Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование по оценке долгосрочной эффективности, безопасности и переносимости миглустата у пациентов со стабильной болезнью Гоше 1 типа

31 января 2025 г. обновлено: Actelion

Открытое несравнительное многоцентровое исследование по оценке долгосрочной эффективности, безопасности и переносимости перорального миглустата в качестве поддерживающей терапии после перехода с заместительной ферментной терапии у взрослых пациентов со стабильной болезнью Гоше 1 типа

Хотя миглустат был одобрен для лечения болезни Гоше 1 типа легкой и средней степени тяжести у пациентов, которым противопоказана заместительная ферментная терапия (ФЗТ), необходимы дополнительные данные для установления долгосрочной эффективности, безопасности и переносимости миглустата для поддержания стабильности заболевания после переключатель от ERT.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

42

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Perth, Австралия
        • Royal Perth Hospital
      • Queensland, Австралия
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Victoria, Австралия
        • Royal Melbourne Hospital
  • Бразилия
      • Porto Alegre, Бразилия
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Венгрия
      • Debrecen, Венгрия
        • University of Debrecen
  • Германия
      • Mainz, Германия, 55131
        • Kinderklinik der Universitat Mainz
  • Испания
      • Zaragoza, Испания, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Италия
      • Trieste, Италия, 34100
        • Ospedale Burlo Garofolo
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1100
        • Academic Medical Center
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 2QQ
        • University of Cambridge
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
        • Emory University
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • NYU School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Doembecher Children's Hospital, Oregon Health and Sciences University
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань
        • National Taiwan University Hospital
  • Франция
      • Clichy, Франция, 92118
        • Hopital Beaujon
  • Чехия
      • Prague, Чехия
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчины или женщины в возрасте 18 лет и старше
  2. Болезнь Гоше типа 1, диагностируемая с помощью анализа глюкоцереброзидазы или молекулярного анализа гена глюкоцереброзидазы.
  3. Лечение ЗЗТ не менее 3 лет, со стабильным режимом дозирования не менее последних 6 мес.

  4. Клинически и биологически стабильное заболевание за последние 2 года, по крайней мере с оценкой в ​​2 временных точках (включая исходный уровень как одну потенциальную временную точку), определяемую как:

    • Стабильная органомегалия (оценивается с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ) или компьютерной томографии (КТ)):

      • Объем печени в пределах 10% от среднего.
      • Объем селезенки в пределах 10% от среднего.
    • Отсутствие прогрессирующего симптоматического документально подтвержденного заболевания костей.
    • Уровень гемоглобина > 11 г/дл
    • Среднее количество тромбоцитов > 100x10^9/л.

    • Активность хитотриозидазы в пределах 20% от средней.

      • Если хитотриозидаза недоступна (в случае дефицита хитотриозидазы или если она не была определена), можно рассмотреть другие соответствующие биомаркеры (например, ангиотензинпревращающий фермент (АПФ), тартратрезистентную кислую фосфатазу (TRAP) и ферритин).
  5. Письменное информированное согласие.

Критерий исключения:

  1. История или признаки паралича глазодвигательного аппарата, атаксии или других клинических проявлений, обычно связанных с нейропатической болезнью Гоше 3 типа.
  2. Не амбулаторные пациенты или с прогрессирующим симптоматическим документально подтвержденным заболеванием костей.
  3. Спленэктомия в возрасте до 18 лет по поводу спленомегалии и/или тромбоцитопении.
  4. Периферическая полинейропатия (не мононевропатия) документируется как клиническими признаками и симптомами, так и электродиагностическим (EDX).
  5. Пациенты (мужчины и женщины), не согласные на использование надежной контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 3 мес после прекращения лечения миглустатом.
  6. Пациентки женского пола, которые беременны или кормят грудью, или без теста на беременность до 1-го дня.
  7. История значительной непереносимости лактозы.
  8. Клинически значимая диарея (> 3 жидких стула в день в течение > 7 дней) без определенной причины в течение 6 месяцев до 1-го дня или клинически значимые желудочно-кишечные расстройства в анамнезе.
  9. История катаракты или известный повышенный риск образования катаракты.
  10. Тяжелая почечная недостаточность, например, с клиренсом креатинина
  11. Сопутствующее активное заболевание, такое как вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) или гепатит B/C, которое делает пациентов непригодными для исследования.
  12. Предшествующее лечение миглустатом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Открытый миглустат
Пероральное введение миглустата 100 мг 3 раза в день. сроком на 2 года
Лекарство: Миглустат
Капсулы для перорального применения, содержащие миглустат 100 мг, вводят три раза в день (три раза в день)
Другие имена:
  • Завеска

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Объем печени на исходном уровне и в конце лечения
Временное ограничение: Исходный уровень и окончание лечения (24 месяца)
Объем печени оценивали исходно и в конце лечения с помощью магнитно-резонансной томографии. Методы вменения для пациентов с отсутствующими значениями на 24-м месяце применялись следующим образом: если у пациента было не менее 640 дней лечения исследуемым препаратом, переносилось последнее наблюдение, которое было не более чем через 2 дня после окончания лечения. Если пациент прекратил прием исследуемого препарата до 640-го дня, «наихудшее» значение внутри пациента, полученное не более чем через 2 дня после окончания лечения, использовалось для вменения отсутствующего значения.
Исходный уровень и окончание лечения (24 месяца)
Среднее процентное изменение объема печени внутри пациента по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Конец лечения (24-й месяц)
Объем печени оценивали исходно и в конце лечения с помощью магнитно-резонансной томографии. Методы вменения для пациентов с отсутствующими значениями на 24-м месяце применялись следующим образом: если у пациента было не менее 640 дней лечения исследуемым препаратом, переносилось последнее наблюдение, которое было не более чем через 2 дня после окончания лечения. Если пациент прекратил прием исследуемого препарата до 640-го дня, «наихудшее» значение внутри пациента, полученное не более чем через 2 дня после окончания лечения, использовалось для вменения отсутствующего значения.
Конец лечения (24-й месяц)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Объем селезенки на исходном уровне и в конце лечения
Временное ограничение: Исходный уровень и окончание лечения (24 месяца)

Объем селезенки оценивали в начале и в конце лечения с помощью магнитно-резонансной томографии.

Методы вменения для пациентов с отсутствующими значениями на 24-м месяце применялись следующим образом: если у пациента было не менее 640 дней лечения исследуемым препаратом, переносилось последнее наблюдение, которое было не более чем через 2 дня после окончания лечения. Если пациент прекратил прием исследуемого препарата до 640-го дня, «наихудшее» значение внутри пациента, полученное не более чем через 2 дня после окончания лечения, использовалось для вменения отсутствующего значения.
Исходный уровень и окончание лечения (24 месяца)
Среднее процентное изменение объема селезенки по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Конец лечения (24-й месяц)

Объем селезенки оценивали в начале и в конце лечения с помощью магнитно-резонансной томографии.

Методы вменения для пациентов с отсутствующими значениями на 24-м месяце применялись следующим образом: если у пациента было не менее 640 дней лечения исследуемым препаратом, переносилось последнее наблюдение, которое было не более чем через 2 дня после окончания лечения. Если пациент прекратил прием исследуемого препарата до 640-го дня, «наихудшее» значение внутри пациента, полученное не более чем через 2 дня после окончания лечения, использовалось для вменения отсутствующего значения.
Конец лечения (24-й месяц)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Actelion

Следователи

  • Главный следователь: Timothy Cox, Prof, University of Cambridge

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 февраля 2006 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июня 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июля 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 апреля 2006 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 апреля 2006 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

27 апреля 2006 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 января 2025 г.

Последняя проверка

1 января 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • OGT 918-011

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться