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Étude clinique pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité à long terme du miglustat chez les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 stable

31 janvier 2025 mis à jour par: Actelion

Étude ouverte, non comparative et multicentrique visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité à long terme du miglustat par voie orale en tant que traitement d'entretien après le passage d'un traitement enzymatique substitutif chez des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 stable

Bien que le miglustat ait été approuvé comme traitement de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée chez les patients qui ne sont pas éligibles à l'enzymothérapie substitutive (ERT), davantage de données sont nécessaires pour établir l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité à long terme du miglustat dans le maintien de la stabilité de la maladie après un commutateur de l'ERT.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

42

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Mainz, Allemagne, 55131
        • Kinderklinik der Universitat Mainz
  • Australie
      • Perth, Australie
        • Royal Perth Hospital
      • Queensland, Australie
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Victoria, Australie
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brésil
      • Porto Alegre, Brésil
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Espagne
      • Zaragoza, Espagne, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • France
      • Clichy, France, 92118
        • Hopital Beaujon
  • Hongrie
      • Debrecen, Hongrie
        • University of Debrecen
  • Italie
      • Trieste, Italie, 34100
        • Ospedale Burlo Garofolo
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1100
        • Academic Medical Center
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB2 2QQ
        • University of Cambridge
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
        • Emory University
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Doembecher Children's Hospital, Oregon Health and Sciences University
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Hommes ou femmes âgés de 18 ans ou plus
  2. Maladie de Gaucher de type 1, diagnostiquée par dosage de la glucocérébrosidase ou analyse moléculaire du gène de la glucocérébrosidase.
  3. Traitement par ERT pendant au moins 3 ans, avec un schéma posologique stable pendant au moins les 6 derniers mois.

  4. Maladie cliniquement et biologiquement stable au cours des 2 années précédentes, avec au moins 2 évaluations dans le temps (y compris la ligne de base comme un point dans le temps potentiel), définie comme :

    • Organomégalie stable (évaluée par imagerie par résonance magnétique (IRM) ou tomodensitométrie (TDM)) :

      • Volume du foie dans les 10 % de la moyenne.
      • Volume de la rate dans les 10 % de la moyenne.
    • Exempt de maladie osseuse documentée symptomatique progressive.
    • Taux d'hémoglobine > 11g/dl
    • Numération plaquettaire moyenne > 100x10^9/l.

    • Activité chitotriosidase dans les 20 % de la moyenne.

      • Si la chitotriosidase n'est pas disponible (en cas de déficit en chitotriosidase, ou si elle n'a pas été déterminée), d'autres biomarqueurs pertinents (par exemple, l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA), la phosphatase acide résistante au tartrate (TRAP) et la ferritine) pourraient être envisagés.
  5. Consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents ou signes de paralysie oculomotrice du regard, d'ataxie ou d'autres manifestations cliniques généralement associées à la maladie de Gaucher neuropathique de type 3.
  2. Pas de patients ambulatoires, ou avec une maladie osseuse documentée symptomatique progressive.
  3. Splénectomie avant 18 ans pour splénomégalie et/ou thrombopénie.
  4. Polyneuropathie périphérique (pas de mononeuropathie) documentée avec à la fois des signes et des symptômes cliniques et électrodiagnostique (EDX).
  5. Patients (hommes et femmes) qui n'acceptent pas d'utiliser une contraception fiable tout au long de l'étude et pendant 3 mois après l'arrêt du traitement par le miglustat.
  6. Patientes enceintes ou allaitantes, ou sans test de grossesse avant le jour 1.
  7. Antécédents d'intolérance au lactose importante.
  8. Diarrhée cliniquement significative (> 3 selles liquides par jour pendant> 7 jours) sans cause définissable dans les 6 mois précédant le jour 1, ou antécédents de troubles gastro-intestinaux cliniquement pertinents.
  9. Antécédents de cataracte ou risque accru connu de formation de cataracte.
  10. Insuffisance rénale sévère, c'est-à-dire avec une clairance de la créatinine
  11. Condition médicale active concomitante telle que le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou l'hépatite B / C qui rendrait les patients inaptes à l'étude.
  12. Traitement antérieur par miglustat.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Miglustat en ouvert
Administration orale de miglustat 100 mg t.i.d. pour une durée de 2 ans
Médicament: Miglustat
Capsules orales contenant 100 mg de miglustat, administrées trois fois par jour (t.i.d.)
Autres noms:
  • Zavesca

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Volume du foie au départ et à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (mois 24)
Le volume hépatique a été évalué au départ et à la fin du traitement par imagerie par résonance magnétique. Les méthodes d'imputation pour les patients avec des valeurs manquantes au mois 24 ont été appliquées comme suit : si un patient avait au moins 640 jours de traitement avec le médicament à l'étude, la dernière observation datant de moins de 2 jours après la fin du traitement a été reportée. Si un patient avait arrêté le médicament à l'étude avant le jour 640, la « pire » valeur intra-patient pas plus de 2 jours après la fin du traitement a été utilisée pour imputer la valeur manquante.
Début et fin du traitement (mois 24)
Variation moyenne intra-patient en pourcentage par rapport à la ligne de base du volume hépatique
Délai: Fin de traitement (mois 24)
Le volume hépatique a été évalué au départ et à la fin du traitement par imagerie par résonance magnétique. Les méthodes d'imputation pour les patients avec des valeurs manquantes au mois 24 ont été appliquées comme suit : si un patient avait au moins 640 jours de traitement avec le médicament à l'étude, la dernière observation datant de moins de 2 jours après la fin du traitement a été reportée. Si un patient avait arrêté le médicament à l'étude avant le jour 640, la « pire » valeur intra-patient pas plus de 2 jours après la fin du traitement a été utilisée pour imputer la valeur manquante.
Fin de traitement (mois 24)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Volume de la rate au départ et à la fin du traitement
Délai: Début et fin du traitement (mois 24)

Le volume de la rate a été évalué au départ et à la fin du traitement par imagerie par résonance magnétique.

Les méthodes d'imputation pour les patients avec des valeurs manquantes au mois 24 ont été appliquées comme suit : si un patient avait au moins 640 jours de traitement avec le médicament à l'étude, la dernière observation datant de moins de 2 jours après la fin du traitement a été reportée. Si un patient avait arrêté le médicament à l'étude avant le jour 640, la « pire » valeur intra-patient pas plus de 2 jours après la fin du traitement a été utilisée pour imputer la valeur manquante.
Début et fin du traitement (mois 24)
Changement moyen en pourcentage par rapport à la ligne de base du volume de la rate
Délai: Fin de traitement (mois 24)

Le volume de la rate a été évalué au départ et à la fin du traitement par imagerie par résonance magnétique.

Les méthodes d'imputation pour les patients avec des valeurs manquantes au mois 24 ont été appliquées comme suit : si un patient avait au moins 640 jours de traitement avec le médicament à l'étude, la dernière observation datant de moins de 2 jours après la fin du traitement a été reportée. Si un patient avait arrêté le médicament à l'étude avant le jour 640, la « pire » valeur intra-patient pas plus de 2 jours après la fin du traitement a été utilisée pour imputer la valeur manquante.
Fin de traitement (mois 24)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Actelion

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Timothy Cox, Prof, University of Cambridge

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 février 2006

Achèvement primaire (Réel)

1 juin 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 avril 2006

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 avril 2006

Première publication (Estimé)

27 avril 2006

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 janvier 2025

Dernière vérification

1 janvier 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OGT 918-011

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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