G-CSF-behandling for amyotrofisk lateral sklerose: en RCT-studie som vurderer klinisk respons

Denne studien vil undersøke effektiviteten av G-CSF i behandling av pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) - en dødelig nevrologisk degenerativ sykdom som forårsaker voksende, progressive tap av motoriske nevroner i ryggmargen, hjernestammen og motorisk cortex. Pasienter utvikler progressiv sløsing og svakhet i både øvre og nedre lemmer, bulbar og luftveismuskler. Vanligvis er død fra respirasjonssvikt vanligvis innen 3-5 år etter diagnose. Selv om det finnes ulike behandlinger for ALS, er riluzol den eneste godkjente behandlingen for å forsinke sykdomsprogresjonen. G-CSF er et godkjent legemiddel som brukes til å øke antall hvite blodlegemer. Dessuten uttrykkes G-CSF og dets reseptor av nevroner. Det virker anti-apoptose ved å aktivere flere beskyttende veier, stimulerer nevronal differensiering av voksne nevrale stamceller i hjernen, og forbedrer langsiktig restitusjon. G-CSF er en ny nevrotrofisk faktor, og en svært attraktiv kandidat for behandling av nevrodegenerative tilstander som ALS.

Pasienter i alderen 18 til 65 år som har hatt mild til moderat alvorlig ALS i 0,5 til 2 års varighet kan være kvalifisert for denne studien. Kandidatene vil bli screenet med sykehistorie og eventuell gjennomgang av journaler, fysisk undersøkelse, blodprøve, urin- og avføringsanalyser, elektrokardiogram, elektrofysiologisk undersøkelse, nevrologisk bildediagnostikk og, for kvinner, en graviditetstest.

Deltakerne vil ha medikamentell behandling etter randomisert antall. En gruppe får G-CSF mens den andre gruppen får placebo. Alle deltakerne får riluzolbehandling. For prosedyren får pasientene en medisin for å redusere angst og eventuelt ubehag. Pasienter får medikamentinjeksjoner hver 3. måned i 5 dager. G-CSF-dosen er 5μg/kg/dag. Fysisk undersøkelse og intervju, Appel ALS-skala og ALS-Functional Rating Scale vil bli utført på 14, 28 dager og 3, 6, 9, 12 måneder. Elektrofysiologisk undersøkelse vil bli testet per 3 måneder. Blodprøver vil bli tatt på behandling 5, 14, 28 dager og 3, 6, 9, 12 måneder.