Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen tutkimus miglustaatin pitkän aikavälin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on stabiili tyypin 1 Gaucherin tauti

keskiviikko 24. lokakuuta 2018 päivittänyt: Actelion

Avoin, ei-vertaileva, monikeskustutkimus suun kautta otettavan miglustaatin pitkän aikavälin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi ylläpitohoitona entsyymikorvaushoidosta siirtymisen jälkeen aikuispotilailla, joilla on vakaa tyypin 1 Gaucherin tauti

Vaikka miglustaatti on hyväksytty lievän tai keskivaikean tyypin 1 Gaucherin taudin hoitoon potilailla, jotka eivät sovellu entsyymikorvaushoitoon (ERT), tarvitaan enemmän tietoa miglustaatin pitkän aikavälin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden osoittamiseksi sairauden vakauden ylläpitämisessä hoidon jälkeen. kytkin ERT:stä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

42

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1100
        • Academic Medical Center
  • Australia
      • Perth, Australia
        • Royal Perth Hospital
      • Queensland, Australia
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Victoria, Australia
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brasilia
      • Porto Alegre, Brasilia
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Espanja
      • Zaragoza, Espanja, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Italia
      • Trieste, Italia, 34100
        • Ospedale Burlo Garofolo
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Ranska
      • Clichy, Ranska, 92118
        • Hopital Beaujon
  • Saksa
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Kinderklinik der Universitat Mainz
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki
        • Klinika Dětského a Dorostového Lékařstvi
  • Unkari
      • Debrecen, Unkari
        • University of Debrecen
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 2QQ
        • University of Cambridge
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
        • Emory University
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • NYU School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Doembecher Children's Hospital, Oregon Health and Sciences University
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 18 vuotta täyttäneet miehet tai naiset
  2. Tyypin 1 Gaucherin tauti, joka on diagnosoitu glukoserebrosidaasimäärityksellä tai glukoserebrosidaasigeenin molekyylianalyysillä.
  3. ERT-hoito vähintään 3 vuotta, vakaa annostusohjelma vähintään viimeiset 6 kuukautta.

  4. Kliinisesti ja biologisesti stabiili sairaus viimeisten 2 vuoden ajalta, vähintään 2 aikapisteen arviointia (mukaan lukien lähtötilanne yhtenä mahdollisena ajankohtana), jotka määritellään seuraavasti:

    • Stabiili organomegalia (arvioitu magneettikuvauksella (MRI) tai tietokonetomografialla (CT)):

      • Maksan tilavuus 10 %:n sisällä keskiarvosta.
      • Pernan tilavuus 10 %:n sisällä keskiarvosta.
    • Ei etenevä oireinen dokumentoitu luusairaus.
    • Hemoglobiinitasot > 11g/dl
    • Keskimääräinen verihiutaleiden määrä > 100x10^9 /l.

    • Kitotriosidaasiaktiivisuus 20 %:n sisällä keskiarvosta.

      • Jos kitotriosidaasia ei ole saatavilla (jos kyseessä on kitotriosidaasin puutos tai jos sitä ei ole määritetty), voidaan harkita muita merkityksellisiä biomarkkereita (esim. angiotensiinia konvertoiva entsyymi (ACE), tartraattiresistentti hapan fosfataasi (TRAP) ja ferritiini).
  5. Kirjallinen tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiempi tai näyttö okulomotorisesta katseen halvauksesta, ataksiasta tai muista kliinisistä oireista, jotka liittyvät tyypillisesti neuronopaattiseen tyypin 3 Gaucher'n tautiin.
  2. Ei ambulanssipotilaat tai etenevä oireinen dokumentoitu luusairaus.
  3. Pernan poisto ennen 18 vuoden ikää splenomegalian ja/tai trombosytopenian vuoksi.
  4. Perifeerinen polyneuropatia (ei mononeuropatia), jossa on sekä kliiniset merkit ja oireet, että sähködiagnostinen (EDX).
  5. Potilaat (miehet ja naiset), jotka eivät suostu käyttämään luotettavaa ehkäisyä koko tutkimuksen ajan ja 3 kuukauden ajan miglustaattihoidon lopettamisen jälkeen.
  6. Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät tai ilman raskaustestiä ennen päivää 1.
  7. Merkittävä laktoosi-intoleranssi historia.
  8. Kliinisesti merkittävä ripuli (> 3 nestemäistä ulostetta päivässä > 7 päivän ajan) ilman määritettävissä olevaa syytä 6 kuukauden aikana ennen päivää 1 tai kliinisesti merkittäviä maha-suolikanavan häiriöitä.
  9. Aiempi kaihi tai tunnettu lisääntynyt kaihiriski.
  10. Vaikea munuaisten vajaatoiminta eli kreatiniinipuhdistuma
  11. Samanaikainen aktiivinen sairaus, kuten ihmisen immuunikatovirus (HIV) tai hepatiitti B/C, joka tekisi potilaista sopimattomia tutkimukseen.
  12. Aiempi hoito miglustaatilla.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Avoin miglustaatti
Miglustaatin anto suun kautta 100 mg t.i.d. 2 vuoden ajaksi
Lääke: Miglustat
Suun kautta otettavat kapselit, jotka sisältävät 100 mg miglustaattia kolme kertaa päivässä (t.i.d.)
Muut nimet:
  • Zavesca

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maksan tilavuus lähtötilanteessa ja hoidon lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja hoidon loppu (kuukausi 24)
Maksan tilavuus arvioitiin lähtötilanteessa ja hoidon lopussa magneettikuvauksella. Potilaiden imputointimenetelmiä, joiden arvot puuttuivat 24. kuukaudessa, sovellettiin seuraavasti: jos potilaalla oli vähintään 640 päivää hoitoa tutkimuslääkkeellä, viimeinen havainto, joka oli enintään 2 päivää hoidon päättymisen jälkeen, siirrettiin eteenpäin. Jos potilas oli lopettanut tutkimuslääkkeen käytön ennen päivää 640, puuttuvan arvon laskemiseen käytettiin potilaan sisäistä "huonointa" arvoa enintään 2 päivää hoidon päättymisen jälkeen.
Lähtötilanne ja hoidon loppu (kuukausi 24)
Maksan tilavuuden keskimääräinen prosenttimuutos potilaan sisällä lähtötasosta
Aikaikkuna: Hoidon päättyminen (kuukausi 24)
Maksan tilavuus arvioitiin lähtötilanteessa ja hoidon lopussa magneettikuvauksella. Potilaiden imputointimenetelmiä, joiden arvot puuttuivat 24. kuukaudessa, sovellettiin seuraavasti: jos potilaalla oli vähintään 640 päivää hoitoa tutkimuslääkkeellä, viimeinen havainto, joka oli enintään 2 päivää hoidon päättymisen jälkeen, siirrettiin eteenpäin. Jos potilas oli lopettanut tutkimuslääkkeen käytön ennen päivää 640, puuttuvan arvon laskemiseen käytettiin potilaan sisäistä "huonointa" arvoa enintään 2 päivää hoidon päättymisen jälkeen.
Hoidon päättyminen (kuukausi 24)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pernan tilavuus lähtötilanteessa ja hoidon lopussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja hoidon loppu (kuukausi 24)

Pernan tilavuus arvioitiin lähtötilanteessa ja hoidon lopussa magneettikuvauksella.

Potilaiden imputointimenetelmiä, joiden arvot puuttuivat 24. kuukaudessa, sovellettiin seuraavasti: jos potilaalla oli vähintään 640 päivää hoitoa tutkimuslääkkeellä, viimeinen havainto, joka oli enintään 2 päivää hoidon päättymisen jälkeen, siirrettiin eteenpäin. Jos potilas oli lopettanut tutkimuslääkkeen käytön ennen päivää 640, puuttuvan arvon laskemiseen käytettiin potilaan sisäistä "huonointa" arvoa enintään 2 päivää hoidon päättymisen jälkeen.
Lähtötilanne ja hoidon loppu (kuukausi 24)
Pernan tilavuuden keskimääräinen prosenttimuutos perustasosta
Aikaikkuna: Hoidon päättyminen (kuukausi 24)

Pernan tilavuus arvioitiin lähtötilanteessa ja hoidon lopussa magneettikuvauksella.

Potilaiden imputointimenetelmiä, joiden arvot puuttuivat 24. kuukaudessa, sovellettiin seuraavasti: jos potilaalla oli vähintään 640 päivää hoitoa tutkimuslääkkeellä, viimeinen havainto, joka oli enintään 2 päivää hoidon päättymisen jälkeen, siirrettiin eteenpäin. Jos potilas oli lopettanut tutkimuslääkkeen käytön ennen päivää 640, puuttuvan arvon laskemiseen käytettiin potilaan sisäistä "huonointa" arvoa enintään 2 päivää hoidon päättymisen jälkeen.
Hoidon päättyminen (kuukausi 24)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Actelion

Tutkijat

  • Päätutkija: Timothy Cox, Prof, University of Cambridge

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. helmikuuta 2006

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. kesäkuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. heinäkuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 26. huhtikuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 27. huhtikuuta 2006

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 27. huhtikuuta 2006

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 21. marraskuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. lokakuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. lokakuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OGT 918-011

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Gaucherin taudin tyyppi 1

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Indonesia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa