重度の再生不良性貧血患者におけるプリンアナログベースのコンディショニング

治療を開始する前に、患者は骨髄検査を受け、肺、心臓、腎臓の検査を受けます。

この研究の患者は、胸部大静脈に挿入されたプラスチック製カテーテルを介して静脈からフルダラビン、シクロホスファミド、抗胸腺細胞グロブリンの投与を受けます。 フルダラビンは 4 日間毎日投与され、シクロホスファミドは 4 日間毎日投与され、抗胸腺細胞グロブリンは 4 日間毎日投与されます (関連ドナー移植の場合は 3 日間)。

シクロホスファミドの最後の投与から 2 日後に、ドナーの骨髄または幹細胞がカテーテル (細いプラスチックの管) を介して注入されます。 幹細胞に対するアレルギー反応の可能性を下げるために薬剤が投与されます。 患者にはフィルグラスチム（白血球の増殖を助ける薬）と抗生物質の経口投与も行われる。 最初の 2 週間は血球数が低いレベルに下がり、患者は赤血球と血小板の輸血が必要になる場合があります。 化学療法は病院で行われます。 幹細胞の注入後、患者は病院で監視されます。 その後、外来患者として綿密な経過観察が行われ、移植後は約3か月間ヒューストン地域に滞在する必要がある。

移植片対宿主病の可能性を下げるための薬剤（シクロスポリンおよびメトトレキサート）が投与されます。 シクロスポリンは移植の2日前から持続点滴で投与されます。 メトトレキサートは、移植後 1、3、6、11 日目にカテーテルを通して投与されます。 シクロスポリンは、患者が飲み込めるようになったら錠剤として投与されます。 シクロスポリンは移植後少なくとも6か月間継続され、その後徐々に中止されます。 シクロスポリンの代わりにタクロリムスという薬剤を使用することもできます。

骨髄移植の結果を監視するために、必要に応じて血液、尿、骨髄、X線検査が行われます。 患者は血液や血小板の輸血を必要とする場合があります。 血液検査は入院中は毎日行われ、血球数が回復するまでは週に数回行われます。 骨髄穿刺と生検は、移植前、提供された細胞が生着の兆候を示したとき、および今後 1 ～ 3 年以内に行われます。 これらは、移植骨髄の成長、悪性腫瘍の再発の可能性、免疫の回復を評価するために行われます。 この治療が最初の10人の患者のうち3人以上で失敗した場合、研究は中止される。

これは調査研究です。 FDA は、この研究のすべての薬剤を他の適応症に対して承認しました。 この研究では最大 30 人の患者が治療されます。 全員がM.D.アンダーソンに入学します。