G-CSF-behandling för amyotrofisk lateral skleros: en RCT-studie som bedömer klinisk respons

Denna studie kommer att undersöka effektiviteten av G-CSF vid behandling av patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS) - en dödlig neurologisk degenerativ sjukdom som orsakar progressiva motorneuronförluster i ryggmärgen, hjärnstammen och motorisk cortex. Patienter utvecklar progressiv utmattning och svaghet i både övre och nedre extremiteter, bulbar och andningsmuskler. Vanligtvis är dödsfall på grund av andningssvikt vanligtvis inom 3-5 år efter diagnos. Även om det finns olika behandlingar för ALS, är riluzol den enda godkända behandlingen för att fördröja sjukdomsförloppet. G-CSF är ett godkänt läkemedel som används för att öka antalet vita blodkroppar. Dessutom uttrycks G-CSF och dess receptor av neuroner. Det verkar anti-apoptos genom att aktivera flera skyddsvägar, stimulerar neuronal differentiering av vuxna neurala stamceller i hjärnan och förbättrar långsiktig återhämtning. G-CSF är en ny neurotrofisk faktor och en mycket attraktiv kandidat för behandling av neurodegenerativa tillstånd som ALS.

Patienter 18 till 65 år som har haft mild till måttligt svår ALS under 0,5 till 2 års varaktighet kan vara berättigade till denna studie. Kandidaterna kommer att screenas med anamnes och eventuell genomgång av journaler, kroppsundersökning, blodprov, urin- och avföringsanalyser, elektrokardiogram, elektrofysiologisk undersökning, neurologisk avbildning och, för kvinnor, ett graviditetstest.

Deltagarna kommer att ha läkemedelsbehandling enligt randomiserat antal. En grupp får G-CSF medan den andra gruppen får placebo. Alla deltagare får riluzolbehandling. För proceduren får patienterna en medicin för att minska ångest och eventuellt obehag. Patienterna får läkemedelsinjektioner var tredje månad i 5 dagar. G-CSF-dosen är 5 μg/kg/dag. Fysisk undersökning och intervju, Appel ALS-skala och ALS-Functional Rating Scale kommer att göras inom 14, 28 dagar och 3, 6, 9, 12 månader. Elektrofysiologisk undersökning kommer att testas per 3 månader. Blodprover kommer att samlas in på behandling 5, 14, 28 dagar och 3, 6, 9, 12 månader.