G-CSF kezelés amiotrófiás laterális szklerózis esetén: A klinikai választ értékelő RCT-vizsgálat

Ez a tanulmány a G-CSF hatékonyságát vizsgálja az amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegek kezelésében – egy végzetes neurológiai degeneratív betegség, amely felnőttkori, progresszív motoros neuronok elvesztését okozza a gerincvelőben, az agytörzsben és a motoros kéregben. A betegek a felső és az alsó végtagok, a bulbar és a légzőizmok progresszív elvékonyodását és gyengeségét mutatják. A légzési elégtelenség miatti halál általában a diagnózistól számított 3-5 éven belül következik be. Bár az ALS kezelésére többféle kezelés létezik, a riluzol az egyetlen jóváhagyott kezelés a betegség progressziójának késleltetésére. A G-CSF egy jóváhagyott gyógyszer, amelyet a fehérvérsejtszám növelésére használnak. Ezenkívül a G-CSF-et és receptorát neuronok expresszálják. Apoptózis-ellenes hatást fejt ki számos védőút aktiválásával, serkenti a felnőtt idegi őssejtek neuronális differenciálódását az agyban, és javítja a hosszú távú gyógyulást. A G-CSF egy új neurotróf faktor, és rendkívül vonzó jelölt neurodegeneratív állapotok, például ALS kezelésére.

Azok a 18-65 éves betegek, akik enyhe vagy közepesen súlyos ALS-ben szenvedtek 0,5-2 évig, részt vehetnek ebben a vizsgálatban. A jelentkezőket kórtörténettel és esetleges orvosi feljegyzésekkel, fizikális vizsgálattal, vérvizsgálattal, vizelet- és székletelemzéssel, elektrokardiogrammal, elektrofiziológiai vizsgálattal, neurológiai képalkotással és nők esetében terhességi teszttel szűrik.

A résztvevők gyógyszeres terápiában részesülnek, randomizált szám szerint. Az egyik csoport G-CSF-et, míg a másik csoport placebót kapott. Valamennyi résztvevő riluzol-kezelésben részesül. Az eljárás során a betegek gyógyszert kapnak, hogy csökkentsék a szorongást és a kényelmetlenséget. A betegek 5 napon keresztül 3 havonta kapnak gyógyszerinjekciót. A G-CSF adagja 5 μg/kg/nap. A fizikális vizsgálat és interjú, az Appel ALS skála és az ALS-funkcionális értékelési skála 14, 28 napon és 3, 6, 9, 12 hónapon belül megtörténik. Az elektrofiziológiai vizsgálatot 3 havonta végezzük. Vérmintákat vesznek az 5., 14., 28. napos és 3., 6., 9. és 12. hónapos kezelés során.