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FREEDOM-C: 肺動脈高血圧症 (PAH) の治療のための、エンドセリン受容体拮抗薬 (ERA) および/またはホスホジエステラーゼ 5 (PDE-5) 阻害剤と組み合わせた経口トレプロスチニル

2017年7月31日 更新者：United Therapeutics

下記疾患を有する被験者における、エンドセリン受容体拮抗薬および/またはホスホジエステラーゼ-5阻害剤と併用した経口UT-15C徐放性錠剤の有効性と安全性に関する16週間の国際多施設共同二重盲検無作為化プラセボ対照比較肺動脈高血圧

この研究は、現在PAHに対する承認された治療法（すなわち、エンドセリン受容体拮抗薬および/またはホスホジエステラーゼ-5阻害薬）を受けているPAH患者を対象とした、国際多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照研究であった。 研究訪問は 4 週間間隔で 16 週間実施されました。有効性の重要な尺度は 6 分間の歩行テストでした。 研究手順には、定期的な血液検査、病歴、身体検査、疾患の評価、運動テストが含まれていました。 1 つのオプションのサブ研究も、一部の施設での FREEDOM-C の一部でした。これは、ベースラインおよび 16 週目に右心カテーテル挿入を伴う血行力学サブ研究です。

16 週間のすべての評価を完了した患者には、非盲検延長相試験 (FREEDOM - EXT) に参加する資格もありました。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

354

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド
        • Mater Misericordiae University Hospital Ltd
  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • University of Alabama-Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
        • Arizona Pulmonary Specialist
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85724
        • University of Arizona Health Science Center
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90073
        • West Los Angeles VA Healthcare Center
      • Palo Alto、California、アメリカ、94305
        • Stanford University, Pulmonary and Critical Care
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California-San Francisco
      • Torrance、California、アメリカ、90502
        • Harbour-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80218
        • The Children's Hospital
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80262
        • Pulmonary Hypertension Clinic
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • University of Chicago
    • Iowa
      • Iowa、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Health Care
    • Maine
      • Portland、Maine、アメリカ、04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
        • University of Maryland School of Medicine
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • John's Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University Hospital
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia Presbyterian Medical Center
      • Rochester、New York、アメリカ、14643
        • Mary M Parkes Center for Asthma, Allergy and Pulmonary Care
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • University Hospitals of Cleveland
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Legacy Clinic Northwest
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
        • Ut Southwestern
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine, Pulmonary & Critical Care
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Murray、Utah、アメリカ、84143
        • Intermountain Medical Center
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22042
        • Inova Transplant Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53215
        • Heart Care Associates
  • イギリス
      • Cambridge、イギリス
        • Papworth Hospital
      • Glasgow、イギリス
        • Western Infirmary
      • London、イギリス
        • Royal Free Hospital
      • Newcastle、イギリス
        • Freeman Hospital
  • イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル
        • Hadassah Ein-Kerem Medical Center
      • Petach Tikva、イスラエル
        • Rabin Medical Center
      • Ramat Gan、イスラエル
        • Tel Hashomer Medical Center
  • イタリア
      • Bologna、イタリア
        • Universita degli Studi Bologna
      • Rome、イタリア
        • universita "la Sapienza" Roma
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ
        • Hospital Vrije Universiteit
  • オーストラリア
      • Brisbane、オーストラリア
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne、オーストラリア
        • The Alfred Hospital
      • Perth、オーストラリア
        • Royal Perth Hospital
    • New South Wales
      • Sydney、New South Wales、オーストラリア
        • St. Vincent's Hospital
  • オーストリア
      • Innsbruck、オーストリア
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Wien、オーストリア
        • Universitaet Wien
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ
        • Respiratory Research
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V5Z 3J5
        • Vancouver Coastal Health Respiratory Clinic
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ、N6A 4G5
        • Lab London Health Sciences Center
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1E2
        • SMBD Jewish General Hospital
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • Hospital Valle Hebrón
      • Barcelona、スペイン
        • Hospital Clinic of Barcelona
      • Madrid、スペイン
        • Hospital 12 de Octubre
  • ドイツ
      • Hannover、ドイツ
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • フランス
      • Brest、フランス
        • Hospital Cavale Blanche
      • Clamart、フランス
        • Hospital Antoine Beclere
      • Lille Cedex、フランス
        • Hospital Claude Huriez
      • Lyon、フランス
        • Hopital Louis Pradel
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー
        • Hospital Erasme
      • Leuven、ベルギー
        • University Hospital Gasthuisberg
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド
        • National Tuberculosis and Lung Disease Research Institute

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～70年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 12歳以上70歳以下。
  • 体重は少なくとも 45 kg (約 100 ポンド)。
  • 特発性/遺伝性のPAH（食欲抑制剤/毒素の使用に関連するPAHを含む）。 PAHは先天性全身肺シャントの修復（修復5年以上）に関連する。 PAHは膠原病と関連しています。または HIV に関連する PAH。
  • 基準となる徒歩距離は 150 ～ 450 メートルの間で 6 分です。
  • 現在、承認されたエンドセリン受容体アンタゴニストおよび/または承認されたホスホジエステラーゼ-5阻害剤を少なくとも90日間、少なくとも最後の30日間は安定した用量で投与されている。
  • PAHの診断と一致する以前の検査（例、右心カテーテル検査、心エコー検査）。
  • 信頼性が高く、プロトコル要件に対応します。

除外基準:

  • 授乳中または妊娠中。
  • 過去 30 日以内にプロスタサイクリンの投与を受けた。
  • 上記の包含基準に記載されていない条件による PAH。
  • -制御されていない睡眠時無呼吸、腎不全、貧血、左心疾患、制御されていない全身性高血圧、または肺実質疾患の病歴。
  • ベースラインから 30 日以内の治験薬の使用。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：アクティブ
被験者は、UT-15C 0.25、0.5、1、または 5 mg 経口錠剤による積極的治療に割り当てられました。
薬：経口トレプロスチニル（UT-15C）徐放性錠剤
UT-15C 0.25、0.5、1、または 5 mg の経口錠剤を 12 時間ごとに経口投与
プラセボコンパレーター：プラセボアーム
被験者はプラセボ 0.25、0.5、1、または 5 mg の経口錠剤に割り当てられました。
薬：プラセボ
プラセボ 0.25、0.5、1、または 5 mg の経口錠剤を 12 時間ごとに経口投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
徒歩 6 分 (6MWD)
時間枠：ベースラインと 16 週間

プラセボは、ベースラインから 16 週目までの 6 分間の歩行距離 (6MWD) の変化を修正し、PAH 治療における患者の機能状態を評価するための歴史的な臨床基準と相関しており、米国胸部学会 (ATS) によって患者の機能状態の客観的な尺度であると考えられています。 ）。

6分間の歩行試験は、前回の治験薬投与の3～6時間後に実施されることになっていた。
ベースラインと 16 週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ボーグ呼吸困難スコア
時間枠：ベースラインと 16 週間
ボーグ呼吸困難スコアは、6 分間の歩行テスト中に経験した呼吸困難の最大レベルを 10 段階で評価するものです。 ボーグ呼吸困難スコアは、6 分間の歩行テストの直後に評価されました。 スコアの範囲は 0 (息切れなし) から 10 (これまでに経験した中で最大の息切れ) でした。
ベースラインと 16 週間
臨床的悪化の評価
時間枠：ベースラインと 16 週間

臨床的悪化の定義には、次のいずれかが必要です。

  1. 死亡（事故を除くすべての死因）
  2. 移植または心房中隔瘻造設術

  3. 臨床的悪化は次のように定義されます。

    1. PAHの結果として入院、または
    2. ベースライン（または歩くことができない状態）からの 6 分間の歩行距離の 20% 以上の減少、および WHO の機能クラスの減少および
    3. 新しい PAH 特異的治療法 (ERA、PDE5I、プロスタサイクリンなど) の開始。
ベースラインと 16 週間
呼吸困難・疲労指数
時間枠：ベースラインと 16 週間
呼吸困難疲労指数には 3 つの要素があり、それぞれ呼吸困難や疲労を引き起こす作業の大きさ、作業を行うペース (または労力) の大きさ、および関連する機能を 0 ～ 4 のスケールで評価します。一般的な活動における障害。 各コンポーネントの評価が追加されて合計スコアが形成され、その範囲は最悪の状態を表す 0 から最良の状態を表す 12 までとなります。
ベースラインと 16 週間
世界保健機関による PAH の機能分類
時間枠：第16週

クラス I: 肺高血圧症を患っているが、その結果として身体活動が制限されていない患者。 通常の身体活動では、過度の呼吸困難や倦怠感、胸痛、または失神に近い状態を引き起こすことはありません。

クラス II: 身体活動がわずかに制限される肺高血圧症の患者。 これらの患者は安静時は快適ですが、通常の身体活動により過度の呼吸困難や倦怠感、胸痛、または失神に近い状態を引き起こします。

クラス III: 身体活動の顕著な制限を引き起こす肺高血圧症の患者。 休むときも快適です。 通常の活動により、過度の呼吸困難や疲労、胸痛、または失神に近い状態が引き起こされます。

クラス IV: 症状がなければ身体活動を行うことができない肺高血圧症の患者。 これらの患者は右心不全の兆候を示しています。 安静時にも呼吸困難や倦怠感が生じる場合があります。 不快感はあらゆる身体活動によって増大します。
第16週
徒歩 6 分 (6MWD)
時間枠：ベースラインと 12 週間

プラセボは、ベースラインから 12 週目までの 6 分間の歩行距離 (6MWD) の変化を修正し、PAH 治療における患者の機能状態を評価するための歴史的な臨床基準と相関しており、米国胸部学会 (ATS) によって患者の機能状態の客観的な尺度であると考えられています。 ）。

6分間の歩行試験は、前回の治験薬投与の3～6時間後に実施されることになっていた。
ベースラインと 12 週間
徒歩 6 分 (6MWD)
時間枠：ベースラインと 8 週間

プラセボは、ベースラインから 8 週目までの 6 分間の歩行距離 (6MWD) の変化を修正し、PAH 治療における患者の機能状態を評価するための歴史的な臨床基準と相関しており、米国胸部学会 (ATS) によって患者の機能状態の客観的な尺度であると考えられています。 ）。

6分間の歩行試験は、前回の治験薬投与の3～6時間後に実施されることになっていた。
ベースラインと 8 週間
徒歩 6 分 (6MWD)
時間枠：ベースラインと 4 週間

プラセボは、ベースラインから 4 週目までの 6 分間の歩行距離 (6MWD) の変化を修正し、PAH 治療における患者の機能状態を評価するための歴史的な臨床基準と相関しており、米国胸部学会 (ATS) によって患者の機能状態の客観的な尺度であると考えられています。 ）。

6分間の歩行試験は、前回の治験薬投与の3～6時間後に実施されることになっていた。
ベースラインと 4 週間
ベースラインから16週目までのPAHの症状の変化
時間枠：ベースラインと16週間
疲労、呼吸困難、浮腫、めまい、失神、胸痛、起座呼吸などのPAHの明確な症状を、治験薬開始前のベースライン時および16週目の治療段階中に評価した。 重症度グレード値 (つまり、重症度が増加するにつれて 0、1、2、または 3) が各症状に割り当てられました。 結果データは、PAH の定義された各症状について、ベースラインから 16 週目までの重症度値の変化を示します。
ベースラインと16週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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United Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2006年10月1日

一次修了 (実際)

2008年9月1日

研究の完了 (実際)

2010年12月1日

試験登録日

最初に提出

2006年5月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2006年5月11日

最初の投稿 (見積もり)

2006年5月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年8月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年7月31日

最終確認日

2017年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TDE-PH-301

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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