波生坦治疗肺动脉高压患儿 (FUTURE-1)
2025年1月31日 更新者：Actelion
一项开放标签、多中心研究，旨在评估波生坦儿科制剂在特发性或家族性肺动脉高压患儿中的药代动力学、耐受性和安全性
该研究的目的是证明使用儿科制剂的特发性肺动脉高压 (PAH) 或家族性肺动脉高压儿童暴露于波生坦与成人 PAH 相似，并评估波生坦的耐受性和安全性在该患者人群中使用的儿科波生坦制剂。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
36
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Augustenburger、德国
- Deutsches Herzzentrum
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Giessen、德国
- Universitats Kinderklinik
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Bologna、意大利、40138
- Policlinico S. Orsola-Malpighi
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Clamart、法国、92140
- Hôpital Antoine Béclère
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Paris、法国、75743
- Hopital Necker
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Toulouse、法国
- CHE de Toulouse Hopital d'Enfants
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Geneva、瑞士
- Hopital des Enfants
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Colorado
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Denver、Colorado、美国、80218
- The Children's Hospital Cardiac Care Center
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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London、英国
- The Institute of Child Health
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Groningen、荷兰
- Beatrix Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 12年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 由父母或法定代表人签署知情同意书。
- 年龄 >= 2 且 < 12 岁的男性或女性。
- 特发性 PAH 或通过右心导管插入术诊断的家族性 PAH（肺动脉高压的临床分类，Venice 2003）。
- 世界卫生组织 (WHO) 功能等级 II 或 III。
- 氧饱和度 (SpO2) >= 88%（在休息时，在室内空气中）。
PAH 初治患者或已经接受以下治疗的患者：
- 波生坦单药治疗
- 静脉依前列醇单药治疗
- 静脉或吸入伊洛前列素单一疗法
- 波生坦和静脉注射依前列醇的组合
- 波生坦与静脉或吸入伊洛前列素的组合。
- 所有患者都应以 2 mg/kg 每天两次（b.i.d.）开始研究药物（波生坦儿科制剂），无论他们之前是否接受过波生坦治疗。
- PAH 治疗在筛选前稳定至少 3 个月。
- 在筛选前用钙通道阻滞剂（如果有的话）稳定治疗至少 3 个月。
- 筛选前患者的 PAH 状况稳定至少 3 个月。
排除标准：
- 与特发性或家族性 PAH 以外的疾病相关的 PAH。
- 不稳定的患者，例如，复发性晕厥病史（筛选前的最后 3 个月内），或非代偿性右心衰竭的体征和症状。
- 需要或计划让患者停止静脉注射依前列醇，或静脉注射或吸入伊洛前列素。
- 体重 < 4 公斤。
- 收缩压 < 80%，正常范围的下限，根据年龄和性别。
- AST 和/或 ALT 值 > 正常范围上限的 3 倍。
- 中度至重度肝功能损害，即 Child-Pugh B 级或 C 级。
- 血红蛋白和/或血细胞比容水平 < 正常范围下限的 75%。
- 怀孕。
- 已知对波生坦或任何赋形剂不耐受或过敏。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：波生坦
波生坦的初始剂量为 2 mg/kg b.i.d. 4周。
4 周后，初始剂量逐渐增加至 4 mg/kg b.i.d. 的维持剂量。直至第 12 周研究治疗结束。
如果维持剂量耐受性不佳，则可将剂量滴定至初始剂量。
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波生坦的儿科口服制剂，即 32 毫克易分散易碎片
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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波生坦剂量间隔 (AUCt) 期间的血浆浓度-时间曲线下面积
大体时间：在给药前和给药后 0.5 小时、1 小时、3 小时、7.5 小时和 12 小时
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AUCt 在 12 小时内在稳态（即，在用相同剂量的研究药物治疗至少 2 周后）进行评估。
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在给药前和给药后 0.5 小时、1 小时、3 小时、7.5 小时和 12 小时
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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波生坦及其代谢物的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：在给药前和给药后 0.5 小时、1 小时、3 小时、7.5 小时和 12 小时
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观察到的波生坦及其代谢物的最大血浆浓度直接来源于它们各自的血浆浓度-时间曲线。
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在给药前和给药后 0.5 小时、1 小时、3 小时、7.5 小时和 12 小时
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波生坦及其代谢物达到最大血浆浓度 (tmax) 的时间
大体时间：在给药前和给药后 0.5 小时、1 小时、3 小时、7.5 小时和 12 小时
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在给药前和给药后 0.5 小时、1 小时、3 小时、7.5 小时和 12 小时
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波生坦代谢物在剂量间隔 (AUCt) 期间的血浆浓度-时间曲线下面积
大体时间：在给药前和给药后 0.5 小时、1 小时、3 小时、7.5 小时和 12 小时
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AUCt 在 12 小时内在稳态（即，在用相同剂量的研究药物治疗至少 2 周后）进行评估。
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在给药前和给药后 0.5 小时、1 小时、3 小时、7.5 小时和 12 小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2005年5月1日
初级完成 (实际的)
2006年12月1日
研究完成 (实际的)
2007年2月1日
研究注册日期
首次提交
2006年4月26日
首先提交符合 QC 标准的
2006年4月26日
首次发布 (估计的)
2006年4月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年1月31日
最后验证
2025年1月1日
更多信息
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