근위축성 측삭 경화증에 대한 G-CSF 치료: 임상 반응을 평가하는 RCT 연구

이 연구는 척수, 뇌간 및 운동 피질에서 성인 발병, 진행성 운동 뉴런 손실을 유발하는 치명적인 신경 퇴행성 질환인 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자 치료에서 G-CSF의 효과를 조사할 것입니다. 환자는 상지와 하지, 구근 및 호흡근의 진행성 소모 및 쇠약이 발생합니다. 일반적으로 호흡 부전으로 인한 사망은 일반적으로 진단 후 3-5년 이내에 발생합니다. ALS에 대한 다양한 치료법이 있지만 riluzole은 질병 진행을 지연시키는 유일한 승인 치료법입니다. G-CSF는 백혈구 수를 증가시키는 데 사용되는 승인된 약물입니다. 또한, G-CSF와 그 수용체는 뉴런에 의해 발현됩니다. 여러 보호 경로를 활성화하여 항세포사멸 작용을 하고 뇌에서 성체 신경 줄기 세포의 신경 분화를 자극하며 장기 회복을 향상시킵니다. G-CSF는 새로운 신경 영양 인자이며 ALS와 같은 신경 퇴행성 질환의 치료에 매우 매력적인 후보입니다.

0.5년에서 2년 동안 경증에서 중등도의 ALS를 앓았던 18세에서 65세 사이의 환자가 이 연구에 적합할 수 있습니다. 지원자는 병력 및 가능한 의료 기록 검토, 신체 검사, 혈액 검사, 소변 및 대변 분석, 심전도, 전기생리학적 검사, 신경학적 영상 및 여성의 경우 임신 테스트를 통해 선별됩니다.

참가자는 무작위 번호에 따라 약물 요법을 받게 됩니다. 한 그룹은 G-CSF를 받고 다른 그룹은 위약을 받습니다. 모든 참가자는 riluzole 치료를 받습니다. 시술을 위해 환자는 불안과 불편함을 줄이기 위해 약물을 투여받습니다. 환자는 5일 동안 3개월마다 약물 주사를 받습니다. G-CSF 용량은 5μg/kg/일입니다. 신체 검사 및 인터뷰, Appel ALS 척도 및 ALS-Functional Rating Scale은 14, 28일 및 3, 6, 9, 12개월에 수행됩니다. 전기생리학적 검사는 3개월마다 검사합니다. 혈액 샘플은 치료 5, 14, 28일 및 3, 6, 9, 12개월에 수집됩니다.