Tratamiento con G-CSF para la esclerosis lateral amiotrófica: un estudio RCT que evalúa la respuesta clínica

Este estudio examinará la eficacia del G-CSF en el tratamiento de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad neurológica degenerativa mortal que provoca la pérdida progresiva de neuronas motoras en la médula espinal, el tronco encefálico y la corteza motora en la edad adulta. Los pacientes desarrollan desgaste progresivo y debilidad de las extremidades superiores e inferiores, los músculos bulbares y respiratorios. Por lo general, la muerte por insuficiencia respiratoria generalmente ocurre dentro de los 3 a 5 años posteriores al diagnóstico. Aunque existen varios tratamientos para la ELA, el riluzol es el único tratamiento aprobado para retrasar la progresión de la enfermedad. G-CSF es un medicamento aprobado que se usa para aumentar el recuento de glóbulos blancos. Además, las neuronas expresan G-CSF y su receptor. Actúa contra la apoptosis al activar varias vías protectoras, estimula la diferenciación neuronal de las células madre neurales adultas en el cerebro y mejora la recuperación a largo plazo. El G-CSF es un factor neurotrófico novedoso y un candidato muy atractivo para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas como la ELA.

Los pacientes de 18 a 65 años de edad que han tenido ELA de leve a moderadamente grave durante 0,5 a 2 años de duración pueden ser elegibles para este estudio. Los candidatos serán evaluados con un historial médico y posible revisión de registros médicos, examen físico, análisis de sangre, análisis de orina y heces, electrocardiograma, examen electrofisiológico, imágenes neurológicas y, para las mujeres, una prueba de embarazo.

Los participantes recibirán terapia farmacológica según el número aleatorio. Un grupo recibe G-CSF mientras que el otro grupo recibe placebo. Todos los participantes reciben tratamiento con riluzol. Para el procedimiento, los pacientes reciben un medicamento para disminuir la ansiedad y las molestias. Los pacientes reciben inyecciones de medicamentos cada 3 meses durante 5 días. La dosificación de G-CSF es de 5 μg/kg/día. El examen físico y la entrevista, la escala Appel ALS y la escala de calificación funcional ALS se realizarán en 14, 28 días y 3, 6, 9, 12 meses. El examen electrofisiológico se evaluará cada 3 meses. Las muestras de sangre se recogerán en el tratamiento 5, 14, 28 días y 3, 6, 9, 12 meses.