történt, átvittük. Ha a beteg a 640. nap előtt abbahagyta a vizsgálati gyógyszer szedését, a hiányzó érték beszámításához a betegen belüli „legrosszabb” értéket használták, amely legfeljebb 2 nappal a kezelés befejezése után volt.
Kiindulási állapot és a kezelés vége (24. hónap)
Átlagos betegen belüli százalékos változás a kiindulási értékhez képest a májtérfogatban
Időkeret: A kezelés vége (24. hónap)
A májtérfogatot a kiinduláskor és a kezelés végén mágneses rezonancia képalkotással határoztuk meg. A 24. hónapban hiányzó értékeket mutató betegek imputációs módszereit a következőképpen alkalmaztuk: ha egy beteget legalább 640 napig kezelték a vizsgált gyógyszerrel, akkor az utolsó megfigyelést, amely nem több mint 2 nappal a kezelés befejezése után történt, átvittük. Ha a beteg a 640. nap előtt abbahagyta a vizsgálati gyógyszer szedését, a hiányzó érték beszámításához a betegen belüli „legrosszabb” értéket használták, amely legfeljebb 2 nappal a kezelés befejezése után volt.
A kezelés vége (24. hónap)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Léptérfogat a kiinduláskor és a kezelés végén
Időkeret: Kiindulási állapot és a kezelés vége (24. hónap)

A lép térfogatát a kiinduláskor és a kezelés végén mágneses rezonancia képalkotással határoztuk meg.

A 24. hónapban hiányzó értékeket mutató betegek imputációs módszereit a következőképpen alkalmaztuk: ha egy beteget legalább 640 napig kezelték a vizsgált gyógyszerrel, akkor az utolsó megfigyelést, amely nem több mint 2 nappal a kezelés befejezése után történt, átvittük. Ha a beteg a 640. nap előtt abbahagyta a vizsgálati gyógyszer szedését, a hiányzó érték beszámításához a betegen belüli „legrosszabb” értéket használták, amely legfeljebb 2 nappal a kezelés befejezése után volt.
Kiindulási állapot és a kezelés vége (24. hónap)
A lép térfogatának átlagos százalékos változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: A kezelés vége (24. hónap)

A lép térfogatát a kiinduláskor és a kezelés végén mágneses rezonancia képalkotással határoztuk meg.

A 24. hónapban hiányzó értékeket mutató betegek imputációs módszereit a következőképpen alkalmaztuk: ha egy beteget legalább 640 napig kezelték a vizsgált gyógyszerrel, akkor az utolsó megfigyelést, amely nem több mint 2 nappal a kezelés befejezése után történt, átvittük. Ha a beteg a 640. nap előtt abbahagyta a vizsgálati gyógyszer szedését, a hiányzó érték beszámításához a betegen belüli „legrosszabb” értéket használták, amely legfeljebb 2 nappal a kezelés befejezése után volt.
A kezelés vége (24. hónap)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Actelion

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Timothy Cox, Prof, University of Cambridge

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2006. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2010. június 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2010. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2006. április 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2006. április 27.

Első közzététel (Becslés)

2006. április 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. november 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 24.

Utolsó ellenőrzés

2018. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • OGT 918-011

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gaucher-kór 1. típusú

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Senegal

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel