Tratamento com G-CSF para esclerose lateral amiotrófica: um estudo RCT avaliando a resposta clínica

Este estudo examinará a eficácia do G-CSF no tratamento de pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ELA) - uma doença neurológica degenerativa fatal que causa perda progressiva de neurônios motores na medula espinhal, tronco cerebral e córtex motor. Os pacientes desenvolvem atrofia progressiva e fraqueza dos membros superiores e inferiores, bulbar e músculos respiratórios. Normalmente, a morte por insuficiência respiratória ocorre dentro de 3 a 5 anos após o diagnóstico. Embora existam vários tratamentos para a ELA, o riluzol é o único tratamento aprovado para retardar a progressão da doença. G-CSF é um medicamento aprovado que é usado para aumentar a contagem de glóbulos brancos. Além disso, o G-CSF e seu receptor são expressos por neurônios. Atua anti-apoptose ativando várias vias protetoras, estimula a diferenciação neuronal de células-tronco neurais adultas no cérebro e melhora a recuperação a longo prazo. O G-CSF é um novo fator neurotrófico e um candidato altamente atraente para o tratamento de condições neurodegenerativas como a ELA.

Pacientes de 18 a 65 anos de idade que tiveram ELA leve a moderadamente grave por 0,5 a 2 anos de duração podem ser elegíveis para este estudo. Os candidatos serão avaliados com um histórico médico e possível revisão de registros médicos, exame físico, exame de sangue, análise de urina e fezes, eletrocardiograma, exame eletrofisiológico, imagem neurológica e, para mulheres, um teste de gravidez.

Os participantes terão terapia medicamentosa de acordo com o número randomizado. Um grupo recebe G-CSF enquanto o outro grupo recebe placebo. Todos os participantes recebem tratamento com riluzol. Para o procedimento, os pacientes recebem uma medicação para diminuir a ansiedade e qualquer desconforto. Os pacientes recebem injeções de drogas a cada 3 meses durante 5 dias. A dosagem de G-CSF é de 5μg/kg/dia. Exame físico e entrevista, escala Appel ALS e ALS-Functional Rating Scale serão feitos em 14, 28 dias e 3, 6, 9, 12 meses. O exame eletrofisiológico será testado por 3 meses. Amostras de sangue serão coletadas no tratamento 5, 14, 28 dias e 3, 6, 9, 12 meses.