G-CSF Лечение бокового амиотрофического склероза: исследование РКИ по оценке клинического ответа

В этом исследовании будет изучена эффективность Г-КСФ при лечении пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) — фатальным неврологическим дегенеративным заболеванием, которое вызывает у взрослых прогрессирующую потерю двигательных нейронов в спинном мозге, стволе головного мозга и моторной коре. У больных развивается прогрессирующее истощение и слабость как верхних, так и нижних конечностей, бульбарных и дыхательных мышц. Обычно смерть от дыхательной недостаточности обычно наступает в течение 3-5 лет после постановки диагноза. Хотя существуют различные методы лечения БАС, рилузол является единственным одобренным средством для замедления прогрессирования заболевания. G-CSF является одобренным препаратом, который используется для увеличения количества лейкоцитов. Более того, Г-КСФ и его рецептор экспрессируются нейронами. Он действует против апоптоза, активируя несколько защитных путей, стимулирует дифференцировку нейронов взрослых нервных стволовых клеток в головном мозге и улучшает долгосрочное восстановление. Г-КСФ является новым нейротрофическим фактором и очень привлекательным кандидатом для лечения нейродегенеративных состояний, таких как БАС.

Пациенты в возрасте от 18 до 65 лет, у которых был БАС легкой и средней степени тяжести продолжительностью от 0,5 до 2 лет, могут иметь право на участие в этом исследовании. Кандидаты будут проверены с историей болезни и возможным просмотром медицинских записей, физическим осмотром, анализом крови, анализами мочи и стула, электрокардиограммой, электрофизиологическим обследованием, неврологической визуализацией и, для женщин, тестом на беременность.

Участники будут получать лекарственную терапию в соответствии с рандомизированным числом. Одна группа получает G-CSF, а другая группа получает плацебо. Все участники получают лечение рилузолом. Во время процедуры пациенту дают лекарство, чтобы уменьшить тревогу и любой дискомфорт. Пациенты получают инъекции препарата каждые 3 месяца в течение 5 дней. Дозировка Г-КСФ составляет 5 мкг/кг/день. Физикальное обследование и собеседование, шкала Appel ALS и функциональная рейтинговая шкала ALS будут проводиться через 14, 28 дней и 3, 6, 9, 12 месяцев. Электрофизиологическое исследование будет проводиться через 3 месяца. Образцы крови будут собираться на 5, 14, 28 день лечения и 3, 6, 9, 12 месяцев.