Bosentan hos barn med pulmonal arteriell hypertensjon (FUTURE-1)
31. januar 2025 oppdatert av: Actelion
En åpen etikett, multisenterstudie for å vurdere farmakokinetikken, toleransen og sikkerheten til en pediatrisk formulering av bosentan hos barn med idiopatisk eller familiær pulmonal arteriell hypertensjon
Målet med studien er å demonstrere at eksponeringen for bosentan hos barn med idiopatisk pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) eller familiær pulmonal arteriell hypertensjon, ved bruk av en pediatrisk formulering, er lik den hos voksne med PAH, og for å evaluere tolerabiliteten og sikkerheten til en pediatrisk formulering av bosentan i denne pasientpopulasjonen.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
36
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80218
- The Children's Hospital Cardiac Care Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
-
-
-
Clamart, Frankrike, 92140
- Hôpital Antoine Béclère
-
Paris, Frankrike, 75743
- Hopital Necker
-
Toulouse, Frankrike
- CHE de Toulouse Hopital d'Enfants
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40138
- Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland
- Beatrix Children's Hospital
-
-
-
-
-
London, Storbritannia
- The Institute of Child Health
-
-
-
-
-
Geneva, Sveits
- Hopital des Enfants
-
-
-
-
-
Augustenburger, Tyskland
- Deutsches Herzzentrum
-
Giessen, Tyskland
- Universitats Kinderklinik
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 12 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Underskrevet informert samtykke fra foreldrene eller de juridiske representantene.
- Hanner eller kvinner >= 2 og < 12 år.
- Idiopatisk PAH eller familiær PAH diagnostisert ved kateterisering av høyre hjerte (Clinical classification of pulmonal hypertension, Venezia 2003).
- Verdens helseorganisasjon (WHO) funksjonsklasse II eller III.
- Oksygenmetning (SpO2) >= 88 % (i hvile, på romluft).
PAH-behandlingsnaive pasienter eller pasienter som allerede er behandlet med enten:
- Bosentan monoterapi
- Intravenøs epoprostenol monoterapi
- Intravenøs eller inhalert iloprost monoterapi
- Kombinasjon av bosentan og intravenøs epoprostenol
- Kombinasjon av bosentan og intravenøs eller inhalert iloprost.
- Alle pasienter bør starte studiemedikamentet (bosentan pediatrisk formulering) med 2 mg/kg to ganger daglig (b.i.d.), enten de tidligere ble behandlet med bosentan eller ikke.
- PAH-behandling stabil i minst 3 måneder før screening.
- Stabil behandling med eventuelt kalsiumkanalblokkere i minst 3 måneder før screening.
- Pasientens PAH-tilstand stabil i minst 3 måneder før screening.
Ekskluderingskriterier:
- PAH assosiert med andre tilstander enn idiopatisk eller familiær PAH.
- Ikke-stabile pasienter, f.eks. historie (i de siste 3 månedene før screening) med tilbakevendende synkope, eller tegn og symptomer på ikke-kompensert høyre hjertesvikt.
- Trenger eller planlegger å avvenne pasienter fra intravenøs epoprostenol, eller intravenøs eller inhalert iloprost.
- Kroppsvekt < 4 kg.
- Systolisk blodtrykk < 80 %, den nedre grensen for normalområdet, i henhold til alder og kjønn.
- AST- og/eller ALAT-verdier > 3 ganger øvre grense for normalområder.
- Moderat til alvorlig nedsatt leverfunksjon, dvs. Child-Pugh klasse B eller C.
- Hemoglobin- og/eller hematokritnivåer < 75 % av nedre grense for normalområder.
- Svangerskap.
- Kjent intoleranse eller overfølsomhet overfor bosentan eller noen av hjelpestoffene.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Bosentan
Startdosen bosentan var 2 mg/kg b.i.d. i 4 uker.
Etter 4 uker ble startdosen opptitrert til vedlikeholdsdosen på 4 mg/kg b.i.d. frem til slutten av studiebehandlingen ved uke 12.
Hvis vedlikeholdsdosen ikke ble godt tolerert, kunne dosen titreres ned til startdosen.
|
Pediatrisk oral formulering av bosentan, dvs. 32 mg dispergerbare og brytbare tabletter
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven under et doseintervall (AUCt) for bosentan
Tidsramme: Ved førdose og 0,5 timer, 1 timer, 3 timer, 7,5 timer og 12 timer etter dose
|
AUCt ble vurdert ved steady state (dvs. etter minst 2 ukers behandling med samme dose av studiemedikamentet) over 12 timer.
|
Ved førdose og 0,5 timer, 1 timer, 3 timer, 7,5 timer og 12 timer etter dose
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av bosentan og dets metabolitter
Tidsramme: Ved førdose og 0,5 timer, 1 timer, 3 timer, 7,5 timer og 12 timer etter dose
|
Maksimal observert plasmakonsentrasjon for bosentan og dets metabolitter ble direkte avledet fra deres respektive plasmakonsentrasjon-tid-kurver.
|
Ved førdose og 0,5 timer, 1 timer, 3 timer, 7,5 timer og 12 timer etter dose
|
|
Tid for å nå maksimal plasmakonsentrasjon (tmax) av bosentan og dets metabolitter
Tidsramme: Ved førdose og 0,5 timer, 1 timer, 3 timer, 7,5 timer og 12 timer etter dose
|
Ved førdose og 0,5 timer, 1 timer, 3 timer, 7,5 timer og 12 timer etter dose
|
|
|
Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven under et doseintervall (AUCt) for metabolittene til bosentan
Tidsramme: Ved førdose og 0,5 timer, 1 timer, 3 timer, 7,5 timer og 12 timer etter dose
|
AUCt ble vurdert ved steady state (dvs. etter minst 2 ukers behandling med samme dose av studiemedikamentet) over 12 timer.
|
Ved førdose og 0,5 timer, 1 timer, 3 timer, 7,5 timer og 12 timer etter dose
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mai 2005
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2006
Studiet fullført (Faktiske)
1. februar 2007
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. april 2006
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. april 2006
Først lagt ut (Antatt)
27. april 2006
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
31. januar 2025
Sist bekreftet
1. januar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AC-052-365
- 2004-005157-63 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .