Bosentan hos barn med pulmonell arteriell hypertoni (FUTURE-1)
31 januari 2025 uppdaterad av: Actelion
En öppen etikett, multicenterstudie för att bedöma farmakokinetiken, tolerabiliteten och säkerheten hos en pediatrisk formulering av bosentan hos barn med idiopatisk eller familjär pulmonell arteriell hypertoni
Syftet med studien är att visa att exponeringen för bosentan hos barn med idiopatisk pulmonell arteriell hypertension (PAH) eller familjär pulmonell arteriell hypertension, med användning av en pediatrisk formulering, liknar den hos vuxna med PAH och att utvärdera tolerabiliteten och säkerheten för en pediatrisk formulering av bosentan i denna patientpopulation.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
36
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Clamart, Frankrike, 92140
- Hôpital Antoine Béclère
-
Paris, Frankrike, 75743
- Hopital Necker
-
Toulouse, Frankrike
- CHE de Toulouse Hopital d'Enfants
-
-
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80218
- The Children's Hospital Cardiac Care Center
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
-
-
-
Bologna, Italien, 40138
- Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
-
-
-
-
Groningen, Nederländerna
- Beatrix Children's Hospital
-
-
-
-
-
Geneva, Schweiz
- Hopital des Enfants
-
-
-
-
-
London, Storbritannien
- The Institute of Child Health
-
-
-
-
-
Augustenburger, Tyskland
- Deutsches Herzzentrum
-
Giessen, Tyskland
- Universitats Kinderklinik
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år till 12 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Undertecknat informerat samtycke av föräldrarna eller de juridiska ombuden.
- Hanar eller honor >= 2 och < 12 år.
- Idiopatisk PAH eller familjär PAH diagnostiserad genom kateterisering av höger hjärta (Klinisk klassificering av pulmonell hypertension, Venedig 2003).
- Världshälsoorganisationens (WHO) funktionsklass II eller III.
- Syremättnad (SpO2) >= 88 % (i vila, på rumsluft).
PAH-behandlingsnaiva patienter eller patienter som redan behandlats med antingen:
- Bosentan monoterapi
- Intravenös epoprostenol monoterapi
- Intravenös eller inhalerad iloprost monoterapi
- Kombination av bosentan och intravenös epoprostenol
- Kombination av bosentan och intravenös eller inhalerad iloprost.
- Alla patienter bör starta studieläkemedlet (bosentan pediatrisk formulering) med 2 mg/kg två gånger dagligen (b.i.d.), oavsett om de tidigare behandlats med bosentan eller inte.
- PAH-behandling stabil i minst 3 månader före screening.
- Stabil behandling med eventuella kalciumkanalblockerare i minst 3 månader före screening.
- Patientens PAH-tillstånd stabilt i minst 3 månader före screening.
Exklusions kriterier:
- PAH förknippad med andra tillstånd än idiopatisk eller familjär PAH.
- Instabila patienter, t.ex. historia (under de senaste 3 månaderna före screening) av återkommande synkope, eller tecken och symtom på icke-kompenserad höger hjärtsvikt.
- Behöver eller planerar att avvänja patienter från intravenös epoprostenol, eller intravenös eller inhalerad iloprost.
- Kroppsvikt < 4 kg.
- Systoliskt blodtryck < 80 %, den nedre normalgränsen, beroende på ålder och kön.
- AST- och/eller ALAT-värden > 3 gånger den övre gränsen för normala intervall.
- Måttligt till gravt nedsatt leverfunktion, dvs Child-Pugh klass B eller C.
- Hemoglobin- och/eller hematokritnivåer < 75 % av den nedre normalgränsen.
- Graviditet.
- Känd intolerans eller överkänslighet mot bosentan eller något av hjälpämnena.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Bosentan
Initialdosen av bosentan var 2 mg/kg b.i.d. i 4 veckor.
Efter 4 veckor titrerades initialdosen upp till underhållsdosen på 4 mg/kg b.i.d. fram till slutet av studiebehandlingen vecka 12.
Om underhållsdosen inte tolererades väl, kunde dosen titreras ned till initialdosen.
|
Pediatrisk oral formulering av bosentan, dvs 32 mg dispergerbara och brytbara tabletter
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Area under plasmakoncentration-tidkurvan under ett dosintervall (AUCt) för bosentan
Tidsram: Vid före dos och 0,5 timmar, 1 timmar, 3 timmar, 7,5 timmar och 12 timmar efter dos
|
AUCt bedömdes vid steady state (d.v.s. efter minst 2 veckors behandling med samma dos av studieläkemedlet) under 12 timmar.
|
Vid före dos och 0,5 timmar, 1 timmar, 3 timmar, 7,5 timmar och 12 timmar efter dos
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Maximal plasmakoncentration (Cmax) av bosentan och dess metaboliter
Tidsram: Vid före dos och 0,5 timmar, 1 timmar, 3 timmar, 7,5 timmar och 12 timmar efter dos
|
Maximal observerad plasmakoncentration för bosentan och dess metaboliter härleddes direkt från deras respektive plasmakoncentration-tid-kurvor.
|
Vid före dos och 0,5 timmar, 1 timmar, 3 timmar, 7,5 timmar och 12 timmar efter dos
|
|
Dags att nå maximal plasmakoncentration (tmax) av bosentan och dess metaboliter
Tidsram: Vid före dos och 0,5 timmar, 1 timmar, 3 timmar, 7,5 timmar och 12 timmar efter dos
|
Vid före dos och 0,5 timmar, 1 timmar, 3 timmar, 7,5 timmar och 12 timmar efter dos
|
|
|
Area under plasmakoncentration-tidkurvan under ett dosintervall (AUCt) för metaboliter av bosentan
Tidsram: Vid före dos och 0,5 timmar, 1 timmar, 3 timmar, 7,5 timmar och 12 timmar efter dos
|
AUCt bedömdes vid steady state (dvs efter minst 2 veckors behandling med samma dos av studieläkemedlet) under 12 timmar.
|
Vid före dos och 0,5 timmar, 1 timmar, 3 timmar, 7,5 timmar och 12 timmar efter dos
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 maj 2005
Primärt slutförande (Faktisk)
1 december 2006
Avslutad studie (Faktisk)
1 februari 2007
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 april 2006
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 april 2006
Första postat (Beräknad)
27 april 2006
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
31 januari 2025
Senast verifierad
1 januari 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AC-052-365
- 2004-005157-63 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .