G-CSF-behandling for amyotrofisk lateral sklerose: et RCT-studie, der vurderer klinisk respons

Denne undersøgelse vil undersøge effektiviteten af ​​G-CSF til behandling af patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) - en dødelig neurologisk degenerativ sygdom, der forårsager voksende, progressive motorneurontab i rygmarven, hjernestammen og motorisk cortex. Patienter udvikler progressiv svind og svaghed i både øvre og nedre lemmer, bulbar og respiratoriske muskler. Normalt er døden som følge af respirationssvigt typisk inden for 3-5 år efter diagnosen. Selvom der findes forskellige behandlinger for ALS, er riluzol den eneste godkendte behandling til at forsinke sygdomsprogressionen. G-CSF er et godkendt lægemiddel, der bruges til at øge antallet af hvide blodlegemer. Desuden udtrykkes G-CSF og dets receptor af neuroner. Det virker anti-apoptose ved at aktivere flere beskyttende veje, stimulerer neuronal differentiering af voksne neurale stamceller i hjernen og forbedrer langsigtet restitution. G-CSF er en ny neurotrofisk faktor og en yderst attraktiv kandidat til behandling af neurodegenerative tilstande såsom ALS.

Patienter i alderen 18 til 65 år, som har haft mild til moderat svær ALS i 0,5 til 2 års varighed, kan være kvalificerede til denne undersøgelse. Kandidater vil blive screenet med en sygehistorie og eventuel gennemgang af journaler, fysisk undersøgelse, blodprøve, urin- og afføringsanalyser, elektrokardiogram, elektrofysiologisk undersøgelse, neurologisk billeddiagnostik og, for kvinder, en graviditetstest.

Deltagerne vil have lægemiddelbehandling i henhold til randomiseret antal. En gruppe får G-CSF, mens den anden gruppe får placebo. Alle deltagerne får riluzolbehandling. Til proceduren får patienterne en medicin for at mindske angst og eventuelt ubehag. Patienterne modtager lægemiddelinjektioner hver 3. måned i 5 dage. G-CSF-doseringen er 5μg/kg/dag. Fysisk undersøgelse og samtale, Appel ALS-skala og ALS-Functional Rating Scale vil blive udført på 14, 28 dage og 3, 6, 9, 12 måneder. Elektrofysiologisk undersøgelse vil blive testet per 3 måneder. Blodprøver vil blive indsamlet på behandling 5, 14, 28 dage og 3, 6, 9, 12 måneder.