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Klinische Studie zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Miglustat bei Patienten mit stabiler Typ-1-Gaucher-Krankheit

31. Januar 2025 aktualisiert von: Actelion

Offene, nicht vergleichende, multizentrische Studie zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von oralem Miglustat als Erhaltungstherapie nach einem Wechsel von der Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit stabiler Typ-1-Gaucher-Krankheit

Obwohl Miglustat zur Behandlung der leichten bis mittelschweren Typ-1-Gaucher-Krankheit bei Patienten zugelassen wurde, die für eine Enzymersatztherapie (ERT) nicht geeignet sind, sind weitere Daten erforderlich, um die langfristige Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Miglustat bei der Aufrechterhaltung der Krankheitsstabilität danach zu belegen ein Schalter von ERT.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

42

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Perth, Australien
        • Royal Perth Hospital
      • Queensland, Australien
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Victoria, Australien
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Deutschland
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Kinderklinik der Universitat Mainz
  • Frankreich
      • Clichy, Frankreich, 92118
        • Hôpital Beaujon
  • Italien
      • Trieste, Italien, 34100
        • Ospedale Burlo Garofolo
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1100
        • Academic Medical Center
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn
        • University of Debrecen
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Emory University
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Doembecher Children's Hospital, Oregon Health and Sciences University
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 2QQ
        • University of Cambridge

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer oder Frauen ab 18 Jahren
  2. Typ-1-Gaucher-Krankheit, diagnostiziert durch Glucocerebrosidase-Assay oder molekulare Analyse des Glucocerebrosidase-Gens.
  3. Behandlung mit ERT für mindestens 3 Jahre mit einem stabilen Dosierungsschema für mindestens die letzten 6 Monate.

  4. Klinisch und biologisch stabile Erkrankung in den letzten 2 Jahren, mit mindestens 2 Beurteilungszeitpunkten (einschließlich Baseline als ein möglicher Zeitpunkt), definiert als:

    • Stabile Organomegalie (beurteilt durch Magnetresonanztomographie (MRT) oder Computertomographie (CT)):

      • Lebervolumen innerhalb von 10 % des Mittelwerts.
      • Milzvolumen innerhalb von 10 % des Mittelwerts.
    • Frei von fortschreitender symptomatischer dokumentierter Knochenerkrankung.
    • Hämoglobinwerte > 11 g/dl
    • Mittlere Thrombozytenzahl > 100x10^9/l.

    • Chitotriosidase-Aktivität innerhalb von 20 % des Mittelwerts.

      • Wenn Chitotriosidase nicht verfügbar ist (im Falle eines Chitotriosidase-Mangels oder wenn es nicht bestimmt wurde), könnten andere relevante Biomarker (z. B. Angiotensin-Converting-Enzym (ACE), tartratresistente saure Phosphatase (TRAP) und Ferritin) in Betracht gezogen werden.
  5. Schriftliche Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte oder Nachweis einer okulomotorischen Blicklähmung, Ataxie oder anderer klinischer Manifestationen, die typischerweise mit einer neuronopathischen Typ-3-Gaucher-Krankheit assoziiert sind.
  2. Nicht ambulante Patienten oder mit fortschreitender symptomatischer dokumentierter Knochenerkrankung.
  3. Splenektomie vor dem 18. Lebensjahr wegen Splenomegalie und/oder Thrombozytopenie.
  4. Periphere Polyneuropathie (nicht Mononeuropathie), die sowohl mit klinischen Anzeichen und Symptomen als auch elektrodiagnostisch (EDX) dokumentiert ist.
  5. Patienten (männlich und weiblich), die einer zuverlässigen Empfängnisverhütung während der gesamten Studie und für 3 Monate nach Beendigung der Behandlung mit Miglustat nicht zustimmen.
  6. Patientinnen, die schwanger sind oder stillen oder vor Tag 1 keinen Schwangerschaftstest durchgeführt haben.
  7. Vorgeschichte einer signifikanten Laktoseintoleranz.
  8. Klinisch signifikanter Durchfall (> 3 flüssige Stühle pro Tag für > 7 Tage) ohne definierbare Ursache innerhalb von 6 Monaten vor Tag 1 oder eine Anamnese klinisch relevanter gastrointestinaler Störungen.
  9. Vorgeschichte von Katarakten oder bekanntes erhöhtes Risiko für Kataraktbildung.
  10. Schwere Nierenfunktionsstörung, d. h. mit einer Kreatinin-Clearance
  11. Begleitende aktive Erkrankung wie Human Immunodeficiency Virus (HIV) oder Hepatitis B/C, die Patienten für Studien ungeeignet machen würde.
  12. Vorbehandlung mit Miglustat.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Open-Label-Miglustat
Orale Gabe von Miglustat 100 mg t.i.d. für einen Zeitraum von 2 Jahren
Arzneimittel: Miglustat
Kapseln zum Einnehmen mit Miglustat 100 mg, verabreicht dreimal täglich (t.i.d.)
Andere Namen:
  • Zavesca

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Lebervolumen zu Studienbeginn und am Ende der Behandlung
Zeitfenster: Baseline und Ende der Behandlung (Monat 24)
Das Lebervolumen wurde zu Beginn und am Ende der Behandlung durch Magnetresonanztomographie beurteilt. Imputationsmethoden für Patienten mit fehlenden Werten in Monat 24 wurden wie folgt angewendet: Wenn ein Patient mindestens 640 Tage mit dem Studienmedikament behandelt wurde, wurde die letzte Beobachtung, die nicht mehr als 2 Tage nach dem Ende der Behandlung stattfand, vorgetragen. Wenn ein Patient die Studienmedikation vor Tag 640 abgesetzt hatte, wurde der „schlechteste“ patienteninterne Wert nicht mehr als 2 Tage nach Ende der Behandlung verwendet, um den fehlenden Wert zu imputieren.
Baseline und Ende der Behandlung (Monat 24)
Mittlere prozentuale Veränderung des Lebervolumens im Patienten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Behandlungsende (24. Monat)
Das Lebervolumen wurde zu Beginn und am Ende der Behandlung durch Magnetresonanztomographie beurteilt. Imputationsmethoden für Patienten mit fehlenden Werten in Monat 24 wurden wie folgt angewendet: Wenn ein Patient mindestens 640 Tage mit dem Studienmedikament behandelt wurde, wurde die letzte Beobachtung, die nicht mehr als 2 Tage nach dem Ende der Behandlung stattfand, vorgetragen. Wenn ein Patient die Studienmedikation vor Tag 640 abgesetzt hatte, wurde der „schlechteste“ patienteninterne Wert nicht mehr als 2 Tage nach Ende der Behandlung verwendet, um den fehlenden Wert zu imputieren.
Behandlungsende (24. Monat)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Milzvolumen zu Beginn und am Ende der Behandlung
Zeitfenster: Baseline und Ende der Behandlung (Monat 24)

Das Milzvolumen wurde zu Beginn und am Ende der Behandlung durch Magnetresonanztomographie beurteilt.

Imputationsmethoden für Patienten mit fehlenden Werten in Monat 24 wurden wie folgt angewendet: Wenn ein Patient mindestens 640 Tage mit dem Studienmedikament behandelt wurde, wurde die letzte Beobachtung, die nicht mehr als 2 Tage nach dem Ende der Behandlung stattfand, vorgetragen. Wenn ein Patient die Studienmedikation vor Tag 640 abgesetzt hatte, wurde der „schlechteste“ patienteninterne Wert nicht mehr als 2 Tage nach Ende der Behandlung verwendet, um den fehlenden Wert zu imputieren.
Baseline und Ende der Behandlung (Monat 24)
Mittlere prozentuale Veränderung des Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Behandlungsende (24. Monat)

Das Milzvolumen wurde zu Beginn und am Ende der Behandlung durch Magnetresonanztomographie beurteilt.

Imputationsmethoden für Patienten mit fehlenden Werten in Monat 24 wurden wie folgt angewendet: Wenn ein Patient mindestens 640 Tage mit dem Studienmedikament behandelt wurde, wurde die letzte Beobachtung, die nicht mehr als 2 Tage nach dem Ende der Behandlung stattfand, vorgetragen. Wenn ein Patient die Studienmedikation vor Tag 640 abgesetzt hatte, wurde der „schlechteste“ patienteninterne Wert nicht mehr als 2 Tage nach Ende der Behandlung verwendet, um den fehlenden Wert zu imputieren.
Behandlungsende (24. Monat)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Actelion

Ermittler

  • Hauptermittler: Timothy Cox, Prof, University of Cambridge

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2006

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. April 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. April 2006

Zuerst gepostet (Geschätzt)

27. April 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Januar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OGT 918-011

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