안정형 제1형 고셔병 환자에서 미글루스타트의 장기 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 임상연구
2018년 10월 24일 업데이트: Actelion
안정적인 1형 고셔병 성인 환자에서 효소 대체 요법에서 전환 후 유지 요법으로서 경구 Miglustat의 장기 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨, 비비교, 다기관 연구
미글루스타트는 효소 대체 요법(ERT)에 적합하지 않은 환자의 경증에서 중등도의 1형 고셔병 치료제로 승인되었지만, 효소 대체 요법(ERT)에 적합하지 않은 환자에서 미글루스타트의 장기적인 효능, 안전성 및 내성을 확립하기 위해서는 더 많은 데이터가 필요합니다. ERT에서 스위치.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
42
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1100
- Academic Medical Center
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Taipei, 대만
- National Taiwan University Hospital
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Mainz, 독일, 55131
- Kinderklinik der Universitat Mainz
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California, San Francisco
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Georgia
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Decatur, Georgia, 미국, 30033
- Emory University
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- NYU School of Medicine
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Doembecher Children's Hospital, Oregon Health and Sciences University
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Wisconsin
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Wauwatosa, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Porto Alegre, 브라질
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
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Zaragoza, 스페인, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
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Cambridge, 영국, CB2 2QQ
- University of Cambridge
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Trieste, 이탈리아, 34100
- Ospedale Burlo Garofolo
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Prague, 체코
- Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X5
- Mount Sinai Hospital
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Clichy, 프랑스, 92118
- Hopital Beaujon
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Debrecen, 헝가리
- University of Debrecen
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Perth, 호주
- Royal Perth Hospital
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Queensland, 호주
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Victoria, 호주
- Royal Melbourne Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 만 18세 이상 남녀
- 글루코세레브로시다제 분석 또는 글루코세레브로시다제 유전자의 분자 분석으로 진단되는 유형 1 고셔병.
- 최소 지난 6개월 동안 안정적인 용량 요법과 함께 최소 3년 동안 ERT로 치료.
다음과 같이 정의된 최소 2개의 시점 평가(하나의 잠재적 시점으로 기준선 포함)와 함께 이전 2년 동안 임상적으로 및 생물학적으로 안정적인 질병:
안정적인 기관비대(자기공명영상(MRI) 또는 컴퓨터 단층촬영(CT)으로 평가):
- 평균의 10% 이내의 간 부피.
- 평균의 10% 이내의 비장 부피.
- 진행성 증상이 있는 문서화된 뼈 질환이 없습니다.
- 헤모글로빈 수치 > 11g/dl
- 평균 혈소판 수 > 100x10^9 /l.
평균의 20% 이내의 키토트리오시다제 활성.
- 키토트리오시다아제를 사용할 수 없는 경우(키토트리오시다아제 결핍의 경우 또는 확인되지 않은 경우) 다른 관련 바이오마커(예: 안지오텐신 전환 효소(ACE), 타르타르산 저항성 산 포스파타아제(TRAP) 및 페리틴)를 고려할 수 있습니다.
- 서면 동의서.
제외 기준:
- oculomotor 시선 마비, 운동 실조 또는 일반적으로 신경 병증 유형 3 Gaucher 병과 관련된 기타 임상 증상의 병력 또는 증거.
- 거동이 불편한 환자 또는 진행성 증상이 있는 뼈 질환이 있는 환자가 아닙니다.
- 비장 비대 및/또는 혈소판 감소증에 대한 18세 이전의 비장 절제술.
- 말초 다발신경병증(단일신경병증이 아님)은 임상 징후와 증상 및 전기진단(EDX)으로 기록됩니다.
- 연구 전체 및 미글루스타트 치료 중단 후 3개월 동안 신뢰할 수 있는 피임법을 사용하는 데 동의하지 않는 환자(남성 및 여성).
- 임신 또는 모유 수유 중이거나 1일 전에 임신 테스트를 하지 않은 여성 환자.
- 상당한 유당 불내증의 병력.
- 1일 전 6개월 이내에 명확한 원인이 없는 임상적으로 유의미한 설사(>7일 동안 하루에 3회 이상의 액체 대변) 또는 임상적으로 관련된 위장 장애의 병력.
- 백내장 병력 또는 알려진 백내장 형성 위험 증가.
- 중증 신장애, 즉 크레아티닌 청소율
- 환자를 연구에 부적합하게 만드는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 또는 B/C형 간염과 같은 수반되는 활성 의학적 상태.
- miglustat로 이전 치료.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 오픈라벨 미글루스타트
미글루스타트 100 mg t.i.d.의 경구 투여 2년 동안
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미글루스타트 100 mg을 포함하는 경구 캡슐, 1일 3회 투여(t.i.d.)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선 및 치료 종료 시점의 간 부피
기간: 기준선 및 치료 종료(24개월)
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자기 공명 영상으로 간 부피를 기준선과 치료 종료 시점에 평가했습니다.
24개월에 누락된 값이 있는 환자에 대한 대체 방법은 다음과 같이 적용되었습니다. 환자가 연구 약물로 최소 640일 치료를 받은 경우 치료 종료 후 2일 이내인 마지막 관찰이 이월되었습니다.
환자가 640일 전에 연구 약물을 중단한 경우, 치료 종료 후 2일 이내에 '최악의' 환자 내 값을 사용하여 누락된 값을 귀속했습니다.
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기준선 및 치료 종료(24개월)
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간 용적의 기준선에서 평균 환자 내 백분율 변화
기간: 치료 종료(24개월)
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자기 공명 영상으로 간 부피를 기준선과 치료 종료 시점에 평가했습니다.
24개월에 누락된 값이 있는 환자에 대한 대체 방법은 다음과 같이 적용되었습니다. 환자가 연구 약물로 최소 640일 치료를 받은 경우 치료 종료 후 2일 이내인 마지막 관찰이 이월되었습니다.
환자가 640일 전에 연구 약물을 중단한 경우, 치료 종료 후 2일 이내에 '최악의' 환자 내 값을 사용하여 누락된 값을 귀속했습니다.
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치료 종료(24개월)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선 및 치료 종료 시점의 비장 용적
기간: 기준선 및 치료 종료(24개월)
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자기 공명 영상으로 비장 용적을 기준선과 치료 종료 시점에 평가했습니다. 24개월에 누락된 값이 있는 환자에 대한 대체 방법은 다음과 같이 적용되었습니다. 환자가 연구 약물로 최소 640일 치료를 받은 경우 치료 종료 후 2일 이내인 마지막 관찰이 이월되었습니다. 환자가 640일 전에 연구 약물을 중단한 경우, 치료 종료 후 2일 이내에 '최악의' 환자 내 값을 사용하여 누락된 값을 귀속했습니다. |
기준선 및 치료 종료(24개월)
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비장 용적의 기준선 대비 평균 백분율 변화
기간: 치료 종료(24개월)
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자기 공명 영상으로 비장 용적을 기준선과 치료 종료 시점에 평가했습니다. 24개월에 누락된 값이 있는 환자에 대한 대체 방법은 다음과 같이 적용되었습니다. 환자가 연구 약물로 최소 640일 치료를 받은 경우 치료 종료 후 2일 이내인 마지막 관찰이 이월되었습니다. 환자가 640일 전에 연구 약물을 중단한 경우, 치료 종료 후 2일 이내에 '최악의' 환자 내 값을 사용하여 누락된 값을 귀속했습니다. |
치료 종료(24개월)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Timothy Cox, Prof, University of Cambridge
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2006년 2월 1일
기본 완료 (실제)
2010년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2010년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2006년 4월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2006년 4월 27일
처음 게시됨 (추정)
2006년 4월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 11월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 10월 24일
마지막으로 확인됨
2018년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- OGT 918-011
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고셔병 1형에 대한 임상 시험
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Rhythm Pharmaceuticals, Inc.완전한Pro-opiomelanocortin(POMC), Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin Type 1(PCSK1) 및 Leptin 수용체(LepR) 유전자 돌연변이미국, 이스라엘, 캐나다, 독일, 그리스, 이탈리아, 포르투갈
미글루스타트에 대한 임상 시험
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