肺動脈性肺高血圧症の小児におけるボセンタン (FUTURE-1)
2025年1月31日 更新者：Actelion
特発性または家族性肺動脈性肺高血圧症の小児におけるボセンタンの小児用製剤の薬物動態、忍容性、および安全性を評価するための非盲検多施設研究
この研究の目的は、特発性肺動脈性肺高血圧症（PAH）または家族性肺動脈性肺高血圧症の小児におけるボセンタンへの曝露が、小児用製剤を使用して、PAH の成人における曝露と同様であることを実証し、忍容性と安全性を評価することです。この患者集団におけるボセンタンの小児用製剤。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
36
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Colorado
-
Denver、Colorado、アメリカ、80218
- The Children's Hospital Cardiac Care Center
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
-
-
-
-
-
London、イギリス
- The Institute of Child Health
-
-
-
-
-
Bologna、イタリア、40138
- Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
-
-
-
-
Groningen、オランダ
- Beatrix Children's Hospital
-
-
-
-
-
Geneva、スイス
- Hopital des Enfants
-
-
-
-
-
Augustenburger、ドイツ
- Deutsches Herzzentrum
-
Giessen、ドイツ
- Universitats Kinderklinik
-
-
-
-
-
Clamart、フランス、92140
- Hôpital Antoine Béclère
-
Paris、フランス、75743
- Hopital Necker
-
Toulouse、フランス
- CHE de Toulouse Hopital d'Enfants
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～12年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -両親または法定代理人による署名済みのインフォームドコンセント。
- 2 歳以上 12 歳未満の男性または女性。
- 右心カテーテル検査によって診断された特発性PAHまたは家族性PAH（肺高血圧症の臨床分類、Venice 2003）。
- 世界保健機関 (WHO) 機能クラス II または III。
- 酸素飽和度 (SpO2) >= 88% (安静時、室内空気)。
PAH未治療の患者、またはすでに次のいずれかで治療されている患者：
- ボセンタン単独療法
- 静脈内エポプロステノール単剤療法
- 静脈内または吸入イロプロスト単剤療法
- ボセンタンと静脈内エポプロステノールの組み合わせ
- ボセンタンと静脈内または吸入イロプロストの組み合わせ。
- すべての患者は、以前にボセンタンで治療されていたかどうかにかかわらず、治験薬（ボセンタン小児用製剤）を 2 mg/kg で 1 日 2 回（b.i.d.）開始する必要があります。
- -スクリーニング前の少なくとも3か月間安定したPAH療法。
- -スクリーニング前の少なくとも3か月間、もしあればカルシウムチャネル遮断薬による安定した治療。
- -スクリーニング前の少なくとも3か月間安定した患者のPAH状態。
除外基準:
- 特発性または家族性PAH以外の状態に関連するPAH。
- -不安定な患者、例えば、再発性失神の病歴（スクリーニング前の過去3か月）、または非代償性右心不全の徴候および症状。
- -静脈内エポプロステノール、または静脈内または吸入イロプロストから患者を引き離す必要がある、または計画している。
- 体重 < 4 kg。
- 収縮期血圧 < 80%、年齢と性別による正常範囲の下限。
- -ASTおよび/またはALT値>正常範囲の上限の3倍。
- 中等度から重度の肝障害、すなわち Child-Pugh クラス B または C。
- -ヘモグロビンおよび/またはヘマトクリットレベルが正常範囲の下限の75％未満。
- 妊娠。
- -ボセンタンまたは賦形剤に対する既知の不耐性または過敏症。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ボセンタン
ボセンタンの初回投与量は 2 mg/kg 1 日 2 回でした。 4週間。
4 週間後、初回用量は維持用量の 4 mg/kg b.i.d. に増量されました。 12週目の研究治療の終わりまで。
維持用量が十分に許容されない場合、用量は初回用量まで減量される可能性があります。
|
ボセンタンの小児用経口製剤、すなわち 32 mg の分散性で壊れやすい錠剤
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ボセンタンの投与間隔中の血漿濃度-時間曲線下面積 (AUCt)
時間枠：投与前および投与後 0.5 時間、1 時間、3 時間、7.5 時間、および 12 時間
|
AUCt は、12 時間にわたる定常状態 (すなわち、同用量の治験薬による治療の少なくとも 2 週間後) で評価されました。
|
投与前および投与後 0.5 時間、1 時間、3 時間、7.5 時間、および 12 時間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ボセンタンとその代謝物の最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：投与前および投与後 0.5 時間、1 時間、3 時間、7.5 時間、および 12 時間
|
ボセンタンとその代謝物の最大血漿濃度は、それぞれの血漿濃度-時間曲線から直接導出されました。
|
投与前および投与後 0.5 時間、1 時間、3 時間、7.5 時間、および 12 時間
|
|
ボセンタンとその代謝物の最大血漿濃度 (tmax) に到達するまでの時間
時間枠：投与前および投与後 0.5 時間、1 時間、3 時間、7.5 時間、および 12 時間
|
投与前および投与後 0.5 時間、1 時間、3 時間、7.5 時間、および 12 時間
|
|
|
ボセンタンの代謝産物の投与間隔中の血漿濃度-時間曲線下面積 (AUCt)
時間枠：投与前および投与後 0.5 時間、1 時間、3 時間、7.5 時間、および 12 時間
|
AUCt は、12 時間にわたる定常状態 (すなわち、同用量の治験薬による治療の少なくとも 2 週間後) で評価されました。
|
投与前および投与後 0.5 時間、1 時間、3 時間、7.5 時間、および 12 時間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2005年5月1日
一次修了 (実際)
2006年12月1日
研究の完了 (実際)
2007年2月1日
試験登録日
最初に提出
2006年4月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2006年4月26日
最初の投稿 (推定)
2006年4月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年1月31日
最終確認日
2025年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。