G-CSF-behandeling voor amyotrofische laterale sclerose: een RCT-onderzoek dat de klinische respons beoordeelt

Deze studie zal de doeltreffendheid van G-CSF onderzoeken bij de behandeling van patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) - een fatale neurologische degeneratieve ziekte die op volwassen leeftijd progressief verlies van motorneuronen in het ruggenmerg, de hersenstam en de motorcortex veroorzaakt. Patiënten ontwikkelen progressieve verspilling en zwakte van zowel de bovenste als onderste ledematen, bulbaire spieren en ademhalingsspieren. Gewoonlijk is de dood door respiratoire insufficiëntie meestal binnen 3-5 jaar na de diagnose. Hoewel er verschillende behandelingen voor ALS zijn, is riluzol de enige goedgekeurde behandeling om de ziekteprogressie te vertragen. G-CSF is een goedgekeurd medicijn dat wordt gebruikt om het aantal witte bloedcellen te verhogen. Bovendien worden G-CSF en zijn receptor tot expressie gebracht door neuronen. Het werkt anti-apoptose door verschillende beschermende routes te activeren, stimuleert de neuronale differentiatie van volwassen neurale stamcellen in de hersenen en verbetert het herstel op lange termijn. G-CSF is een nieuwe neurotrofe factor en een zeer aantrekkelijke kandidaat voor de behandeling van neurodegeneratieve aandoeningen zoals ALS.

Patiënten van 18 tot 65 jaar die milde tot matig ernstige ALS hebben gehad gedurende 0,5 tot 2 jaar kunnen in aanmerking komen voor deze studie. Kandidaten worden gescreend met een medische geschiedenis en mogelijke beoordeling van medische dossiers, lichamelijk onderzoek, bloedonderzoek, urine- en ontlastingsanalyses, elektrocardiogram, elektrofysiologisch onderzoek, neurologische beeldvorming en, voor vrouwen, een zwangerschapstest.

Deelnemers krijgen medicamenteuze behandeling volgens een willekeurig aantal. De ene groep krijgt G-CSF terwijl de andere groep een placebo krijgt. Alle deelnemers krijgen een behandeling met riluzol. Voor de procedure krijgen patiënten een medicijn om angst en ongemak te verminderen. Patiënten krijgen elke 3 maanden gedurende 5 dagen medicijninjecties. De G-CSF dosering is 5μg/kg/dag. Lichamelijk onderzoek en interview, Appel ALS-schaal en ALS-Functionele Beoordelingsschaal zullen worden uitgevoerd in 14, 28 dagen en 3, 6, 9, 12 maanden. Elektrofysiologisch onderzoek wordt per 3 maanden getest. Bloedmonsters worden verzameld op behandeling 5, 14, 28 dagen en 3, 6, 9, 12 maanden.