筋萎縮性側索硬化症に対する G-CSF 治療: 臨床反応を評価する RCT 研究

この研究では、筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者の治療におけるG-CSFの有効性を調べる予定です。筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、脊髄、脳幹、運動皮質において成人発症の進行性運動ニューロン喪失を引き起こす致死的な神経変性疾患です。 患者は進行性の消耗と、上肢と下肢、球筋および呼吸筋の衰弱を発症します。 通常、呼吸不全による死亡は診断後 3 ～ 5 年以内に起こります。 ALSにはさまざまな治療法がありますが、リルゾールは病気の進行を遅らせる唯一の承認された治療法です。 G-CSF は、白血球数を増加させるために使用される承認済みの薬剤です。 さらに、G-CSF とその受容体はニューロンによって発現されます。 いくつかの保護経路を活性化することで抗アポトーシスに作用し、脳内の成体神経幹細胞の神経分化を刺激し、長期的な回復を改善します。 G-CSF は新規の神経栄養因子であり、ALS などの神経変性疾患の治療における非常に魅力的な候補です。

0.5～2年間軽度から中等度のALSを患っている18～65歳の患者がこの研究の対象となる可能性がある。 候補者は、病歴と、医療記録、身体検査、血液検査、尿および便の分析、心電図、電気生理学的検査、神経学的画像検査、および女性の場合は妊娠検査の可能性のある検査によってスクリーニングされます。

参加者はランダムな番号に従って薬物療法を受けます。 1 つのグループには G-CSF が投与され、もう 1 つのグループにはプラセボが投与されます。 参加者全員がリルゾール治療を受けます。 この手術では、患者には不安や不快感を軽減するための薬が投与されます。 患者は3か月ごとに5日間、薬物注射を受けます。 G-CSFの投与量は5μg/kg/日である。 身体検査と面接、アピール ALS スケールおよび ALS 機能評価スケールは、14、28 日および 3、6、9、12 か月後に行われます。 電気生理学的検査は3か月ごとに検査されます。 血液サンプルは、治療5、14、28日目および3、6、9、12か月目に採取されます。